Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse, der sammenligner on-demand-behandling med to profylakseregimer af BeneFIX hos patienter med svær hæmofili B

30. august 2011 opdateret af: Pfizer

En multicenter, åben-label undersøgelse til sammenligning af on-demand-behandling med 2 profylakseregimer af rekombinant koagulationsfaktor IX (BeneFIX) omformuleret lægemiddelprodukt (rFIX-R) hos forsøgspersoner med svær hæmofili B

Denne undersøgelse er designet til at evaluere BeneFIX infunderet som profylakse regimer sammenlignet med BeneFIX administreret kun som et on-demand regime. I forsøget vil forsøgspersoner deltage i 4 undersøgelsesperioder. Den første periode er en 16-ugers on-demand-behandling, hvor forsøgspersoner vil bruge BeneFIX til episodisk behandling af blødningshændelser, efterhånden som de opstår (dvs. on-demand-behandling). Ved afslutningen af ​​denne periode vil forsøgspersoner blive tilfældigt tildelt 1 af 2 BeneFIX-profylakseregimer: enten 100 IE/kg én gang om ugen eller 50 IE/kg to gange om ugen og fulgt i 16 uger. Ved afslutningen af ​​denne periode vil forsøgspersonerne bruge on-demand behandling i 8 uger. Formålet med denne 8-ugers periode er at mindske den potentielle overførselseffekt af det tidligere profylakseregime på blødningsfrekvensen. Efter denne 8-ugers on-demand behandling vil forsøgspersonerne krydse og modtage den alternative profylaktiske kur i 16 uger.

Det primære endepunkt er det årlige antal blødningsepisoder sammenlignet mellem den første on-demand-periode og hver af profylakseregimerne. En sammenligning af årlige blødningsepisoder mellem de to profylakseregimer vil også blive udført. Emnerapporterede resultater vil også blive indsamlet ved hjælp af en patientdagbog. 24 og 48 timer efter starten af ​​hver ledblødningsepisode vil der blive indsamlet oplysninger om smerter, søvn og arbejde. Yderligere data om fysisk funktionsevne vil blive noteret i dagbogen i slutningen af ​​den 16-ugers on-demand-periode og i slutningen af ​​hver profylakseperiode. Der vil også blive indsamlet oplysninger om sikkerhed.

Hvert forsøgsperson vil deltage i denne undersøgelse i cirka 59 uger (15 måneder), inklusive en screeningsperiode på op til 3 uger, en indledende 16-ugers on-demand-periode, to profylaksebehandlingsperioder på hver 16 uger, adskilt af en 8- uge on-demand behandlingsperiode.

En modificeret FIX-gendannelsesundersøgelse vil blive udført én gang i hver profylakseperiode.

Studiedagbogen vil også blive brugt af forsøgspersoner til at indsamle sekundære endepunkter. Disse endepunkter, som er forsøgsrapporterede resultater, vil blive registreret i dagbogen 24 og 48 timer efter starten af ​​hver ledblødningsepisode. Yderligere data om fysisk funktionsevne vil blive noteret i dagbogen i slutningen af ​​den 16-ugers on-demand-periode og i slutningen af ​​hver profylakseperiode.

Patienter vil blive rekrutteret i USA, Canada, Europa og Rusland.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Pfizer Investigational Site
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2C8
        • Pfizer Investigational Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Pfizer Investigational Site
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Pfizer Investigational Site
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 191186
        • Pfizer Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Pfizer Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612-3833
        • Pfizer Investigational Site
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Pfizer Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903-0019
        • Pfizer Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-4009
        • Pfizer Investigational Site
  • Italien
      • Castelfranco Veneto (TV), Italien, 31033
        • Pfizer Investigational Site
      • Coppito (AQ), Italien, 67100
        • Pfizer Investigational Site
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Pfizer Investigational Site
  • Rumænien
      • Bucuresti, Rumænien, 011155
        • Pfizer Investigational Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Pfizer Investigational Site
      • Nis, Serbien, 18000
        • Pfizer Investigational Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Pfizer Investigational Site
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Pfizer Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • Pfizer Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret anamnese med moderat svær eller svær hæmofili B (FIX:C mindre end eller lig med 2%)
  • Mandlige forsøgspersoner i alderen 6 år til 65 år.
  • Forsøgspersoner med minimum 12 blødningsepisoder, hvoraf 6 skal være ledblødninger, i de 12 måneder før screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, der i øjeblikket bruger FIX primær profylakse.
  • Forsøgspersoner med HIV+, som har et CD4-tal, tæller mindre end 200
  • Personer med nedsat lever- eller nyrefunktion.
  • Protrombintid eller international normaliseret ration mere end 1,5 gange den øvre grænse for normal.
  • Større operation eller et ortopædkirurgisk indgreb inden for de seneste 3 måneder eller er planlagt inden for varigheden af ​​deltagelse i denne undersøgelse.
  • Tidligere historie med eller nuværende FIX-hæmmer.
  • Overfølsomhed over for ethvert FIX-produkt eller hamsterprotein.
  • Eksponering for ethvert forsøgslægemiddel, undtagen rFIX-R, eller enhed inden for 30 dage efter at have givet samtykke/samtykke (alt efter behov) til denne undersøgelse.
  • Andre blødningsforstyrrelser end hæmofili B.
  • Samtidig inflammatorisk sygdom, som efter efterforskerens vurdering kunne forvirre undersøgelsesresultaterne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: EN
Medicin: Rekombinant koagulationsfaktor IX (BeneFIX)
100 IE/kg en gang om ugen og derefter crossover til 50 IE/kg to gange om ugen
Medicin: Rekombinant koagulationsfaktor IX (BeneFIX)
50 IE/kg to gange om ugen, derefter crossover til 100 IE/kg en gang om ugen
Eksperimentel: B
Medicin: Rekombinant koagulationsfaktor IX (BeneFIX)
100 IE/kg en gang om ugen og derefter crossover til 50 IE/kg to gange om ugen
Medicin: Rekombinant koagulationsfaktor IX (BeneFIX)
50 IE/kg to gange om ugen, derefter crossover til 100 IE/kg en gang om ugen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årligt antal blødningsepisoder
Tidsramme: Baseline op til uge 56
Annualiseret blødningshastighed (ABR) eller antal blødninger pr. år udledt for hver deltager for hvert behandlingsregime ved at bruge følgende formel: ABR = antal blødninger / (dage på behandlingsregime / 365,25)
Baseline op til uge 56

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Søvnmængde målt af søvndagbog efter hæmartrose
Tidsramme: 24 og 48 timer efter blødning
For hver blødningshændelse blev der udfyldt en dagbog den nat og den efterfølgende nat. Spørgsmål inkluderet: Hvor længe tror du, du sov i nat? Rapporteret som gennemsnitlig varighed af søvn under undersøgelsen.
24 og 48 timer efter blødning
Søvnkvalitet målt ved søvndagbog efter hæmartrose
Tidsramme: 24 og 48 timer efter blødning
For hver blødningshændelse blev der udfyldt en dagbog den nat og den efterfølgende nat. Spørgsmål inkluderet: Hvordan vil du beskrive kvaliteten af ​​din søvn i nat? 1=Meget god, 2=God, 3=Retfærdig, 4=Dårlig, 5=Meget dårlig. Rapporteret som søvnkvalitet under undersøgelsen.
24 og 48 timer efter blødning
Akut smerte efter hæmartrose
Tidsramme: 24 og 48 timer efter blødning
For hver blødningshændelse blev en dagbog udfyldt den nat og den efterfølgende nat og inkluderet en kort smerteoversigt (BPI): selvrapporteret skala, der målte sværhedsgraden af ​​smerte oplevet i løbet af de sidste 24 timer. Spørgsmål inkluderet Hvor meget smerte lige nu? 0 (ingen smerte) til 10 (smerte så alvorlig, som du kan forestille dig).
24 og 48 timer efter blødning
Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ)-score: timer tabt fra arbejde eller skole 24 timer efter blødning
Tidsramme: 24 timer efter blødning
HRPQ: selvrapporteret skala, der målte for hver blødningshændelse, tabte timer fra arbejde, skole og husarbejde på grund af hæmofili og dens behandlinger. Middel- og standardafvigelser beregnet ud fra målte værdier.
24 timer efter blødning
HRPQ-score: Tabte timer fra arbejde eller skole 48 timer efter blødning
Tidsramme: 48 timer efter blødning
HRPQ: selvrapporteret skala, der målte for hver blødningshændelse, tabte timer fra arbejde, skole og husarbejde på grund af hæmofili og dens behandlinger. Middel- og standardafvigelser beregnet ud fra målte værdier.
48 timer efter blødning
36-Item Short-Form Health Survey (SF-36): Fysisk fungerende domæne
Tidsramme: Uge 16, 32 og 56
SF-36: standardiseret undersøgelse, der evaluerer 8 aspekter af funktionel sundhed og velvære: fysisk og social funktion, fysiske og følelsesmæssige rollebegrænsninger, kropslige smerter, generel sundhed, vitalitet og mental sundhed. Det fysiske funktionsdomæne-score var et gennemsnit af de individuelle fysiske funktionsspørgsmål på tværs af alle tidspunkter, som blev skaleret 0-100 (100=højeste funktionsniveau).
Uge 16, 32 og 56

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. august 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. august 2006

Først opslået (Skøn)

15. august 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. oktober 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. august 2011

Sidst verificeret

1. august 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 3090A1-400
  • B1821002 (Anden identifikator: Pfizer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med Rekombinant koagulationsfaktor IX (BeneFIX)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner