Tutkimus, jossa verrataan on-demand-hoitoa kahdella BeneFIXin ennaltaehkäisyohjelmalla potilailla, joilla on vaikea hemofilia B
Monikeskustutkimus, jossa verrataan on-demand-hoitoa kahdella ennaltaehkäisyhoito-ohjelmalla rekombinantin hyytymistekijä IX:n (BeneFIX) uudelleenformuloidun lääkevalmisteen (rFIX-R) kanssa potilailla, joilla on vaikea hemofilia B
Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan ennaltaehkäisevänä hoitona infusoitua BeneFIXiä verrattuna BeneFIXiin, joka annetaan vain tarpeen mukaan. Kokeessa koehenkilöt osallistuvat 4 opintojaksoon. Ensimmäinen jakso on 16-viikkoinen on-demand-hoito, jonka aikana koehenkilöt käyttävät BeneFIX-hoitoa verenvuototapahtumien hoitoon satunnaisesti vain silloin, kun niitä esiintyy (eli on-demand-hoitoa). Tämän ajanjakson lopussa koehenkilöt jaetaan satunnaisesti yhteen kahdesta BeneFIX-profylaksia-ohjelmasta: joko 100 IU/kg kerran viikossa tai 50 IU/kg kahdesti viikossa, ja niitä seurataan 16 viikon ajan. Tämän jakson lopussa koehenkilöt käyttävät tarvittaessa hoitoa 8 viikon ajan. Tämän 8 viikon jakson tarkoituksena on lieventää aikaisemman esto-ohjelman mahdollista vaikutusta verenvuototiheyteen. Tämän 8 viikon on-demand-hoidon jälkeen koehenkilöt siirtyvät ja saavat vaihtoehtoisen tutkimuksen profylaktisen hoito-ohjelman 16 viikon ajan.
Ensisijainen päätetapahtuma on vuotuinen vuotojaksojen lukumäärä verrattuna ensimmäisen on-demand-jakson ja kunkin ennaltaehkäisyohjelman välillä. Myös vuotuisten verenvuotojaksojen vertailu kahden ennaltaehkäisyohjelman välillä suoritetaan. Tutkittavien raportoidut tulokset kerätään myös potilaspäiväkirjan avulla. 24 ja 48 tunnin kuluttua kunkin nivelvuotojakson alkamisesta kerätään tietoa kivusta, unesta ja työstä. Fyysisen toiminnan lisätiedot kirjataan päiväkirjaan 16 viikon tilausjakson lopussa ja jokaisen ennaltaehkäisyjakson lopussa. Myös turvallisuustietoa kerätään.
Jokainen koehenkilö osallistuu tähän tutkimukseen noin 59 viikon (15 kuukauden) ajan, mukaan lukien enintään 3 viikon seulontajakso, ensimmäinen 16 viikon tilausjakso, kaksi 16 viikon ennaltaehkäisevää hoitojaksoa, joita erottaa 8-viikkoinen viikon on-demand-hoitojakso.
Muokattu FIX-palautustutkimus suoritetaan kerran jokaisen ennaltaehkäisyjakson aikana.
Tutkimuspäiväkirjaa käyttävät myös koehenkilöt toissijaisten päätepisteiden keräämiseen. Nämä päätepisteet, jotka ovat koehenkilöiden raportoimia tuloksia, kirjataan päiväkirjaan 24 ja 48 tunnin kuluttua kunkin nivelvuotojakson alkamisesta. Fyysisen toiminnan lisätiedot kirjataan päiväkirjaan 16 viikon tilausjakson lopussa ja jokaisen ennaltaehkäisyjakson lopussa.
Potilaita rekrytoidaan Yhdysvalloissa, Kanadassa, Euroopassa ja Venäjällä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja, 28046
- Pfizer Investigational Site
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Pfizer Investigational Site
-
-
-
-
-
Castelfranco Veneto (TV), Italia, 31033
- Pfizer Investigational Site
-
Coppito (AQ), Italia, 67100
- Pfizer Investigational Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Pfizer Investigational Site
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2C8
- Pfizer Investigational Site
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Pfizer Investigational Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- Pfizer Investigational Site
-
-
-
-
-
Bucuresti, Romania, 011155
- Pfizer Investigational Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Pfizer Investigational Site
-
Nis, Serbia, 18000
- Pfizer Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1134
- Pfizer Investigational Site
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio, 125167
- Pfizer Investigational Site
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 191186
- Pfizer Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Pfizer Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612-3833
- Pfizer Investigational Site
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
- Pfizer Investigational Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903-0019
- Pfizer Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030-4009
- Pfizer Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dokumentoitu kohtalaisen vaikean tai vaikean hemofilia B:n historia (FIX:C pienempi tai yhtä suuri kuin 2 %)
- Mieshenkilöt, iältään 6-65 vuotta.
- Potilaat, joilla on vähintään 12 verenvuotokohtausta, joista kuuden on oltava nivelvuotoja, seulontaa edeltäneiden 12 kuukauden aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka käyttävät tällä hetkellä FIX-primaariprofylaksiaa.
- HIV+-potilailla, joiden CD4-luku on alle 200
- Potilaat, joilla on maksan tai munuaisten vajaatoiminta.
- Protrombiiniaika tai kansainvälinen normalisoitu annos on yli 1,5 kertaa normaalin yläraja.
- Suuri leikkaus tai ortopedinen kirurginen toimenpide viimeisen 3 kuukauden aikana tai suunnitteilla tähän tutkimukseen osallistumisen aikana.
- FIX-estäjän aiempi historia tai nykyinen.
- Yliherkkyys jollekin FIX-tuotteelle tai hamsterin proteiinille.
- Altistuminen mille tahansa tutkimuslääkkeelle, paitsi rFIX-R:lle, tai laitteelle 30 päivän kuluessa suostumuksen antamisesta (tarvittaessa) tätä tutkimusta varten.
- Muut verenvuotohäiriöt kuin hemofilia B.
- Samanaikainen tulehdussairaus, joka voi tutkijan arvion mukaan sekoittaa tutkimustuloksia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: A
|
100 IU/kg kerran viikossa ja sitten 50 IU/kg kahdesti viikossa
50 IU/kg kahdesti viikossa ja sitten 100 IU/kg kerran viikossa
|
|
Kokeellinen: B
|
100 IU/kg kerran viikossa ja sitten 50 IU/kg kahdesti viikossa
50 IU/kg kahdesti viikossa ja sitten 100 IU/kg kerran viikossa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen verenvuotojaksojen määrä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 56 asti
|
Vuosittainen vuotoluku (ABR) tai vuotojen määrä vuodessa, joka on johdettu kullekin osallistujalle kunkin hoito-ohjelman mukaisesti seuraavan kaavan avulla: ABR = vuotojen määrä / (hoito-ohjelmassa käytetty päivä / 365,25)
|
Perustaso viikkoon 56 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Unen määrä unipäiväkirjalla mitattuna hemartroosin jälkeen
Aikaikkuna: 24 ja 48 tuntia verenvuodon jälkeen
|
Jokaisesta verenvuototapahtumasta täytettiin päiväkirja sinä iltana ja sitä seuraavana yönä.
Mukana kysymykset: Kuinka kauan arvelet nukkuvasi viime yönä?
Raportoitu keskimääräisenä unen kestona tutkimuksen aikana.
|
24 ja 48 tuntia verenvuodon jälkeen
|
|
Unen laatu unipäiväkirjalla mitattuna hemartroosin jälkeen
Aikaikkuna: 24 ja 48 tuntia verenvuodon jälkeen
|
Jokaisesta verenvuototapahtumasta täytettiin päiväkirja sinä iltana ja sitä seuraavana yönä.
Mukana kysymykset: Miten kuvailisit unesi laatua viime yönä?
1 = erittäin hyvä, 2 = hyvä, 3 = kohtalainen, 4 = huono, 5 = erittäin huono.
Raportoitu unen laaduksi tutkimuksen aikana.
|
24 ja 48 tuntia verenvuodon jälkeen
|
|
Akuutti kipu hemartroosin jälkeen
Aikaikkuna: 24 ja 48 tuntia verenvuodon jälkeen
|
Jokaisesta verenvuototapahtumasta täytettiin päiväkirja sinä iltana ja sitä seuraavana yönä, ja siihen sisältyi Brief Pain Inventory (BPI): itseraportoitu asteikko, joka mittasi viimeisen 24 tunnin aikana koetun kivun vakavuutta.
Kysymyksiin kuului kuinka paljon kipua juuri nyt? 0 (ei kipua) 10:een (niin kova kipu kuin voit kuvitella).
|
24 ja 48 tuntia verenvuodon jälkeen
|
|
Terveyteen liittyvän tuottavuuskyselyn (HRPQ) pisteet: töistä tai koulusta menetetyt tunnit 24 tunnin kuluttua verenvuodosta
Aikaikkuna: 24 tuntia verenvuodon jälkeen
|
HRPQ: itseraportoitu asteikko, joka mitataan jokaisesta verenvuototapahtumasta, töistä, koulusta ja kotitöistä menetettyjen tuntien osalta hemofilian ja sen hoitojen vuoksi.
Mitatuista arvoista lasketut keski- ja standardipoikkeamat.
|
24 tuntia verenvuodon jälkeen
|
|
HRPQ-pisteet: töistä tai koulusta menetetyt tunnit 48 tunnin kuluttua verenvuodosta
Aikaikkuna: 48 tuntia verenvuodon jälkeen
|
HRPQ: itseraportoitu asteikko, joka mitataan jokaisesta verenvuototapahtumasta, töistä, koulusta ja kotitöistä menetettyjen tuntien osalta hemofilian ja sen hoitojen vuoksi.
Mitatuista arvoista lasketut keski- ja standardipoikkeamat.
|
48 tuntia verenvuodon jälkeen
|
|
36 kohteen lyhyt terveystutkimus (SF-36): fyysinen toiminta-alue
Aikaikkuna: Viikot 16, 32 ja 56
|
SF-36: standardoitu tutkimus, jossa arvioidaan 8 toiminnallisen terveyden ja hyvinvoinnin näkökohtaa: fyysinen ja sosiaalinen toiminta, fyysiset ja emotionaaliset roolirajoitukset, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus ja mielenterveys.
Fyysisen toiminnan alueen pistemäärä oli yksittäisten fyysisten toimien kysymyspisteiden keskiarvo kaikilla aikapisteillä, joka skaalattiin 0-100 (100 = korkein toimintataso).
|
Viikot 16, 32 ja 56
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Rendo P, Smith L, Lee HY, Shafer F. Nonacog alfa: an analysis of safety data from six prospective clinical studies in different patient populations with haemophilia B treated with different therapeutic modalities. Blood Coagul Fibrinolysis. 2015 Dec;26(8):912-8. doi: 10.1097/MBC.0000000000000359.
- Valentino LA, Rusen L, Elezovic I, Smith LM, Korth-Bradley JM, Rendo P. Multicentre, randomized, open-label study of on-demand treatment with two prophylaxis regimens of recombinant coagulation factor IX in haemophilia B subjects. Haemophilia. 2014 May;20(3):398-406. doi: 10.1111/hae.12344. Epub 2014 Jan 13.
- Shafer F, Smith L, Vendetti N, Rendo P, Carr M. Lack of seasonal variation in bleeding and patient-assessed pain patterns in patients with haemophilia B receiving on-demand therapy. Haemophilia. 2014 May;20(3):349-53. doi: 10.1111/hae.12305. Epub 2013 Nov 29.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 3090A1-400
- B1821002 (Muu tunniste: Pfizer)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .