Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование, сравнивающее лечение по требованию с двумя профилактическими схемами BeneFIX у пациентов с тяжелой формой гемофилии B

30 августа 2011 г. обновлено: Pfizer

Многоцентровое открытое исследование для сравнения лечения по требованию с 2 профилактическими схемами рекомбинантного лекарственного препарата с рекомбинантным фактором свертывания крови IX (BeneFIX) (rFIX-R) у субъектов с тяжелой формой гемофилии B

Это исследование предназначено для оценки BeneFIX, вводимого в виде профилактических схем, по сравнению с BeneFIX, вводимым только по требованию. В испытании испытуемые будут участвовать в 4 учебных периодах. Первый период представляет собой 16-недельное лечение по требованию, в течение которого субъекты будут использовать BeneFIX для эпизодического лечения кровотечений только по мере их возникновения (т. е. лечение по требованию). В конце этого периода субъекты будут случайным образом распределены по 1 из 2 схем профилактики BeneFIX: либо 100 МЕ/кг один раз в неделю, либо 50 МЕ/кг два раза в неделю, и будут наблюдаться в течение 16 недель. В конце этого периода субъекты будут использовать лечение по требованию в течение 8 недель. Цель этого 8-недельного периода состоит в том, чтобы смягчить потенциальное влияние предшествующего режима профилактики на частоту кровотечений. После этого 8-недельного лечения по требованию субъекты будут переходить и получать альтернативный исследуемый профилактический режим в течение 16 недель.

Первичной конечной точкой является количество эпизодов кровотечения в годовом исчислении, сравниваемое между первым периодом по требованию и каждым из режимов профилактики. Также будет проведено сравнение годового количества эпизодов кровотечения между двумя схемами профилактики. Исходы, о которых сообщают субъекты, также будут собираться с использованием дневника пациента. Через 24 и 48 часов после начала каждого эпизода кровотечения в сустав будет собираться информация о боли, сне и работе. Дополнительные данные о физическом функционировании будут записываться в дневник в конце 16-недельного периода по требованию и в конце каждого профилактического периода. Также будет собираться информация о безопасности.

Каждый субъект будет участвовать в этом исследовании в течение примерно 59 недель (15 месяцев), включая период скрининга до 3 недель, первоначальный 16-недельный период по требованию, два периода профилактического лечения по 16 недель каждый, разделенные 8- недельный период лечения по требованию.

Модифицированное исследование восстановления FIX будет проводиться один раз в течение каждого профилактического периода.

Дневник исследования также будет использоваться субъектами для сбора вторичных конечных точек. Эти конечные точки, которые представляют собой исходы, сообщаемые субъектами, будут регистрироваться в дневнике через 24 и 48 часов после начала каждого эпизода суставного кровотечения. Дополнительные данные о физическом функционировании будут записываться в дневник в конце 16-недельного периода по требованию и в конце каждого профилактического периода.

Пациентов будут набирать в США, Канаде, Европе и России.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

50

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1134
        • Pfizer Investigational Site
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28046
        • Pfizer Investigational Site
      • Sevilla, Испания, 41013
        • Pfizer Investigational Site
  • Италия
      • Castelfranco Veneto (TV), Италия, 31033
        • Pfizer Investigational Site
      • Coppito (AQ), Италия, 67100
        • Pfizer Investigational Site
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
        • Pfizer Investigational Site
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2C8
        • Pfizer Investigational Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L6
        • Pfizer Investigational Site
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация, 125167
        • Pfizer Investigational Site
      • Saint Petersburg, Российская Федерация, 191186
        • Pfizer Investigational Site
  • Румыния
      • Bucuresti, Румыния, 011155
        • Pfizer Investigational Site
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
        • Pfizer Investigational Site
      • Nis, Сербия, 18000
        • Pfizer Investigational Site
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Pfizer Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612-3833
        • Pfizer Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
        • Pfizer Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08903-0019
        • Pfizer Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030-4009
        • Pfizer Investigational Site
  • Хорватия
      • Zagreb, Хорватия, 10000
        • Pfizer Investigational Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Документально подтвержденная история умеренно тяжелой или тяжелой гемофилии B (FIX:C меньше или равна 2%)
  • Субъекты мужского пола в возрасте от 6 до 65 лет.
  • Субъекты с минимум 12 эпизодами кровотечения, 6 из которых должны быть кровоизлияниями в суставы, за 12 месяцев до скрининга.

