このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

重度の血友病 B 患者におけるオンデマンド治療と BeneFIX の 2 つの予防レジメンを比較した研究

2011年8月30日 更新者：Pfizer

重度の血友病 B の被験者を対象に、オンデマンド治療と組換え凝固因子 IX (BeneFIX) 再製剤製剤 (rFIX-R) の 2 つの予防レジメンを比較するための多施設非盲検試験

この研究は、オンデマンドレジメンのみとして投与されたベネフィックスと比較して、予防レジメンとして注入されたベネフィックスを評価するように設計されています。 試験では、被験者は4つの研究期間に参加します。 最初の期間は 16 週間のオンデマンド治療であり、その間、被験者は BeneFIX を利用して、出血イベントが発生したときにのみエピソード的に治療します（つまり、オンデマンド治療）。 この期間の終わりに、被験者は 2 つの BeneFIX 予防レジメンのうちの 1 つに無作為に割り当てられます。100 IU/kg を週 1 回または 50 IU/kg を週 2 回、16 週間追跡します。 この期間の終わりに、被験者はオンデマンド治療を8週間使用します。 この 8 週間の期間の目的は、以前の予防レジメンが出血頻度に及ぼす潜在的な持ち越し効果を軽減することです。 この8週間のオンデマンド治療に続いて、被験者はクロスオーバーし、16週間の代替研究予防レジメンを受けます。

主要エンドポイントは、最初のオンデマンド期間と各予防レジメンとを比較した年間出血エピソード数です。 2つの予防レジメン間の年間出血エピソードの比較も実施されます。 被験者が報告した転帰も、患者日誌を使用して収集されます。 各関節出血エピソードの開始から 24 および 48 時間後に、痛み、睡眠、および仕事に関する情報が収集されます。 身体機能に関する追加データは、16 週間のオンデマンド期間の終了時および各予防期間の終了時に日記に記録されます。 安全性に関する情報も収集されます。

各被験者は、最大3週間のスクリーニング期間、最初の16週間のオンデマンド期間、それぞれ16週間の2回の予防治療期間を含む、約59週間（15か月）この研究に参加します。週オンデマンド治療期間。

修正された FIX 回復研究は、各予防期間中に 1 回実施されます。

試験日誌は、副次評価項目を収集するためにも被験者によって使用されます。 被験者が報告した結果であるこれらのエンドポイントは、各関節出血エピソードの発症後 24 時間および 48 時間で日記に記録されます。 身体機能に関する追加データは、16 週間のオンデマンド期間の終了時および各予防期間の終了時に日記に記録されます。

患者は、米国、カナダ、ヨーロッパ、ロシアで募集されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

50

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Pfizer Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612-3833
        • Pfizer Investigational Site
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60614
        • Pfizer Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08903-0019
        • Pfizer Investigational Site
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030-4009
        • Pfizer Investigational Site
  • イタリア
      • Castelfranco Veneto (TV)、イタリア、31033
        • Pfizer Investigational Site
      • Coppito (AQ)、イタリア、67100
        • Pfizer Investigational Site
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • Pfizer Investigational Site
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2C8
        • Pfizer Investigational Site
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L6
        • Pfizer Investigational Site
  • クロアチア
      • Zagreb、クロアチア、10000
        • Pfizer Investigational Site
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28046
        • Pfizer Investigational Site
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Pfizer Investigational Site
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア、11000
        • Pfizer Investigational Site
      • Nis、セルビア、18000
        • Pfizer Investigational Site
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1134
        • Pfizer Investigational Site
  • ルーマニア
      • Bucuresti、ルーマニア、011155
        • Pfizer Investigational Site
  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦、125167
        • Pfizer Investigational Site
      • Saint Petersburg、ロシア連邦、191186
        • Pfizer Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～65年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • -中等度または重度の血友病Bの記録された病歴（FIX：Cが2％以下）
  • 6歳から65歳までの男性被験者。
  • -スクリーニング前の12か月間に、少なくとも12回の出血エピソードがあり、そのうち6回は関節出血である必要があります。

除外基準:

  • -現在FIX一次予防を利用している被験者。
  • -CD4カウントが200未満のHIV +の被験者
  • -肝臓または腎臓に障害のある被験者。
  • プロトロンビン時間または国際正規化比率が正常上限の 1.5 倍を超える。
  • -過去3か月以内の大手術または整形外科手術、またはこの研究への参加期間内に計画されています。
  • -過去の履歴、または現在のFIX阻害剤。
  • FIX製品またはハムスタータンパク質に対する過敏症。
  • -rFIX-Rを除く治験薬への曝露、または本研究の同意/同意（必要に応じて）を提供してから30日以内のデバイス。
  • 血友病 B 以外の出血性疾患。
  • -研究者の判断で研究結果を混乱させる可能性のある同時炎症性疾患。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：あ
薬：組換え凝固第IX因子（BeneFIX）
週 1 回 100 IU/kg、週 2 回 50 IU/kg にクロスオーバー
薬：組換え凝固第IX因子（BeneFIX）
50 IU/kg を週 2 回、その後クロスオーバーして週 1 回 100 IU/kg
実験的：B
薬：組換え凝固第IX因子（BeneFIX）
週 1 回 100 IU/kg、週 2 回 50 IU/kg にクロスオーバー
薬：組換え凝固第IX因子（BeneFIX）
50 IU/kg を週 2 回、その後クロスオーバーして週 1 回 100 IU/kg

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
年間出血エピソード数
時間枠：56週までのベースライン
次の式を使用して、各治療レジメンの各参加者について導出された年間出血率 (ABR) または年間出血数: ABR = 出血回数 / (治療レジメンの日数 / 365.25)
56週までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
関節内出血後の睡眠日記による睡眠量
時間枠：出血後 24 時間および 48 時間
出血イベントごとに、その夜と次の夜に日記を記入しました。 含まれている質問: 昨夜はどのくらい寝たと思いますか? 研究中の平均睡眠時間として報告。
出血後 24 時間および 48 時間
関節内出血後の睡眠日記によって測定される睡眠の質
時間枠：出血後 24 時間および 48 時間
出血イベントごとに、その夜と次の夜に日記を記入しました。 質問内容: 昨夜の睡眠の質はいかがでしたか? 1=とても良い、2=良い、3=普通、4=悪い、5=とても悪い。 研究中の睡眠の質として報告されます。
出血後 24 時間および 48 時間
関節内出血後の急性痛
時間枠：出血後 24 時間および 48 時間
出血イベントごとに、その夜と次の夜の日記に記入し、Brief Pain Inventory (BPI) を含めました。これは、過去 24 時間に経験した痛みの重症度を測定した自己報告スケールです。 含まれている質問は、今どのくらいの痛みですか? 0 (痛みなし) ～ 10 (想像できるほどの痛み)。
出血後 24 時間および 48 時間
健康関連生産性アンケート (HRPQ) スコア: 出血後 24 時間で仕事や学校から失われた時間
時間枠：出血後24時間
HRPQ: 各出血イベント、血友病とその治療のために仕事、学校、家事から失われた時間について測定した自己報告尺度。 測定値から計算された平均偏差と標準偏差。
出血後24時間
HRPQ スコア: 出血後 48 時間で仕事や学校から失われた時間
時間枠：出血後48時間
HRPQ: 各出血イベント、血友病とその治療のために仕事、学校、家事から失われた時間について測定した自己報告尺度。 測定値から計算された平均偏差と標準偏差。
出血後48時間
36 項目の簡易健康調査 (SF-36): 身体機能ドメイン
時間枠：16週目、32週目、56週目
SF-36: 機能的健康と幸福の 8 つの側面を評価する標準化された調査: 身体的および社会的機能、身体的および感情的な役割の制限、身体の痛み、一般的な健康、活力、および精神的健康。 身体機能ドメインのスコアは、すべての時点での個々の身体機能の質問スコアの平均であり、0 ～ 100 (100 = 最高レベルの機能) でスケーリングされました。
16週目、32週目、56週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2007年5月1日

一次修了 (実際)

2010年10月1日

研究の完了 (実際)

2010年10月1日

試験登録日

最初に提出

2006年8月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2006年8月14日

最初の投稿 (見積もり)

2006年8月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2011年10月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2011年8月30日

最終確認日

2011年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 3090A1-400
  • B1821002 (その他の識別子：Pfizer)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する