Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie srovnávající léčbu na vyžádání se dvěma režimy profylaxe BeneFIXu u pacientů s těžkou hemofilií B

30. srpna 2011 aktualizováno: Pfizer

Multicentrická otevřená studie pro srovnání léčby na vyžádání se 2 režimy profylaxe rekombinantního koagulačního faktoru IX (BeneFIX) přeformulovaného léčivého přípravku (rFIX-R) u subjektů s těžkou hemofilií B

Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila BeneFIX podávaný v infuzi jako profylaktické režimy ve srovnání s BeneFIXem podávaným pouze jako režim na vyžádání. Ve studii se subjekty účastní 4 studijních období. Prvním obdobím je 16týdenní léčba na vyžádání, během které budou subjekty využívat BeneFIX k léčbě krvácivých příhod epizodicky pouze tehdy, když k nim dojde (tj. léčba na vyžádání). Na konci tohoto období budou subjekty náhodně rozděleny do 1 ze 2 režimů profylaxe BeneFIX: buď 100 IU/kg jednou týdně nebo 50 IU/kg dvakrát týdně, a sledováni po dobu 16 týdnů. Na konci tohoto období budou subjekty používat léčbu na vyžádání po dobu 8 týdnů. Účelem tohoto 8týdenního období je zmírnit potenciální přenosový účinek předchozího režimu profylaxe na frekvenci krvácení. Po této 8týdenní léčbě na vyžádání subjekty přejdou a dostanou alternativní studijní profylaktický režim po dobu 16 týdnů.

Primárním cílovým parametrem je roční počet krvácivých příhod, porovnaný mezi prvním obdobím na vyžádání a každým z režimů profylaxe. Bude také provedeno srovnání anualizovaných krvácivých epizod mezi dvěma režimy profylaxe. Výsledky hlášené subjektem budou také shromažďovány pomocí deníku pacienta. 24 a 48 hodin po začátku každé epizody krvácení do kloubu budou shromážděny informace o bolesti, spánku a práci. Další údaje o fyzickém fungování budou zaznamenány do deníku na konci 16týdenního období na vyžádání a na konci každého období profylaxe. Budou shromažďovány také informace o bezpečnosti.

Každý subjekt se bude této studie účastnit přibližně 59 týdnů (15 měsíců), včetně období screeningu v délce až 3 týdnů, počátečního 16týdenního období na vyžádání, dvou období profylaxe, každé po 16 týdnech, oddělených 8- týdenní léčebné období na vyžádání.

Modifikovaná studie zotavení FIX bude provedena jednou během každého období profylaxe.

Studijní deník bude také využíván subjekty ke shromažďování sekundárních cílových bodů. Tyto koncové body, což jsou výsledky hlášené subjektem, budou zaznamenány do deníku 24 a 48 hodin po začátku každé epizody krvácení do kloubu. Další údaje o fyzickém fungování budou zaznamenány do deníku na konci 16týdenního období na vyžádání a na konci každého období profylaxe.

Nábor pacientů bude probíhat ve Spojených státech, Kanadě, Evropě a Rusku.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

50

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko, 10000
        • Pfizer Investigational Site
  • Itálie
      • Castelfranco Veneto (TV), Itálie, 31033
        • Pfizer Investigational Site
      • Coppito (AQ), Itálie, 67100
        • Pfizer Investigational Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Pfizer Investigational Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2C8
        • Pfizer Investigational Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Pfizer Investigational Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1134
        • Pfizer Investigational Site
  • Rumunsko
      • Bucuresti, Rumunsko, 011155
        • Pfizer Investigational Site
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 125167
        • Pfizer Investigational Site
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 191186
        • Pfizer Investigational Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Pfizer Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612-3833
        • Pfizer Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Pfizer Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903-0019
        • Pfizer Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030-4009
        • Pfizer Investigational Site
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Pfizer Investigational Site
      • Nis, Srbsko, 18000
        • Pfizer Investigational Site
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Pfizer Investigational Site
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Pfizer Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdokumentovaná anamnéza středně těžké nebo těžké hemofilie B (FIX:C menší nebo rovna 2 %)
  • Muži ve věku od 6 let do 65 let.
  • Subjekty s minimálně 12 krvácivými epizodami, z nichž 6 musí být krvácení do kloubů, během 12 měsíců před screeningem.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které v současnosti využívají primární profylaxi FIX.
  • Jedinci s HIV+, kteří mají CD4, mají méně než 200
  • Subjekty s poruchou funkce jater nebo ledvin.
  • Protrombinový čas nebo mezinárodní normalizovaná dávka více než 1,5násobek horní hranice normálu.
  • Velký chirurgický nebo ortopedický chirurgický výkon během posledních 3 měsíců nebo je plánován během trvání účasti v této studii.
  • Minulá historie nebo současný FIX inhibitor.
  • Přecitlivělost na jakýkoli přípravek FIX nebo křeččí protein.
  • Expozice jakémukoli zkoumanému léku, kromě rFIX-R, nebo zařízení do 30 dnů od poskytnutí souhlasu/souhlasu (podle potřeby) pro tuto studii.
  • Poruchy krvácení jiné než hemofilie B.
  • Souběžné zánětlivé onemocnění, které by podle úsudku výzkumníka mohlo zkreslit výsledky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: A
Lék: Rekombinantní koagulační faktor IX (BeneFIX)
100 IU/kg jednou týdně, poté se převede na 50 IU/kg dvakrát týdně
Lék: Rekombinantní koagulační faktor IX (BeneFIX)
50 IU/kg dvakrát týdně, poté přejít na 100 IU/kg jednou týdně
Experimentální: B
Lék: Rekombinantní koagulační faktor IX (BeneFIX)
100 IU/kg jednou týdně, poté se převede na 50 IU/kg dvakrát týdně
Lék: Rekombinantní koagulační faktor IX (BeneFIX)
50 IU/kg dvakrát týdně, poté přejít na 100 IU/kg jednou týdně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaný počet epizod krvácení
Časové okno: Výchozí stav do 56. týdne
Anualizovaná míra krvácení (ABR) nebo počet krvácení za rok odvozený pro každého účastníka pro každý léčebný režim pomocí následujícího vzorce: ABR = počet krvácení / (dny v léčebném režimu / 365,25)
Výchozí stav do 56. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Množství spánku měřené spánkovým deníkem po hemartróze
Časové okno: 24 a 48 hodin po krvácení
Pro každou krvácivou příhodu byl tu noc a následující noc vyplněn deník. Otázky obsahovaly: Jak dlouho si myslíte, že jste minulou noc spali? Uvádí se jako průměrná délka spánku během studie.
24 a 48 hodin po krvácení
Kvalita spánku měřená spánkovým deníkem po hemartróze
Časové okno: 24 a 48 hodin po krvácení
Pro každou krvácivou příhodu byl tu noc a následující noc vyplněn deník. Zahrnuté otázky: Jak byste popsali kvalitu svého spánku minulou noc? 1 = velmi dobrý, 2 = dobrý, 3 = slušný, 4 = špatný, 5 = velmi špatný. Uvádí se jako kvalita spánku během studie.
24 a 48 hodin po krvácení
Akutní bolest po hemartróze
Časové okno: 24 a 48 hodin po krvácení
Pro každou krvácivou příhodu byl tu noc a následující noc vyplněn deník a zahrnoval stručný inventář bolesti (BPI): vlastní škála, která měřila závažnost bolesti za posledních 24 hodin. Otázky zahrnovaly Kolik bolesti právě teď? 0 (žádná bolest) až 10 (bolest tak silná, jak si dokážete představit).
24 a 48 hodin po krvácení
Dotazník produktivity související se zdravím (HRPQ) Skóre: Hodiny ztracené v práci nebo ve škole 24 hodin po krvácení
Časové okno: 24 hodin po krvácení
HRPQ: vlastní škála, která měřila pro každou příhodu krvácení, hodiny ztracené v práci, ve škole a v domácnosti kvůli hemofilii a její léčbě. Střední a standardní odchylky vypočtené z naměřených hodnot.
24 hodin po krvácení
Skóre HRPQ: Hodiny ztracené v práci nebo ve škole 48 hodin po krvácení
Časové okno: 48 hodin po krvácení
HRPQ: vlastní škála, která měřila pro každou příhodu krvácení, hodiny ztracené v práci, ve škole a v domácnosti kvůli hemofilii a její léčbě. Střední a standardní odchylky vypočtené z naměřených hodnot.
48 hodin po krvácení
36-položkový Short-Form Health Survey (SF-36): Fyzická funkční doména
Časové okno: 16., 32. a 56. týden
SF-36: standardizovaný průzkum hodnotící 8 aspektů funkčního zdraví a duševní pohody: fyzické a sociální fungování, fyzická a emocionální omezení rolí, tělesná bolest, celkové zdraví, vitalita a duševní zdraví. Doménové skóre fyzického fungování bylo průměrem skóre jednotlivých otázek fyzického fungování ve všech časových bodech, které bylo škálováno 0-100 (100 = nejvyšší úroveň fungování).
16., 32. a 56. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. srpna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. srpna 2006

První zveřejněno (Odhad)

15. srpna 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. října 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. srpna 2011

Naposledy ověřeno

1. srpna 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 3090A1-400
  • B1821002 (Jiný identifikátor: Pfizer)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Klinické studie na Rekombinantní koagulační faktor IX (BeneFIX)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Georgia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit