Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Súlyos hemofíliás B-ben szenvedő betegek igény szerinti kezelésének összehasonlítása a BeneFIX két profilaxisával

2011. augusztus 30. frissítette: Pfizer

Egy többközpontú, nyílt vizsgálat a rekombináns IX-es koagulációs faktor (BeneFIX) reformulált gyógyszerkészítmény (rFIX-R) 2 profilaxisával végzett igény szerinti kezelés összehasonlítására súlyos B hemofíliában szenvedő betegeknél

Ez a vizsgálat a profilaxisként beadott BeneFIX-et a csak igény szerint alkalmazott BeneFIX-szel összehasonlítva értékeli. A kísérletben az alanyok 4 vizsgálati periódusban vesznek részt. Az első időszak egy 16 hetes igény szerinti kezelés, amelynek során az alanyok a BeneFIX-et alkalmazzák a vérzéses események epizodikus kezelésére, csak akkor, amikor azok előfordulnak (azaz igény szerinti kezelés). Ennek az időszaknak a végén az alanyokat véletlenszerűen beosztják a 2 BeneFIX profilaxis közül az egyikbe: vagy 100 NE/kg hetente egyszer vagy 50 NE/kg hetente kétszer, és 16 hétig követik őket. Ezen időszak végén az alanyok 8 hétig igény szerinti kezelést fognak alkalmazni. Ennek a 8 hetes periódusnak az a célja, hogy mérsékelje az előző profilaxisnak a vérzés gyakoriságára gyakorolt ​​lehetséges áthúzódó hatását. Ezt a 8 hetes igény szerinti kezelést követően az alanyok átlépnek, és 16 héten át az alternatív vizsgálati profilaktikus kezelési rendet kapják.

Az elsődleges végpont a vérzéses epizódok évesített száma, összehasonlítva az első igény szerinti időszak és az egyes profilaxisok között. Az éves vérzéses epizódok összehasonlítását is elvégezzük a két profilaxis között. Az alanyok által jelentett eredményeket betegnapló segítségével is összegyűjtjük. Az egyes ízületi vérzéses epizódok kezdetét követő 24 és 48 órában a fájdalomra, az alvásra és a munkára vonatkozó információkat gyűjtenek. A 16 hetes igény szerinti időszak végén, illetve minden profilaxis végén a naplóban rögzítésre kerülnek a fizikai működésre vonatkozó további adatok. A biztonsággal kapcsolatos információkat is gyűjtik.

Minden alany körülbelül 59 hétig (15 hónapig) vesz részt ebben a vizsgálatban, amely magában foglal egy legfeljebb 3 hetes szűrési időszakot, egy kezdeti 16 hetes igény szerinti időszakot, valamint két, egyenként 16 hetes profilaktikus kezelési időszakot, amelyeket egy 8-hét választ el. heti igény szerinti kezelési időszak.

Egy módosított FIX felépülési vizsgálatot egyszer végeznek el minden profilaxis során.

A vizsgálati naplót az alanyok másodlagos végpontok összegyűjtésére is használják. Ezeket a végpontokat, amelyek az alany által jelentett eredmények, rögzítik a naplóban az egyes ízületi vérzéses epizódok kezdetét követő 24 és 48 órában. A 16 hetes igény szerinti időszak végén, illetve minden profilaxis végén a naplóban rögzítésre kerülnek a fizikai működésre vonatkozó további adatok.

A betegeket az Egyesült Államokban, Kanadában, Európában és Oroszországban fogják toborozni.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

50

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Pfizer Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612-3833
        • Pfizer Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
        • Pfizer Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08903-0019
        • Pfizer Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030-4009
        • Pfizer Investigational Site
  • Horvátország
      • Zagreb, Horvátország, 10000
        • Pfizer Investigational Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Pfizer Investigational Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2C8
        • Pfizer Investigational Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Pfizer Investigational Site
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, 1134
        • Pfizer Investigational Site
  • Olaszország
      • Castelfranco Veneto (TV), Olaszország, 31033
        • Pfizer Investigational Site
      • Coppito (AQ), Olaszország, 67100
        • Pfizer Investigational Site
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció, 125167
        • Pfizer Investigational Site
      • Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 191186
        • Pfizer Investigational Site
  • Románia
      • Bucuresti, Románia, 011155
        • Pfizer Investigational Site
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Pfizer Investigational Site
      • Sevilla, Spanyolország, 41013
        • Pfizer Investigational Site
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia, 11000
        • Pfizer Investigational Site
      • Nis, Szerbia, 18000
        • Pfizer Investigational Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Közepesen súlyos vagy súlyos hemofília B dokumentált anamnézisében (FIX:C kevesebb vagy egyenlő 2%)
  • Férfi alanyok, 6 év és 65 év között.
  • Olyan alanyok, akiknél a szűrést megelőző 12 hónapban legalább 12 vérzéses epizód fordult elő, amelyek közül 6-nak ízületi vérzésesnek kell lennie.

