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Studie zum Vergleich der On-Demand-Behandlung mit zwei BeneFIX-Prophylaxeschemata bei Patienten mit schwerer Hämophilie B

30. August 2011 aktualisiert von: Pfizer

Eine multizentrische Open-Label-Studie zum Vergleich der On-Demand-Behandlung mit 2 Prophylaxeschemata des rekombinanten Blutgerinnungsfaktors IX (BeneFIX) reformulierten Arzneimittelprodukts (rFIX-R) bei Patienten mit schwerer Hämophilie B

Diese Studie dient der Bewertung von BeneFIX, das als Prophylaxeschema infundiert wird, im Vergleich zu BeneFIX, das nur als Bedarfsschema verabreicht wird. An der Studie nehmen die Probanden an 4 Studienperioden teil. Der erste Zeitraum ist eine 16-wöchige Bedarfsbehandlung, während der die Probanden BeneFIX verwenden, um Blutungsereignisse episodisch nur dann zu behandeln, wenn sie auftreten (d. h. Bedarfsbehandlung). Am Ende dieses Zeitraums werden die Probanden nach dem Zufallsprinzip 1 von 2 BeneFIX-Prophylaxeregimen zugewiesen: entweder 100 IE/kg einmal wöchentlich oder 50 IE/kg zweimal wöchentlich, und 16 Wochen lang beobachtet. Am Ende dieses Zeitraums werden die Probanden 8 Wochen lang eine Bedarfsbehandlung anwenden. Der Zweck dieses 8-wöchigen Zeitraums besteht darin, die potenzielle Übertragungswirkung des vorherigen Prophylaxeschemas auf die Blutungshäufigkeit abzuschwächen. Nach dieser 8-wöchigen Bedarfsbehandlung wechseln die Probanden und erhalten 16 Wochen lang das alternative Studienprophylaxeschema.

Der primäre Endpunkt ist die jährliche Anzahl von Blutungsepisoden im Vergleich zwischen der ersten Bedarfsperiode und jedem der Prophylaxeregime. Ein Vergleich der jährlichen Blutungsepisoden zwischen den beiden Prophylaxeregimen wird ebenfalls durchgeführt. Die vom Probanden berichteten Ergebnisse werden auch mithilfe eines Patiententagebuchs erfasst. 24 und 48 Stunden nach Beginn jeder Gelenkblutungsepisode werden Informationen zu Schmerzen, Schlaf und Arbeit gesammelt. Zusätzliche Daten zur körperlichen Funktionsfähigkeit werden am Ende der 16-wöchigen Bedarfsperiode und am Ende jeder Prophylaxeperiode in das Tagebuch aufgenommen. Auch Informationen zur Sicherheit werden erhoben.

Jeder Proband wird ungefähr 59 Wochen (15 Monate) an dieser Studie teilnehmen, einschließlich einer Screening-Periode von bis zu 3 Wochen, einer anfänglichen 16-wöchigen Bedarfsperiode, zwei Prophylaxe-Behandlungsperioden von jeweils 16 Wochen, getrennt durch eine 8- Woche nach Bedarf Behandlungszeitraum.

Eine modifizierte FIX-Wiederfindungsstudie wird einmal während jeder Prophylaxeperiode durchgeführt.

Das Studientagebuch wird auch von den Probanden verwendet, um sekundäre Endpunkte zu erfassen. Diese Endpunkte, bei denen es sich um vom Probanden berichtete Ergebnisse handelt, werden 24 und 48 Stunden nach Beginn jeder Gelenkblutungsepisode im Tagebuch aufgezeichnet. Zusätzliche Daten zur körperlichen Funktionsfähigkeit werden am Ende der 16-wöchigen Bedarfsperiode und am Ende jeder Prophylaxeperiode in das Tagebuch aufgenommen.

Die Patienten werden in den Vereinigten Staaten, Kanada, Europa und Russland rekrutiert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

50

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Castelfranco Veneto (TV), Italien, 31033
        • Pfizer Investigational Site
      • Coppito (AQ), Italien, 67100
        • Pfizer Investigational Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Pfizer Investigational Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2C8
        • Pfizer Investigational Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Pfizer Investigational Site
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Pfizer Investigational Site
  • Rumänien
      • Bucuresti, Rumänien, 011155
        • Pfizer Investigational Site
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 125167
        • Pfizer Investigational Site
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 191186
        • Pfizer Investigational Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Pfizer Investigational Site
      • Nis, Serbien, 18000
        • Pfizer Investigational Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Pfizer Investigational Site
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Pfizer Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Pfizer Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Pfizer Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612-3833
        • Pfizer Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Pfizer Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08903-0019
        • Pfizer Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030-4009
        • Pfizer Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Vorgeschichte von mittelschwerer oder schwerer Hämophilie B (FIX:C kleiner oder gleich 2 %)
  • Männliche Probanden im Alter von 6 bis 65 Jahren.
  • Probanden mit mindestens 12 Blutungsepisoden, von denen 6 Gelenkblutungen sein müssen, in den 12 Monaten vor dem Screening.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die derzeit eine FIX-Primärprophylaxe anwenden.
  • Personen mit HIV+, die eine CD4-Zahl von weniger als 200 haben
  • Patienten mit eingeschränkter Leber- oder Nierenfunktion.
  • Prothrombinzeit oder International Normalized Ration mehr als das 1,5-fache der oberen Normgrenze.
  • Größere Operation oder ein orthopädischer chirurgischer Eingriff innerhalb der letzten 3 Monate oder geplant innerhalb der Dauer der Teilnahme an dieser Studie.
  • Vorgeschichte oder aktueller FIX-Inhibitor.
  • Überempfindlichkeit gegen FIX-Produkte oder Hamsterproteine.
  • Exposition gegenüber einem Prüfpräparat, mit Ausnahme von rFIX-R, oder einem Gerät innerhalb von 30 Tagen nach Erteilung der Zustimmung / Zustimmung (falls zutreffend) für diese Studie.
  • Andere Blutungsstörungen als Hämophilie B.
  • Gleichzeitige entzündliche Erkrankung, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Studienergebnisse verfälschen könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: EIN
Arzneimittel: Rekombinanter Gerinnungsfaktor IX (BeneFIX)
100 IE/kg einmal wöchentlich, dann Umstellung auf 50 IE/kg zweimal wöchentlich
Arzneimittel: Rekombinanter Gerinnungsfaktor IX (BeneFIX)
50 IE/kg zweimal wöchentlich, dann Umstellung auf 100 IE/kg einmal wöchentlich
Experimental: B
Arzneimittel: Rekombinanter Gerinnungsfaktor IX (BeneFIX)
100 IE/kg einmal wöchentlich, dann Umstellung auf 50 IE/kg zweimal wöchentlich
Arzneimittel: Rekombinanter Gerinnungsfaktor IX (BeneFIX)
50 IE/kg zweimal wöchentlich, dann Umstellung auf 100 IE/kg einmal wöchentlich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Anzahl von Blutungsepisoden
Zeitfenster: Baseline bis Woche 56
Annualisierte Blutungsrate (ABR) oder Anzahl der Blutungen pro Jahr, abgeleitet für jeden Teilnehmer für jedes Behandlungsregime unter Verwendung der folgenden Formel: ABR = Anzahl der Blutungen / (Tage im Behandlungsregime / 365,25)
Baseline bis Woche 56

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Schlafmenge gemessen durch Schlaftagebuch nach Hämarthrose
Zeitfenster: 24 und 48 Stunden nach der Blutung
Für jedes Blutungsereignis wurde in dieser Nacht und in der folgenden Nacht ein Tagebuch ausgefüllt. Fragen enthalten: Wie lange, glauben Sie, haben Sie letzte Nacht geschlafen? Angegeben als durchschnittliche Schlafdauer während der Studie.
24 und 48 Stunden nach der Blutung
Schlafqualität gemessen am Schlaftagebuch nach Hämarthrose
Zeitfenster: 24 und 48 Stunden nach der Blutung
Für jedes Blutungsereignis wurde in dieser Nacht und in der folgenden Nacht ein Tagebuch ausgefüllt. Unter anderem wurden folgende Fragen gestellt: Wie würden Sie die Qualität Ihres Schlafes letzte Nacht beschreiben? 1 = sehr gut, 2 = gut, 3 = ausreichend, 4 = schlecht, 5 = sehr schlecht. Berichtet als Schlafqualität während der Studie.
24 und 48 Stunden nach der Blutung
Akute Schmerzen nach Hämarthrose
Zeitfenster: 24 und 48 Stunden nach der Blutung
Für jedes Blutungsereignis wurde in dieser Nacht und in der darauffolgenden Nacht ein Tagebuch ausgefüllt, das ein Brief Pain Inventory (BPI) enthielt: eine selbstberichtete Skala, die die Schwere der in den letzten 24 Stunden erlebten Schmerzen misst. Fragen enthalten Wie viel Schmerz im Moment? 0 (keine Schmerzen) bis 10 (Schmerzen so stark, wie Sie sich vorstellen können).
24 und 48 Stunden nach der Blutung
Punktzahl des Fragebogens zur gesundheitsbezogenen Produktivität (HRPQ): Arbeits- oder Schulausfallstunden 24 Stunden nach der Blutung
Zeitfenster: 24 Stunden nach der Blutung
HRPQ: selbstberichtete Skala, die für jedes Blutungsereignis die Stunden misst, die aufgrund von Hämophilie und ihren Behandlungen durch Arbeit, Schule und Hausarbeit verloren gehen. Aus Messwerten berechnete mittlere und Standardabweichungen.
24 Stunden nach der Blutung
HRPQ-Score: Stunden, die von der Arbeit oder Schule 48 Stunden nach der Blutung verloren gegangen sind
Zeitfenster: 48 Stunden nach der Blutung
HRPQ: selbstberichtete Skala, die für jedes Blutungsereignis die Stunden misst, die aufgrund von Hämophilie und ihren Behandlungen durch Arbeit, Schule und Hausarbeit verloren gehen. Aus Messwerten berechnete mittlere und Standardabweichungen.
48 Stunden nach der Blutung
36-Punkte-Kurzform-Gesundheitsumfrage (SF-36): Domäne der körperlichen Funktion
Zeitfenster: Wochen 16, 32 und 56
SF-36: standardisierte Umfrage zur Bewertung von 8 Aspekten der funktionellen Gesundheit und des Wohlbefindens: körperliche und soziale Funktionsfähigkeit, körperliche und emotionale Rolleneinschränkungen, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheit, Vitalität und geistige Gesundheit. Die Punktzahl für den Bereich „Physische Funktionsfähigkeit“ war ein Durchschnitt der einzelnen Punktzahlen bei Fragen zur körperlichen Funktionsfähigkeit über alle Zeitpunkte hinweg, die von 0–100 skaliert wurde (100 = höchstes Funktionsniveau).
Wochen 16, 32 und 56

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. August 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. August 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. August 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

4. Oktober 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. August 2011

Zuletzt verifiziert

1. August 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 3090A1-400
  • B1821002 (Andere Kennung: Pfizer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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