Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie som sammenligner on-demand-behandling med to profylakseregimer av BeneFIX hos pasienter med alvorlig hemofili B

30. august 2011 oppdatert av: Pfizer

En multisenter, åpen studie for å sammenligne behandling på forespørsel med 2 profylakseregimer av rekombinant koagulasjonsfaktor IX (BeneFIX) reformulert legemiddelprodukt (rFIX-R) hos pasienter med alvorlig hemofili B

Denne studien er utformet for å evaluere BeneFIX infundert som profylakseregimer, sammenlignet med BeneFIX administrert kun som et on-demand-regime. I forsøket vil forsøkspersonene delta i 4 studieperioder. Den første perioden er en 16-ukers behandling etter behov, hvor forsøkspersoner vil bruke BeneFIX for å behandle blødningshendelser episodisk bare når de oppstår (dvs. behandling etter behov). Ved slutten av denne perioden vil forsøkspersoner bli tilfeldig tildelt 1 av 2 BeneFIX-profylakseregimer: enten 100 IE/kg én gang ukentlig eller 50 IE/kg to ganger ukentlig, og fulgt i 16 uker. Ved slutten av denne perioden vil forsøkspersonene bruke behandling etter behov i 8 uker. Hensikten med denne 8-ukers perioden er å dempe den potensielle overføringseffekten av det tidligere profylakseregimet på blødningsfrekvensen. Etter denne 8-ukers behandling etter behov, vil forsøkspersonene gå over og motta det alternative studieprofylaktiske regimet i 16 uker.

Det primære endepunktet er årlig antall blødningsepisoder, sammenlignet mellom den første behovsperioden og hvert av profylakseregimene. En sammenligning av årlige blødningsepisoder mellom de to profylakseregimene vil også bli utført. Fagrapporterte utfall vil også bli samlet inn ved hjelp av en pasientdagbok. 24 og 48 timer etter utbruddet av hver leddblødningsepisode, vil informasjon om smerte, søvn og arbeid bli samlet inn. Ytterligere data om fysisk funksjon vil bli registrert i dagboken ved slutten av den 16 uker lange etterspørselsperioden, og ved slutten av hver profylakseperiode. Informasjon om sikkerhet vil også bli samlet inn.

Hvert forsøksperson vil delta i denne studien i omtrent 59 uker (15 måneder), inkludert en screeningperiode på opptil 3 uker, en innledende 16-ukers behovsperiode, to profylaksebehandlingsperioder på 16 uker hver, atskilt med en 8-uker. uke behandlingsperiode etter behov.

En modifisert FIX-restitusjonsstudie vil bli utført én gang i løpet av hver profylakseperiode.

Studiedagboken vil også bli brukt av forsøkspersoner til å samle sekundære endepunkter. Disse endepunktene, som er forsøksrapporterte utfall, vil bli registrert i dagboken 24 og 48 timer etter begynnelsen av hver leddblødningsepisode. Ytterligere data om fysisk funksjon vil bli registrert i dagboken ved slutten av den 16 uker lange etterspørselsperioden, og ved slutten av hver profylakseperiode.

Pasienter vil bli rekruttert i USA, Canada, Europa og Russland.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Pfizer Investigational Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2C8
        • Pfizer Investigational Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Pfizer Investigational Site
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 125167
        • Pfizer Investigational Site
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191186
        • Pfizer Investigational Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Pfizer Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612-3833
        • Pfizer Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Pfizer Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903-0019
        • Pfizer Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030-4009
        • Pfizer Investigational Site
  • Italia
      • Castelfranco Veneto (TV), Italia, 31033
        • Pfizer Investigational Site
      • Coppito (AQ), Italia, 67100
        • Pfizer Investigational Site
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10000
        • Pfizer Investigational Site
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, 011155
        • Pfizer Investigational Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Pfizer Investigational Site
      • Nis, Serbia, 18000
        • Pfizer Investigational Site
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Pfizer Investigational Site
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Pfizer Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Pfizer Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert historie med moderat alvorlig eller alvorlig hemofili B (FIX:C mindre enn eller lik 2%)
  • Mannlige forsøkspersoner, i alderen 6 år til 65 år.
  • Personer med minimum 12 blødningsepisoder, hvorav 6 må være leddblødninger, i løpet av 12 måneder før screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer som for tiden bruker FIX primærprofylakse.
  • Personer med HIV+ som har CD4 teller mindre enn 200
  • Personer med nedsatt lever- eller nyrefunksjon.
  • Protrombintid eller internasjonal normalisert rasjon mer enn 1,5 ganger øvre normalgrense.
  • Større kirurgi eller ortopedisk kirurgi i løpet av de siste 3 månedene eller er planlagt innenfor varigheten av deltakelse i denne studien.
  • Tidligere historie med eller nåværende FIX-hemmer.
  • Overfølsomhet overfor ethvert FIX-produkt eller hamsterprotein.
  • Eksponering for ethvert undersøkelseslegemiddel, bortsett fra rFIX-R, eller utstyr innen 30 dager etter å ha gitt samtykke/samtykke (alt etter behov) for denne studien.
  • Andre blødningsforstyrrelser enn hemofili B.
  • Samtidig inflammatorisk sykdom som etter etterforskerens vurdering kan forvirre studieresultatene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: EN
Legemiddel: Rekombinant koagulasjonsfaktor IX (BeneFIX)
100 IE/kg én gang i uken, deretter overgang til 50 IE/kg to ganger i uken
Legemiddel: Rekombinant koagulasjonsfaktor IX (BeneFIX)
50 IE/kg to ganger ukentlig, deretter overgang til 100 IE/kg en gang ukentlig
Eksperimentell: B
Legemiddel: Rekombinant koagulasjonsfaktor IX (BeneFIX)
100 IE/kg én gang i uken, deretter overgang til 50 IE/kg to ganger i uken
Legemiddel: Rekombinant koagulasjonsfaktor IX (BeneFIX)
50 IE/kg to ganger ukentlig, deretter overgang til 100 IE/kg en gang ukentlig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert antall blødningsepisoder
Tidsramme: Baseline frem til uke 56
Annualisert blødningsfrekvens (ABR) eller antall blødninger per år utledet for hver deltaker for hvert behandlingsregime ved å bruke følgende formel: ABR = antall blødninger / (dager på behandlingsregime / 365,25)
Baseline frem til uke 56

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Mengde søvn målt av søvndagbok etter hemartrose
Tidsramme: 24 og 48 timer etter blødning
For hver blødningshendelse ble det fylt ut en dagbok den kvelden og den påfølgende natten. Spørsmål inkludert: Hvor lenge tror du du sov i natt? Rapportert som gjennomsnittlig varighet av søvn under studien.
24 og 48 timer etter blødning
Søvnkvaliteten målt med søvndagbok etter hemartrose
Tidsramme: 24 og 48 timer etter blødning
For hver blødningshendelse ble det fylt ut en dagbok den kvelden og den påfølgende natten. Spørsmål inkludert: Hvordan vil du beskrive kvaliteten på søvnen din i natt? 1=Veldig bra, 2=Bra, 3=Greit, 4=Dårlig, 5=Svært dårlig. Rapportert som søvnkvalitet under studiet.
24 og 48 timer etter blødning
Akutt smerte etter hemartrose
Tidsramme: 24 og 48 timer etter blødning
For hver blødningshendelse ble det fylt ut en dagbok den natten og den påfølgende natten og inkluderte en Brief Pain Inventory (BPI): selvrapportert skala som målte alvorlighetsgraden av smerte opplevd i løpet av de siste 24 timene. Spørsmål inkludert Hvor mye smerte akkurat nå? 0 (ingen smerte) til 10 (smerte så alvorlig som du kan forestille deg).
24 og 48 timer etter blødning
Helse-relatert produktivitetsspørreskjema (HRPQ)-score: timer tapt fra jobb eller skole 24 timer etter blødning
Tidsramme: 24 timer etter blødning
HRPQ: selvrapportert skala som målte for hver blødningshendelse, tapte timer fra jobb, skole og husarbeid på grunn av hemofili og dens behandlinger. Gjennomsnitt og standardavvik beregnet fra målte verdier.
24 timer etter blødning
HRPQ-score: Tapte timer fra jobb eller skole 48 timer etter blødning
Tidsramme: 48 timer etter blødning
HRPQ: selvrapportert skala som målte for hver blødningshendelse, tapte timer fra jobb, skole og husarbeid på grunn av hemofili og dens behandlinger. Gjennomsnitt og standardavvik beregnet fra målte verdier.
48 timer etter blødning
36-Item Short-Form Health Survey (SF-36): Fysisk fungerende domene
Tidsramme: Uke 16, 32 og 56
SF-36: standardisert undersøkelse som evaluerer 8 aspekter ved funksjonell helse og velvære: fysisk og sosial funksjon, fysiske og emosjonelle rollebegrensninger, kroppslig smerte, generell helse, vitalitet og mental helse. Den fysiske funksjonsdomenepoengsummen var et gjennomsnitt av de individuelle poengsummene for fysisk funksjonsspørsmål på tvers av alle tidspunkter, som ble skalert 0-100 (100 = høyeste funksjonsnivå).
Uke 16, 32 og 56

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2007

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. august 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2006

Først lagt ut (Anslag)

15. august 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

4. oktober 2011

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. august 2011

Sist bekreftet

1. august 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 3090A1-400
  • B1821002 (Annen identifikator: Pfizer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere