Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie som jämför on-demand-behandling med två profylaxregimer av BeneFIX hos patienter med svår hemofili B

30 augusti 2011 uppdaterad av: Pfizer

En multicenter, öppen studie för att jämföra on-demand-behandling med 2 profylaxregimer av rekombinant koagulationsfaktor IX (BeneFIX) omformulerad läkemedelsprodukt (rFIX-R) hos patienter med svår hemofili B

Denna studie är utformad för att utvärdera BeneFIX infunderad som profylax, jämfört med BeneFIX administrerad endast som en behandling på begäran. I försöket kommer försökspersonerna att delta i 4 studieperioder. Den första perioden är en 16-veckors on-demand-behandling, under vilken försökspersoner kommer att använda BeneFIX för att behandla blödningshändelser episodiskt endast när de inträffar (d.v.s. on-demand-behandling). I slutet av denna period kommer försökspersonerna att slumpmässigt tilldelas 1 av 2 BeneFIX-profylax: antingen 100 IE/kg en gång i veckan eller 50 IE/kg två gånger i veckan, och följs i 16 veckor. I slutet av denna period kommer försökspersonerna att använda on-demand-behandling i 8 veckor. Syftet med denna 8-veckorsperiod är att mildra den potentiella överförbara effekten av den tidigare profylaxregimen på blödningsfrekvensen. Efter denna 8-veckors behandling på begäran kommer försökspersonerna att gå över och få den alternativa studieprofylaktiska regimen under 16 veckor.

Det primära effektmåttet är antalet blödningsepisoder på årsbasis, jämfört mellan den första on-demand-perioden och var och en av profylaxregimerna. En jämförelse av årliga blödningsepisoder mellan de två profylaxregimerna kommer också att göras. Ämnesrapporterade resultat kommer också att samlas in med hjälp av en patientdagbok. 24 och 48 timmar efter början av varje ledblödningsepisod kommer information om smärta, sömn och arbete att samlas in. Ytterligare data om fysisk funktion kommer att registreras i dagboken i slutet av den 16 veckor långa on-demand-perioden och i slutet av varje profylaxperiod. Information om säkerhet kommer också att samlas in.

Varje försöksperson kommer att delta i denna studie under cirka 59 veckor (15 månader), inklusive en screeningperiod på upp till 3 veckor, en initial 16-veckors on-demand-period, två profylaxbehandlingsperioder på 16 veckor vardera, åtskilda av en 8-veckor. vecka på begäran behandlingsperiod.

En modifierad FIX-återhämtningsstudie kommer att utföras en gång under varje profylaxperiod.

Studiedagboken kommer också att användas av försökspersoner för att samla in sekundära effektmått. Dessa effektmått, som är rapporterade resultat, kommer att registreras i dagboken 24 och 48 timmar efter början av varje ledblödningsepisod. Ytterligare data om fysisk funktion kommer att registreras i dagboken i slutet av den 16 veckor långa on-demand-perioden och i slutet av varje profylaxperiod.

Patienter kommer att rekryteras i USA, Kanada, Europa och Ryssland.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

50

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Pfizer Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612-3833
        • Pfizer Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
        • Pfizer Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08903-0019
        • Pfizer Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030-4009
        • Pfizer Investigational Site
  • Italien
      • Castelfranco Veneto (TV), Italien, 31033
        • Pfizer Investigational Site
      • Coppito (AQ), Italien, 67100
        • Pfizer Investigational Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Pfizer Investigational Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2C8
        • Pfizer Investigational Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Pfizer Investigational Site
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Pfizer Investigational Site
  • Rumänien
      • Bucuresti, Rumänien, 011155
        • Pfizer Investigational Site
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 125167
        • Pfizer Investigational Site
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen, 191186
        • Pfizer Investigational Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Pfizer Investigational Site
      • Nis, Serbien, 18000
        • Pfizer Investigational Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Pfizer Investigational Site
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Pfizer Investigational Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1134
        • Pfizer Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumenterad historia av måttligt svår eller svår hemofili B (FIX:C mindre än eller lika med 2%)
  • Manliga försökspersoner, i åldern 6 år till 65 år.
  • Försökspersoner med minst 12 blödningsepisoder, varav 6 måste vara ledblödningar, under de 12 månaderna före screening.

Exklusions kriterier:

  • Försökspersoner som för närvarande använder FIX primär profylax.
  • Försökspersoner med HIV+ som har CD4 räknar mindre än 200
  • Patienter med nedsatt lever- eller njurfunktion.
  • Protrombintid eller International Normalized Ration mer än 1,5 gånger den övre normalgränsen.
  • En större operation eller ett ortopedisk kirurgiskt ingrepp inom de senaste 3 månaderna eller planeras inom den tid som deltagandet i denna studie pågår.
  • Tidigare historia av eller nuvarande FIX-hämmare.
  • Överkänslighet mot någon FIX-produkt eller hamsterprotein.
  • Exponering för alla prövningsläkemedel, förutom rFIX-R, eller enhet inom 30 dagar efter det att samtycke/samtycke (som är lämpligt) för denna studie.
  • Andra blödningsrubbningar än hemofili B.
  • Samtidig inflammatorisk sjukdom som enligt utredarens bedömning kan förvirra studieresultaten.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: A
Läkemedel: Rekombinant koagulationsfaktor IX (BeneFIX)
100 IE/kg en gång i veckan sedan övergång till 50 IE/kg två gånger i veckan
Läkemedel: Rekombinant koagulationsfaktor IX (BeneFIX)
50 IE/kg två gånger i veckan sedan övergång till 100 IE/kg en gång i veckan
Experimentell: B
Läkemedel: Rekombinant koagulationsfaktor IX (BeneFIX)
100 IE/kg en gång i veckan sedan övergång till 50 IE/kg två gånger i veckan
Läkemedel: Rekombinant koagulationsfaktor IX (BeneFIX)
50 IE/kg två gånger i veckan sedan övergång till 100 IE/kg en gång i veckan

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årligt antal blödningsepisoder
Tidsram: Baslinje fram till vecka 56
Årlig blödningsfrekvens (ABR) eller antal blödningar per år härledd för varje deltagare för varje behandlingsregim genom att använda följande formel: ABR = antal blödningar / (dagar på behandlingsregim / 365,25)
Baslinje fram till vecka 56

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mängd sömn mätt med sömndagbok efter hemartros
Tidsram: 24 och 48 timmar efter blödning
För varje blödningshändelse fylldes en dagbok i den natten och den efterföljande natten. Frågor inkluderade: Hur länge tror du att du sov inatt? Rapporterad som genomsnittlig sömnlängd under studien.
24 och 48 timmar efter blödning
Sömnkvalitet mätt med sömndagbok efter hemartros
Tidsram: 24 och 48 timmar efter blödning
För varje blödningshändelse fylldes en dagbok i den natten och den efterföljande natten. Frågor inkluderade: Hur skulle du beskriva kvaliteten på din sömn i natt? 1=Mycket bra, 2=Bra, 3=Rättvist, 4=Dålig, 5=Mycket dålig. Rapporterad som sömnkvalitet under studien.
24 och 48 timmar efter blödning
Akut smärta efter hemartros
Tidsram: 24 och 48 timmar efter blödning
För varje blödningshändelse fylldes en dagbok i den natten och den efterföljande natten och inkluderade en kort smärtinventering (BPI): självrapporterad skala som mätte svårighetsgraden av smärtan som upplevts under de senaste 24 timmarna. Frågor ingår Hur mycket smärta just nu? 0 (ingen smärta) till 10 (smärta så allvarlig som du kan föreställa dig).
24 och 48 timmar efter blödning
Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) Poäng: timmar förlorade från arbete eller skola 24 timmar efter blödning
Tidsram: 24 timmar efter blödning
HRPQ: självrapporterad skala som mätte för varje blödningshändelse, förlorade timmar från arbete, skola och hushållsarbete på grund av hemofili och dess behandlingar. Medel- och standardavvikelser beräknade från uppmätta värden.
24 timmar efter blödning
HRPQ-resultat: Förlorade timmar från arbete eller skola 48 timmar efter blödning
Tidsram: 48 timmar efter blödning
HRPQ: självrapporterad skala som mätte för varje blödningshändelse, förlorade timmar från arbete, skola och hushållsarbete på grund av hemofili och dess behandlingar. Medel- och standardavvikelser beräknade från uppmätta värden.
48 timmar efter blödning
36-punkters kortformig hälsoundersökning (SF-36): Fysiskt fungerande domän
Tidsram: Vecka 16, 32 och 56
SF-36: standardiserad undersökning som utvärderar 8 aspekter av funktionell hälsa och välbefinnande: fysisk och social funktion, fysiska och känslomässiga rollbegränsningar, kroppslig smärta, allmän hälsa, vitalitet och mental hälsa. Domänens fysiska funktionspoäng var ett genomsnitt av poängen för individuella frågor om fysisk funktion över alla tidpunkter, som skalades 0-100 (100=högsta funktionsnivå).
Vecka 16, 32 och 56

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2007

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2010

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 augusti 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 augusti 2006

Första postat (Uppskatta)

15 augusti 2006

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

4 oktober 2011

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 augusti 2011

Senast verifierad

1 augusti 2011

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 3090A1-400
  • B1821002 (Annan identifierare: Pfizer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera