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Studio che confronta il trattamento al bisogno con due regimi di profilassi di BeneFIX in pazienti con emofilia B grave

30 agosto 2011 aggiornato da: Pfizer

Uno studio multicentrico in aperto per confrontare il trattamento al bisogno con 2 regimi di profilassi del prodotto farmaceutico ricombinante ricombinante Fattore IX della coagulazione (BeneFIX) (rFIX-R) in soggetti con grave emofilia B

Questo studio è progettato per valutare BeneFIX infuso come regimi di profilassi, rispetto a BeneFIX somministrato solo come regime su richiesta. Nella sperimentazione, i soggetti parteciperanno a 4 periodi di studio. Il primo periodo è un trattamento su richiesta di 16 settimane, durante il quale i soggetti utilizzeranno BeneFIX per trattare gli eventi emorragici episodicamente solo quando si verificano (vale a dire, trattamento su richiesta). Alla fine di questo periodo, i soggetti verranno assegnati in modo casuale a 1 dei 2 regimi di profilassi BeneFIX: 100 UI/kg una volta alla settimana o 50 UI/kg due volte alla settimana e seguiti per 16 settimane. Alla fine di questo periodo, i soggetti utilizzeranno il trattamento su richiesta per 8 settimane. Lo scopo di questo periodo di 8 settimane è mitigare il potenziale effetto di trascinamento del precedente regime di profilassi sulla frequenza di sanguinamento. Dopo questo trattamento su richiesta di 8 settimane, i soggetti passeranno e riceveranno il regime profilattico dello studio alternativo per 16 settimane.

L'endpoint primario è il numero annualizzato di episodi emorragici, confrontato tra il primo periodo on demand e ciascuno dei regimi di profilassi. Verrà inoltre eseguito un confronto degli episodi di sanguinamento annualizzati tra i due regimi di profilassi. I risultati riportati dal soggetto saranno raccolti anche utilizzando un diario del paziente. A 24 e 48 ore dall'inizio di ogni episodio di sanguinamento articolare, verranno raccolte informazioni su dolore, sonno e lavoro. Ulteriori dati sul funzionamento fisico saranno registrati sul diario alla fine del periodo on demand di 16 settimane e alla fine di ogni periodo di profilassi. Verranno inoltre raccolte informazioni sulla sicurezza.

Ogni soggetto parteciperà a questo studio per circa 59 settimane (15 mesi), compreso un periodo di screening fino a 3 settimane, un periodo iniziale di 16 settimane su richiesta, due periodi di trattamento di profilassi di 16 settimane ciascuno, separati da un periodo di 8- settimana di trattamento su richiesta.

Uno studio di recupero FIX modificato verrà eseguito una volta durante ciascun periodo di profilassi.

Il diario dello studio sarà utilizzato anche dai soggetti per raccogliere endpoint secondari. Questi endpoint, che sono risultati riportati dal soggetto, saranno registrati nel diario a 24 e 48 ore dopo l'inizio di ogni episodio di sanguinamento articolare. Ulteriori dati sul funzionamento fisico saranno registrati sul diario alla fine del periodo on demand di 16 settimane e alla fine di ogni periodo di profilassi.

I pazienti saranno reclutati negli Stati Uniti, Canada, Europa e Russia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

50

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Pfizer Investigational Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2C8
        • Pfizer Investigational Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Pfizer Investigational Site
  • Croazia
      • Zagreb, Croazia, 10000
        • Pfizer Investigational Site
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125167
        • Pfizer Investigational Site
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 191186
        • Pfizer Investigational Site
  • Italia
      • Castelfranco Veneto (TV), Italia, 31033
        • Pfizer Investigational Site
      • Coppito (AQ), Italia, 67100
        • Pfizer Investigational Site
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, 011155
        • Pfizer Investigational Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Pfizer Investigational Site
      • Nis, Serbia, 18000
        • Pfizer Investigational Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Pfizer Investigational Site
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Pfizer Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Pfizer Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612-3833
        • Pfizer Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Pfizer Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903-0019
        • Pfizer Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-4009
        • Pfizer Investigational Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1134
        • Pfizer Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Anamnesi documentata di emofilia B moderatamente grave o grave (FIX:C minore o uguale al 2%)
  • Soggetti maschi, di età compresa tra 6 e 65 anni.
  • Soggetti con un minimo di 12 episodi emorragici, 6 dei quali devono essere sanguinamenti articolari, nei 12 mesi precedenti lo screening.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che attualmente utilizzano la profilassi primaria FIX.
  • Soggetti con HIV+ che hanno una conta dei CD4 inferiore a 200
  • Soggetti con insufficienza epatica o renale.
  • Tempo di protrombina o razione internazionale normalizzata superiore a 1,5 volte il limite superiore del normale.
  • Intervento chirurgico importante o procedura chirurgica ortopedica negli ultimi 3 mesi o pianificato entro la durata della partecipazione a questo studio.
  • Storia passata o attuale inibitore FIX.
  • Ipersensibilità a qualsiasi prodotto FIX o proteine ​​di criceto.
  • Esposizione a qualsiasi farmaco sperimentale, ad eccezione di rFIX-R, o dispositivo entro 30 giorni dalla fornitura del consenso/assenso (a seconda dei casi) per questo studio.
  • Disturbi della coagulazione diversi dall'emofilia B.
  • Malattia infiammatoria concomitante che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: UN
Droga: Fattore IX della coagulazione ricombinante (BeneFIX)
100 UI/kg una volta alla settimana poi passaggio a 50 UI/kg due volte alla settimana
Droga: Fattore IX della coagulazione ricombinante (BeneFIX)
50 UI/kg due volte alla settimana poi passaggio a 100 UI/kg una volta alla settimana
Sperimentale: B
Droga: Fattore IX della coagulazione ricombinante (BeneFIX)
100 UI/kg una volta alla settimana poi passaggio a 50 UI/kg due volte alla settimana
Droga: Fattore IX della coagulazione ricombinante (BeneFIX)
50 UI/kg due volte alla settimana poi passaggio a 100 UI/kg una volta alla settimana

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero annualizzato di episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 56
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) o numero di sanguinamenti all'anno derivato per ciascun partecipante per ciascun regime di trattamento utilizzando la seguente formula: ABR = numero di sanguinamenti / (giorni di regime di trattamento / 365,25)
Basale fino alla settimana 56

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Quantità di sonno misurata dal diario del sonno dopo l'emartro
Lasso di tempo: 24 e 48 ore dopo il sanguinamento
Per ogni sanguinamento veniva compilato un diario quella notte e quella successiva. Domande incluse: quanto pensi di aver dormito la scorsa notte? Riportato come durata media del sonno durante lo studio.
24 e 48 ore dopo il sanguinamento
Qualità del sonno misurata dal diario del sonno dopo l'emartro
Lasso di tempo: 24 e 48 ore dopo il sanguinamento
Per ogni sanguinamento veniva compilato un diario quella notte e quella successiva. Domande incluse: come descriveresti la qualità del tuo sonno la scorsa notte? 1=Molto buono, 2=Buono, 3=Sufficiente, 4=Scarso, 5=Molto scarso. Riportato come qualità del sonno durante lo studio.
24 e 48 ore dopo il sanguinamento
Dolore acuto dopo emartro
Lasso di tempo: 24 e 48 ore dopo il sanguinamento
Per ogni evento di sanguinamento, è stato compilato un diario quella notte e la notte successiva e incluso un Brief Pain Inventory (BPI): scala auto-riportata che misurava la gravità del dolore sperimentato nelle ultime 24 ore. Domande incluse Quanto dolore in questo momento? Da 0 (nessun dolore) a 10 (dolore più intenso che puoi immaginare).
24 e 48 ore dopo il sanguinamento
Punteggio del questionario sulla produttività correlata alla salute (HRPQ): ore perse dal lavoro o dalla scuola nelle 24 ore successive all'emorragia
Lasso di tempo: 24 ore dopo il sanguinamento
HRPQ: scala auto-riportata che misurava per ogni evento di sanguinamento, le ore perse dal lavoro, dalla scuola e dai lavori domestici a causa dell'emofilia e dei suoi trattamenti. Deviazioni medie e standard calcolate dai valori misurati.
24 ore dopo il sanguinamento
Punteggio HRPQ: ore perse dal lavoro o dalla scuola a 48 ore dopo l'emorragia
Lasso di tempo: 48 ore dopo il sanguinamento
HRPQ: scala auto-riportata che misurava per ogni evento di sanguinamento, le ore perse dal lavoro, dalla scuola e dai lavori domestici a causa dell'emofilia e dei suoi trattamenti. Deviazioni medie e standard calcolate dai valori misurati.
48 ore dopo il sanguinamento
Indagine sulla salute in forma breve a 36 voci (SF-36): dominio del funzionamento fisico
Lasso di tempo: Settimane 16, 32 e 56
SF-36: sondaggio standardizzato che valuta 8 aspetti della salute funzionale e del benessere: funzionamento fisico e sociale, limitazioni di ruolo fisico ed emotivo, dolore fisico, salute generale, vitalità e salute mentale. Il punteggio del dominio del funzionamento fisico era una media dei punteggi delle domande sul funzionamento fisico individuale in tutti i punti temporali, che è stata scalata da 0 a 100 (100 = livello di funzionamento più alto).
Settimane 16, 32 e 56

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 agosto 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 agosto 2006

Primo Inserito (Stima)

15 agosto 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 ottobre 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 agosto 2011

Ultimo verificato

1 agosto 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 3090A1-400
  • B1821002 (Altro identificatore: Pfizer)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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