Étude comparant le traitement à la demande avec deux schémas prophylactiques de BeneFIX chez des patients atteints d'hémophilie B sévère

Cette étude est conçue pour évaluer BeneFIX perfusé en prophylaxie, par rapport à BeneFIX administré uniquement à la demande. Dans l'essai, les sujets participeront à 4 périodes d'étude. La première période est un traitement à la demande de 16 semaines, au cours duquel les sujets utiliseront BeneFIX pour traiter les événements hémorragiques épisodiquement uniquement lorsqu'ils se produisent (c'est-à-dire un traitement à la demande). À la fin de cette période, les sujets seront assignés au hasard à 1 des 2 schémas prophylactiques BeneFIX : soit 100 UI/kg une fois par semaine, soit 50 UI/kg deux fois par semaine, et suivis pendant 16 semaines. À la fin de cette période, les sujets utiliseront un traitement à la demande pendant 8 semaines. Le but de cette période de 8 semaines est d'atténuer l'effet résiduel potentiel du schéma prophylactique antérieur sur la fréquence des saignements. Après ce traitement à la demande de 8 semaines, les sujets passeront et recevront le régime prophylactique alternatif de l'étude pendant 16 semaines.

Le critère principal est le nombre annualisé d'épisodes hémorragiques, comparé entre la première période à la demande et chacun des schémas prophylactiques. Une comparaison des épisodes hémorragiques annualisés entre les deux schémas prophylactiques sera également effectuée. Les résultats rapportés par les sujets seront également collectés à l'aide d'un journal du patient. À 24 et 48 heures suivant le début de chaque épisode de saignement articulaire, des informations sur la douleur, le sommeil et le travail seront recueillies. Des données supplémentaires sur le fonctionnement physique seront consignées dans le journal à la fin de la période à la demande de 16 semaines et à la fin de chaque période de prophylaxie. Des informations sur la sécurité seront également recueillies.

Chaque sujet participera à cette étude pendant environ 59 semaines (15 mois), y compris une période de dépistage pouvant aller jusqu'à 3 semaines, une période initiale à la demande de 16 semaines, deux périodes de traitement prophylactique de 16 semaines chacune, séparées par une période de 8 - semaine de traitement à la demande.

Une étude de récupération FIX modifiée sera effectuée une fois au cours de chaque période de prophylaxie.

Le journal de l'étude sera également utilisé par les sujets pour collecter les critères d'évaluation secondaires. Ces paramètres, qui sont des résultats rapportés par le sujet, seront enregistrés dans le journal 24 et 48 heures après le début de chaque épisode de saignement articulaire. Des données supplémentaires sur le fonctionnement physique seront consignées dans le journal à la fin de la période à la demande de 16 semaines et à la fin de chaque période de prophylaxie.

Les patients seront recrutés aux États-Unis, au Canada, en Europe et en Russie.