Критерий исключения:

  • Субъекты, в настоящее время использующие первичную профилактику FIX.
  • Субъекты с ВИЧ+, у которых количество CD4 менее 200
  • Субъекты с печеночной или почечной недостаточностью.
  • Протромбиновое время или международное нормализованное отношение более чем в 1,5 раза превышает верхнюю границу нормы.
  • Серьезная операция или ортопедическая хирургическая процедура в течение последних 3 месяцев или планируется в течение срока участия в этом исследовании.
  • Прошлая история или текущий ингибитор FIX.
  • Повышенная чувствительность к любому продукту FIX или хомячьему белку.
  • Воздействие любого исследуемого препарата, кроме rFIX-R, или устройства в течение 30 дней после предоставления согласия/согласия (в зависимости от ситуации) на данное исследование.
  • Нарушения свертываемости крови, отличные от гемофилии B.
  • Сопутствующее воспалительное заболевание, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: А
Лекарство: Рекомбинантный фактор свертывания крови IX (BeneFIX)
100 МЕ/кг один раз в неделю, затем перейти на 50 МЕ/кг два раза в неделю
Лекарство: Рекомбинантный фактор свертывания крови IX (BeneFIX)
50 МЕ/кг два раза в неделю, затем перейти на 100 МЕ/кг один раз в неделю
Экспериментальный: Б
Лекарство: Рекомбинантный фактор свертывания крови IX (BeneFIX)
100 МЕ/кг один раз в неделю, затем перейти на 50 МЕ/кг два раза в неделю
Лекарство: Рекомбинантный фактор свертывания крови IX (BeneFIX)
50 МЕ/кг два раза в неделю, затем перейти на 100 МЕ/кг один раз в неделю

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовое количество эпизодов кровотечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 56 недели
Годовая частота кровотечений (СКК) или количество кровотечений в год, полученное для каждого участника для каждой схемы лечения по следующей формуле: ЧСК = количество кровотечений / (дни на схеме лечения / 365,25)
Исходный уровень до 56 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Продолжительность сна, измеренная дневником сна после гемартроза
Временное ограничение: Через 24 и 48 часов после кровотечения
Для каждого эпизода кровотечения в ту ночь и в последующие ночи вели дневник. Вопросы включали: Как вы думаете, сколько вы спали прошлой ночью? Указывается как средняя продолжительность сна во время исследования.
Через 24 и 48 часов после кровотечения
Качество сна, измеренное с помощью дневника сна после гемартроза
Временное ограничение: Через 24 и 48 часов после кровотечения
Для каждого эпизода кровотечения в ту ночь и в последующие ночи вели дневник. Вопросы включали: Как бы вы описали качество своего сна прошлой ночью? 1=Очень хорошо, 2=Хорошо, 3=Удовлетворительно, 4=Плохо, 5=Очень плохо. Сообщается как качество сна во время исследования.
Через 24 и 48 часов после кровотечения
Острая боль после гемартроза
Временное ограничение: Через 24 и 48 часов после кровотечения
Для каждого эпизода кровотечения в ту ночь и в последующую ночь заполнялся дневник, который включал краткую шкалу боли (BPI): шкалу самооценки, которая измеряла тяжесть боли, испытанной за последние 24 часа. Вопросы включали Сколько боли прямо сейчас? от 0 (нет боли) до 10 (боль настолько сильная, насколько вы можете себе представить).
Через 24 и 48 часов после кровотечения
Опросник производительности, связанной со здоровьем (HRPQ): количество часов, потерянных для работы или учебы через 24 часа после кровотечения.
Временное ограничение: Через 24 часа после кровотечения
HRPQ: самооценка шкалы, которая измеряла для каждого события кровотечения часы, потерянные из-за работы, учебы и работы по дому из-за гемофилии и ее лечения. Средние значения и стандартные отклонения, рассчитанные на основе измеренных значений.
Через 24 часа после кровотечения
Оценка HRPQ: количество потерянных часов работы или учебы через 48 часов после кровотечения
Временное ограничение: 48 часов после кровотечения
HRPQ: самооценка шкалы, которая измеряла для каждого события кровотечения часы, потерянные из-за работы, учебы и работы по дому из-за гемофилии и ее лечения. Средние значения и стандартные отклонения, рассчитанные на основе измеренных значений.
48 часов после кровотечения
Краткий обзор состояния здоровья из 36 пунктов (SF-36): Домен физического функционирования
Временное ограничение: Недели 16, 32 и 56
SF-36: стандартизированный опрос, оценивающий 8 аспектов функционального здоровья и благополучия: физическое и социальное функционирование, ограничения физических и эмоциональных ролей, телесная боль, общее состояние здоровья, жизненная сила и психическое здоровье. Оценка домена физического функционирования представляла собой среднее значение индивидуальных баллов по вопросам физического функционирования во все моменты времени, которое оценивалось по шкале от 0 до 100 (100 = наивысший уровень функционирования).
Недели 16, 32 и 56

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2007 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 августа 2006 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 августа 2006 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

15 августа 2006 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

4 октября 2011 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 августа 2011 г.

Последняя проверка

1 августа 2011 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 3090A1-400
  • B1821002 (Другой идентификатор: Pfizer)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться