Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie waarin on-demand behandeling wordt vergeleken met twee profylaxebehandelingen van BeneFIX bij patiënten met ernstige hemofilie B

30 augustus 2011 bijgewerkt door: Pfizer

Een multicenter, open-label onderzoek om on-demand behandeling te vergelijken met 2 profylaxeregimes van recombinant stollingsfactor IX (BeneFIX) geherformuleerd geneesmiddelproduct (rFIX-R) bij proefpersonen met ernstige hemofilie B

Deze studie is opgezet om BeneFIX geïnfundeerd als profylaxeregimes te evalueren, in vergelijking met BeneFIX dat alleen als een on-demand-regime wordt toegediend. In de proef zullen proefpersonen deelnemen aan 4 studieperiodes. De eerste periode is een behandeling op verzoek van 16 weken, waarin proefpersonen BeneFIX zullen gebruiken om bloedingen slechts incidenteel te behandelen wanneer ze zich voordoen (d.w.z. behandeling op verzoek). Aan het einde van deze periode worden proefpersonen willekeurig toegewezen aan 1 van de 2 BeneFIX-profylaxeregimes: ofwel 100 IE/kg eenmaal per week of 50 IE/kg tweemaal per week, en gedurende 16 weken gevolgd. Aan het einde van deze periode zullen proefpersonen gedurende 8 weken on-demand-behandeling gebruiken. Het doel van deze periode van 8 weken is om het potentiële verslepingseffect van het eerdere profylaxeregime op de bloedingsfrequentie te verminderen. Na deze 8 weken durende on-demand behandeling zullen de proefpersonen overstappen en gedurende 16 weken het alternatieve profylactische studieregime krijgen.

Het primaire eindpunt is het aantal bloedingsepisoden op jaarbasis, vergeleken tussen de eerste on-demand-periode en elk van de profylaxeregimes. Er zal ook een vergelijking worden gemaakt van bloedingsepisodes op jaarbasis tussen de twee profylaxeregimes. Onderwerp-gerapporteerde uitkomsten zullen ook worden verzameld met behulp van een patiëntendagboek. 24 en 48 uur na het begin van elke episode van gewrichtsbloeding wordt informatie over pijn, slaap en werk verzameld. Aan het einde van de 16 weken durende oproepperiode en aan het einde van elke profylaxeperiode worden aanvullende gegevens over het lichamelijk functioneren in het dagboek genoteerd. Ook zal informatie over veiligheid worden verzameld.

Elke proefpersoon zal ongeveer 59 weken (15 maanden) aan dit onderzoek deelnemen, inclusief een screeningperiode van maximaal 3 weken, een initiële periode van 16 weken op aanvraag, twee profylaxebehandelingsperioden van elk 16 weken, gescheiden door een periode van 8 weken. week on-demand behandelperiode.

Tijdens elke profylaxeperiode zal eenmaal een aangepast FIX-herstelonderzoek worden uitgevoerd.

Het studiedagboek zal ook door proefpersonen worden gebruikt om secundaire eindpunten te verzamelen. Deze eindpunten, die door de patiënt gerapporteerde uitkomsten zijn, zullen 24 en 48 uur na het begin van elke gewrichtsbloeding in het dagboek worden genoteerd. Aan het einde van de 16 weken durende oproepperiode en aan het einde van elke profylaxeperiode worden aanvullende gegevens over het lichamelijk functioneren in het dagboek genoteerd.

Patiënten zullen worden geworven in de Verenigde Staten, Canada, Europa en Rusland.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

50

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Pfizer Investigational Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2C8
        • Pfizer Investigational Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Pfizer Investigational Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1134
        • Pfizer Investigational Site
  • Italië
      • Castelfranco Veneto (TV), Italië, 31033
        • Pfizer Investigational Site
      • Coppito (AQ), Italië, 67100
        • Pfizer Investigational Site
  • Kroatië
      • Zagreb, Kroatië, 10000
        • Pfizer Investigational Site
  • Roemenië
      • Bucuresti, Roemenië, 011155
        • Pfizer Investigational Site
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 125167
        • Pfizer Investigational Site
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 191186
        • Pfizer Investigational Site
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Pfizer Investigational Site
      • Nis, Servië, 18000
        • Pfizer Investigational Site
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Pfizer Investigational Site
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Pfizer Investigational Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Pfizer Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612-3833
        • Pfizer Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Pfizer Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903-0019
        • Pfizer Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030-4009
        • Pfizer Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde geschiedenis van matig ernstige of ernstige hemofilie B (FIX:C minder dan of gelijk aan 2%)
  • Mannelijke proefpersonen, in de leeftijd van 6 jaar tot 65 jaar.
  • Proefpersonen met minimaal 12 bloedingen, waarvan 6 gewrichtsbloedingen, in de 12 maanden voorafgaand aan de screening.

Uitsluitingscriteria:

  • Onderwerpen die momenteel FIX primaire profylaxe gebruiken.
  • Proefpersonen met HIV+ die een CD4-telling hebben van minder dan 200
  • Personen met een lever- of nierfunctiestoornis.
  • Protrombinetijd of internationaal genormaliseerd rantsoen meer dan 1,5 keer de bovengrens van normaal.
  • Grote operatie of een orthopedische chirurgische ingreep in de afgelopen 3 maanden of is gepland tijdens de duur van deelname aan deze studie.
  • Voorgeschiedenis van of huidige FIX-remmer.
  • Overgevoeligheid voor een FIX-product of hamstereiwit.
  • Blootstelling aan elk onderzoeksgeneesmiddel, behalve rFIX-R, of apparaat binnen 30 dagen na het verlenen van toestemming/instemming (indien van toepassing) voor dit onderzoek.
  • Andere bloedingsstoornissen dan hemofilie B.
  • Gelijktijdige ontstekingsziekte die naar het oordeel van de onderzoeker de onderzoeksresultaten zou kunnen verwarren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: EEN
Geneesmiddel: Recombinante stollingsfactor IX (BeneFIX)
100 IE/kg eenmaal per week, daarna overstappen naar 50 IE/kg tweemaal per week
Geneesmiddel: Recombinante stollingsfactor IX (BeneFIX)
50 IE/kg tweemaal per week, daarna overstappen naar 100 IE/kg eenmaal per week
Experimenteel: B
Geneesmiddel: Recombinante stollingsfactor IX (BeneFIX)
100 IE/kg eenmaal per week, daarna overstappen naar 50 IE/kg tweemaal per week
Geneesmiddel: Recombinante stollingsfactor IX (BeneFIX)
50 IE/kg tweemaal per week, daarna overstappen naar 100 IE/kg eenmaal per week

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geannualiseerd aantal bloedingsafleveringen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 56
Geannualiseerd bloedingspercentage (ABR) of aantal bloedingen per jaar afgeleid voor elke deelnemer voor elk behandelingsregime met behulp van de volgende formule: ABR = aantal bloedingen / (dagen op behandelingsregime / 365,25)
Basislijn tot week 56

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoeveelheid slaap gemeten door slaapdagboek na hemartrose
Tijdsspanne: 24 en 48 uur na de bloeding
Voor elke bloeding werd die nacht en de volgende nacht een dagboek ingevuld. Enkele vragen waren: Hoe lang denk je dat je vannacht hebt geslapen? Gerapporteerd als gemiddelde slaapduur tijdens studie.
24 en 48 uur na de bloeding
Slaapkwaliteit gemeten door slaapdagboek na hemartrose
Tijdsspanne: 24 en 48 uur na de bloeding
Voor elke bloeding werd die nacht en de volgende nacht een dagboek ingevuld. Enkele vragen waren: Hoe zou u de kwaliteit van uw slaap vannacht omschrijven? 1=zeer goed, 2=goed, 3=redelijk, 4=slecht, 5=zeer slecht. Gerapporteerd als slaapkwaliteit tijdens de studie.
24 en 48 uur na de bloeding
Acute pijn na hemartrose
Tijdsspanne: 24 en 48 uur na de bloeding
Voor elke bloeding werd die nacht en de daaropvolgende nacht een dagboek ingevuld met daarin een Brief Pain Inventory (BPI): zelfgerapporteerde schaal die de ernst van de ervaren pijn in de afgelopen 24 uur meet. Vragen opgenomen Hoeveel pijn op dit moment? 0 (geen pijn) tot 10 (pijn zo hevig als u zich kunt voorstellen).
24 en 48 uur na de bloeding
Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) Score: verloren uren van werk of school 24 uur na de bloeding
Tijdsspanne: 24 uur na het bloeden
HRPQ: zelfgerapporteerde schaal die voor elke bloeding het aantal verloren uren van werk, school en huishoudelijk werk als gevolg van hemofilie en de behandelingen ervan meet. Gemiddelde en standaarddeviaties berekend uit gemeten waarden.
24 uur na het bloeden
HRPQ-score: verloren uren van werk of school 48 uur na bloeding
Tijdsspanne: 48 uur na de bloeding
HRPQ: zelfgerapporteerde schaal die voor elke bloeding het aantal verloren uren van werk, school en huishoudelijk werk als gevolg van hemofilie en de behandelingen ervan meet. Gemiddelde en standaarddeviaties berekend uit gemeten waarden.
48 uur na de bloeding
Gezondheidsenquête in korte vorm met 36 items (SF-36): Fysiek functionerend domein
Tijdsspanne: Week 16, 32 en 56
SF-36: gestandaardiseerde enquête die 8 aspecten van functionele gezondheid en welzijn evalueert: fysiek en sociaal functioneren, fysieke en emotionele rolbeperkingen, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit en mentale gezondheid. De domeinscore fysiek functioneren was een gemiddelde van de individuele scores op de vragen over fysiek functioneren over alle tijdspunten, geschaald van 0-100 (100=hoogste niveau van functioneren).
Week 16, 32 en 56

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 augustus 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 augustus 2006

Eerst geplaatst (Schatting)

15 augustus 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

4 oktober 2011

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 augustus 2011

Laatst geverifieerd

1 augustus 2011

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 3090A1-400
  • B1821002 (Andere identificatie: Pfizer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren