在严重血友病 B 患者中比较按需治疗与 BeneFIX 两种预防方案的研究
2011年8月30日 更新者：Pfizer
一项多中心、开放标签研究，比较重组凝血因子 IX (BeneFIX) 重组药物产品 (rFIX-R) 的按需治疗与 2 种预防方案在患有严重血友病 B 的受试者中的效果
本研究旨在评估作为预防方案输注的 BeneFIX 与仅作为按需方案给药的 BeneFIX 相比。 在试验中，受试者将参加 4 个研究期。 第一个阶段是为期 16 周的按需治疗，在此期间，受试者将使用 BeneFIX 仅在出血事件发生时进行偶发性治疗（即按需治疗）。 在此期间结束时，受试者将被随机分配到 2 种 BeneFIX 预防方案中的一种：每周一次 100 IU/kg 或每周两次 50 IU/kg，并随访 16 周。 在此期间结束时，受试者将使用按需治疗 8 周。 这 8 周的目的是减轻先前预防方案对出血频率的潜在遗留影响。 在这 8 周的按需治疗之后，受试者将交叉接受替代研究预防方案 16 周。
主要终点是出血事件的年化次数，与第一个按需期间和每个预防方案之间进行比较。 还将对两种预防方案之间的年度出血事件进行比较。 还将使用患者日记收集受试者报告的结果。 在每次关节出血发作后 24 和 48 小时，将收集有关疼痛、睡眠和工作的信息。 在 16 周按需期结束时和每个预防期结束时，将在日记中记录有关身体机能的其他数据。 还将收集有关安全的信息。
每个受试者将参与这项研究大约 59 周（15 个月），包括最多 3 周的筛选期、最初的 16 周按需期、两个各 16 周的预防治疗期，间隔 8-周按需治疗期。
在每个预防期间将进行一次改进的 FIX 恢复研究。
受试者还将使用研究日记来收集次要终点。 这些终点是受试者报告的结果，将在每次关节出血发作后 24 小时和 48 小时记录在日记中。 在 16 周按需期结束时和每个预防期结束时，将在日记中记录有关身体机能的其他数据。
患者将在美国、加拿大、欧洲和俄罗斯招募。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
50
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Moscow、俄罗斯联邦、125167
- Pfizer Investigational Site
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Saint Petersburg、俄罗斯联邦、191186
- Pfizer Investigational Site
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Zagreb、克罗地亚、10000
- Pfizer Investigational Site
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
- Pfizer Investigational Site
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2C8
- Pfizer Investigational Site
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Ontario
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L6
- Pfizer Investigational Site
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Budapest、匈牙利、1134
- Pfizer Investigational Site
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Belgrade、塞尔维亚、11000
- Pfizer Investigational Site
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Nis、塞尔维亚、18000
- Pfizer Investigational Site
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Castelfranco Veneto (TV)、意大利、31033
- Pfizer Investigational Site
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Coppito (AQ)、意大利、67100
- Pfizer Investigational Site
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Bucuresti、罗马尼亚、011155
- Pfizer Investigational Site
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85016
- Pfizer Investigational Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612-3833
- Pfizer Investigational Site
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Chicago、Illinois、美国、60614
- Pfizer Investigational Site
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、美国、08903-0019
- Pfizer Investigational Site
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030-4009
- Pfizer Investigational Site
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Madrid、西班牙、28046
- Pfizer Investigational Site
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Sevilla、西班牙、41013
- Pfizer Investigational Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 有记录的中重度或重度血友病 B 病史（FIX:C 小于或等于 2%）
- 男性受试者，年龄6岁至65岁。
- 在筛选前的 12 个月内至少有 12 次出血事件的受试者，其中 6 次必须是关节出血。
排除标准：
- 目前使用 FIX 一级预防的受试者。
- CD4 计数低于 200 的 HIV+ 受试者
- 患有肝或肾功能不全的受试者。
- 凝血酶原时间或国际标准化比值超过正常上限的 1.5 倍。
- 在过去 3 个月内或计划在参与本研究期间进行过大手术或整形外科手术。
- FIX 抑制剂的过去史或当前。
- 对任何 FIX 产品或仓鼠蛋白过敏。
- 在为本研究提供同意/同意（视情况而定）后 30 天内接触任何研究药物（rFIX-R 除外）或设备。
- 血友病 B 以外的出血性疾病。
- 研究者判断可能混淆研究结果的并发炎症性疾病。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：一个
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每周一次 100 IU/kg，然后每周两次交叉至 50 IU/kg
50 IU/kg 每周两次，然后交叉至 100 IU/kg 每周一次
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实验性的：乙
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每周一次 100 IU/kg，然后每周两次交叉至 50 IU/kg
50 IU/kg 每周两次，然后交叉至 100 IU/kg 每周一次
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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年化出血次数
大体时间：至第 56 周的基线
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年化出血率 (ABR) 或使用以下公式得出每个参与者每年的每个治疗方案的出血次数：ABR = 出血次数 /（治疗方案天数 / 365.25）
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至第 56 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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关节积血后通过睡眠日记测量的睡眠量
大体时间：出血后 24 和 48 小时
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对于每次出血事件，当晚和随后的晚上都会填写日记。
问题包括：你认为你昨晚睡了多长时间？
报告为研究期间的平均睡眠持续时间。
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出血后 24 和 48 小时
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关节积血后通过睡眠日记测量的睡眠质量
大体时间：出血后 24 和 48 小时
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对于每次出血事件，当晚和随后的晚上都会填写日记。
问题包括：您如何描述昨晚的睡眠质量？
1=非常好，2=好，3=一般，4=差，5=非常差。
报告为研究期间的睡眠质量。
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出血后 24 和 48 小时
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关节积血后的急性疼痛
大体时间：出血后 24 和 48 小时
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对于每次出血事件，当晚和随后的晚上都会填写日记，并包括一份简要疼痛清单 (BPI)：测量过去 24 小时内疼痛严重程度的自我报告量表。
问题包括 现在有多痛？ 0（没有疼痛）到 10（你能想象到的那么严重的疼痛）。
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出血后 24 和 48 小时
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健康相关生产力问卷 (HRPQ) 得分：出血后 24 小时因工作或学校损失的小时数
大体时间：出血后 24 小时
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HRPQ：测量每次出血事件的自我报告量表，以及因血友病及其治疗而损失的工作、学校和家务时间。
根据测量值计算的平均值和标准偏差。
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出血后 24 小时
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HRPQ 分数：出血后 48 小时因工作或学校损失的小时数
大体时间：放血后 48 小时
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HRPQ：测量每次出血事件的自我报告量表，以及因血友病及其治疗而损失的工作、学校和家务时间。
根据测量值计算的平均值和标准偏差。
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放血后 48 小时
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36 项短期健康调查 (SF-36)：身体机能领域
大体时间：第 16、32 和 56 周
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SF-36：评估功能健康和福祉的 8 个方面的标准化调查：身体和社会功能、身体和情感角色限制、身体疼痛、一般健康、活力和心理健康。
身体机能领域得分是所有时间点的个体身体机能问题得分的平均值，按比例从 0-100 分（100 = 最高功能水平）。
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第 16、32 和 56 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Rendo P, Smith L, Lee HY, Shafer F. Nonacog alfa: an analysis of safety data from six prospective clinical studies in different patient populations with haemophilia B treated with different therapeutic modalities. Blood Coagul Fibrinolysis. 2015 Dec;26(8):912-8. doi: 10.1097/MBC.0000000000000359.
- Valentino LA, Rusen L, Elezovic I, Smith LM, Korth-Bradley JM, Rendo P. Multicentre, randomized, open-label study of on-demand treatment with two prophylaxis regimens of recombinant coagulation factor IX in haemophilia B subjects. Haemophilia. 2014 May;20(3):398-406. doi: 10.1111/hae.12344. Epub 2014 Jan 13.
- Shafer F, Smith L, Vendetti N, Rendo P, Carr M. Lack of seasonal variation in bleeding and patient-assessed pain patterns in patients with haemophilia B receiving on-demand therapy. Haemophilia. 2014 May;20(3):349-53. doi: 10.1111/hae.12305. Epub 2013 Nov 29.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年5月1日
初级完成 (实际的)
2010年10月1日
研究完成 (实际的)
2010年10月1日
研究注册日期
首次提交
2006年8月14日
首先提交符合 QC 标准的
2006年8月14日
首次发布 (估计)
2006年8月15日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年10月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年8月30日
最后验证
2011年8月1日
更多信息
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