Kizárási kritériumok:

  • Jelenleg FIX elsődleges profilaxist alkalmazó alanyok.
  • Azok a HIV+-fertőzöttek, akiknek CD4-száma kevesebb, mint 200
  • Máj- vagy vesekárosodásban szenvedő betegek.
  • A protrombin idő vagy a nemzetközi normalizált adag több mint 1,5-szerese a normál érték felső határának.
  • Jelentős műtét vagy ortopédiai sebészeti beavatkozás az elmúlt 3 hónapban, vagy a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt tervezett.
  • A FIX-gátló múltbeli története vagy jelenlegi állapota.
  • Bármely FIX termékkel vagy hörcsögfehérjével szembeni túlérzékenység.
  • Bármilyen vizsgálati gyógyszerrel való érintkezés, kivéve az rFIX-R-t, vagy eszközt 30 napon belül a beleegyezés/hozzájárulás megadását követően (adott esetben) ehhez a vizsgálathoz.
  • A hemofília B kivételével egyéb vérzési rendellenességek.
  • Egyidejű gyulladásos betegség, amely a vizsgáló megítélése szerint megzavarhatja a vizsgálati eredményeket.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A
Drog: Rekombináns IX-es koagulációs faktor (BeneFIX)
100 NE/kg hetente egyszer, majd átállás hetente kétszer 50 NE/kg-ra
Drog: Rekombináns IX-es koagulációs faktor (BeneFIX)
50 NE/kg hetente kétszer, majd hetente egyszer 100 NE/kg-ra kell áttérni
Kísérleti: B
Drog: Rekombináns IX-es koagulációs faktor (BeneFIX)
100 NE/kg hetente egyszer, majd átállás hetente kétszer 50 NE/kg-ra
Drog: Rekombináns IX-es koagulációs faktor (BeneFIX)
50 NE/kg hetente kétszer, majd hetente egyszer 100 NE/kg-ra kell áttérni

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vérzéses epizódok éves száma
Időkeret: Alaphelyzet az 56. hétig
Éves vérzési arány (ABR) vagy a vérzések száma évente az egyes résztvevőknél az egyes kezelési sémák esetében a következő képlet alapján: ABR = vérzések száma / (kezelési séma napjai / 365,25)
Alaphelyzet az 56. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A hemarthrosis utáni alvási naplóval mért alvás mennyisége
Időkeret: 24 és 48 órával a vérzés után
Minden egyes vérzéses eseményről naplót töltöttek aznap és a következő éjszakán. Tartalmazott kérdések: Mit gondol, mennyi ideig aludt tegnap éjjel? Átlagos alvási időtartamként jelentették a vizsgálat során.
24 és 48 órával a vérzés után
A hemarthrosis utáni alvási naplóval mért alvás minősége
Időkeret: 24 és 48 órával a vérzés után
Minden egyes vérzéses eseményről naplót töltöttek aznap és a következő éjszakán. A következő kérdések: Hogyan jellemezné a tegnap éjszakai alvás minőségét? 1 = nagyon jó, 2 = jó, 3 = megfelelő, 4 = gyenge, 5 = nagyon gyenge. Az alvás minőségeként jelentették a vizsgálat során.
24 és 48 órával a vérzés után
Hemarthrosis utáni akut fájdalom
Időkeret: 24 és 48 órával a vérzés után
Minden egyes vérzéses eseményről aznap este és a következő éjszakán naplót töltöttek, amely tartalmazta a Brief Pain Inventory-t (BPI): önbeszámoló skála, amely az elmúlt 24 órában tapasztalt fájdalom súlyosságát mérte. A kérdések a következők voltak: Mennyi a fájdalom most? 0 (nincs fájdalom) és 10 (olyan erős fájdalom, amennyire csak el tudja képzelni).
24 és 48 órával a vérzés után
Az egészséggel kapcsolatos termelékenységi kérdőív (HRPQ) pontszáma: a munkából vagy az iskolából elveszített órák száma a vérzés utáni 24 órában
Időkeret: 24 órával a vérzés után
HRPQ: saját bevallású skála, amely minden egyes vérzéses eseménynél, a munkából, iskolából és házimunkából kiesett órákat méri a hemofília és annak kezelései miatt. A mért értékekből számított átlag és szórások.
24 órával a vérzés után
HRPQ-pontszám: a munkahelyen vagy az iskolában elvesztett órák száma a vérzés utáni 48 órában
Időkeret: 48 órával a vérzés után
HRPQ: saját bevallású skála, amely minden egyes vérzéses eseménynél, a munkából, iskolából és házimunkából kiesett órákat méri a hemofília és annak kezelései miatt. A mért értékekből számított átlag és szórások.
48 órával a vérzés után
36 tételből álló, rövid formájú egészségügyi felmérés (SF-36): Fizikai működési tartomány
Időkeret: 16., 32. és 56. hét
SF-36: szabványosított felmérés, amely a funkcionális egészség és jólét 8 aspektusát értékeli: fizikai és szociális működés, fizikai és érzelmi szerepkorlátozások, testi fájdalom, általános egészség, vitalitás és mentális egészség. A fizikai működési tartomány pontszáma az egyéni fizikai működési kérdés pontszámainak átlaga volt az összes időpontban, amelyet 0-tól 100-ig skáláztak (100 = a működés legmagasabb szintje).
16., 32. és 56. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2010. október 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2010. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2006. augusztus 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2006. augusztus 14.

Első közzététel (Becslés)

2006. augusztus 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2011. október 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. augusztus 30.

Utolsó ellenőrzés

2011. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 3090A1-400
  • B1821002 (Egyéb azonosító: Pfizer)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel