1 型ゴーシェ病における Cerezyme® 点滴の 4 週間ごとと 2 週間ごとの安全性と有効性
2015年3月17日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
1 型ゴーシェ病患者の維持療法における 4 週間ごとと 2 週間ごとの Cerezyme® 注入の安全性と有効性に関する第 IV 相、多施設、無作為化、投与頻度研究
これは、現在 Cerezyme® による治療を受けているゴーシェ病患者を対象に、Cerezyme® の 2 つの投与頻度の安全性と有効性を比較するための多施設ランダム化試験です。
約 90 人の患者が 2:1 (q4:q2) の比率で、世界中の最大 26 の研究センターで 2 つの治療群のいずれかに無作為に割り付けられます。 患者は、研究登録前に受けていたのと同じ合計4週間の用量を引き続き受け取りますが、2回の注入で合計4週間の用量、2週間ごとに1回の注入、または合計4週間のいずれかを受け取るように無作為化されます。 4週間ごとに1回の注入で週用量。 無作為化スキームにより、4 週間ごとの注入グループと 2 週間ごとの注入グループの間でそれぞれ 2:1 のバランスが確保されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
95
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Coral Springs、Florida、アメリカ、33065
- University Research Foundation for Lysosomal Storage Disease, Inc.
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Children's Memorial Hospital
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Skokie、Illinois、アメリカ、60076
- Midwest Cancer Research Group, Inc.
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08903
- Institute for Genetics Medicine Saint Peter's University Hospital
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Teaneck、New Jersey、アメリカ、07666
- Holy Name Hospital
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14215
- Hemophilia Center of Western New York
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Latham、New York、アメリカ、12110
- New York Oncology/Hematology PC
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New York、New York、アメリカ、10016
- New York University
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mt. Sinai Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Children's Hospital Research Foundation
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15261
- University of Pittsburgh
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
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London、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Genova、イタリア
- Istituto Giannina Gaslini
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Naples、イタリア、80131
- Università degli Studi di Napoli "Federico II"
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Trieste、イタリア、34137
- Istituto per l'Infanzia Burlo-Garofolo
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、ON M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Vall D´Hebron
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Rio de Janeiro、ブラジル、20211
- Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
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Warsaw、ポーランド、04-736
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dzeicka
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 患者は、研究関連の手順を受ける前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。
- -患者は、酵素アッセイによるグルコセレブロシダーゼの欠乏が文書化されたゴーシェ病の診断が確認されています
- -患者はジェノタイピングされているか、研究登録から3か月以内にジェノタイピングが行われます。
- -患者は、研究登録前に少なくとも2年間Cerezymeで治療されています。
- -患者は、研究登録前の少なくとも6か月間、2週間ごとに20〜60 U / kgの安定した用量を使用しています。
- 患者は 18 歳以上です。
- 患者のヘモグロビン値は女性で 11.0 g/dL 以上、男性で 12.0 g/dL 以上、血小板数は 100,000 mm^3 以上です。
- -患者の肝臓容積は、無作為化から6か月以内にMRIまたはCTで確認された通常の1.8倍以下です。
- -患者の脾臓容積は、無作為化から6か月以内にMRIまたはCTで確認された通常の10倍以下です。
- 患者の血清クレアチニンは 2.0 mg/dL 未満、AST および ALT は正常上限の 2 倍未満、総ビリルビンは正常上限の 2.0 倍未満です。
- 出産の可能性のある女性患者は、研究への無作為化の2週間前に妊娠検査で陰性でなければなりません。
除外基準:
- 患者は妊娠しています。
- -患者は、病歴によって確認されたゴーシェ病との神経学的または肺の関与の証拠を持っています。
- -患者は、現在または以前の出血性静脈瘤または入院を必要とする肝梗塞の証拠があり、病歴によって確認されています。
- 患者は、病的骨折、延髄梗塞、溶解性病変、またはゴーシェ病に続発する無血管性壊死の証拠があり、無作為化から6か月以内に骨格評価によって確認されています。
- -患者は骨の危機（患部の固定を必要とする急性発症の痛み、痛みの緩和のための麻薬と定義され、骨膜の上昇、白血球数の増加、発熱または3日以上の衰弱を伴う可能性がある）を経験しました。ランダム化の月。
- -患者は、この試験への参加開始から30日以内に治験薬を受け取りました。 患者は、研究の過程で他の治験薬を受け取ることはできません。
- 患者は、臨床的に重要な心血管疾患、肝臓疾患、免疫疾患、肺疾患、神経疾患、腎疾患、またはその他の病状、深刻な併発疾患、または酌量すべき事情を含む、臨床的に重要な疾患（ゴーシェ病に関連する症状を除く）を有しています。治験責任医師の意見では、治験への参加を妨げるか、生存率を低下させる可能性があります
- -患者は、治験責任医師の判断で、患者が研究の要件を順守することを妨げる、医学的、感情的、行動的、または心理的状態を持っています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：Q2 セレザイム
Cerezyme を 2 週間ごとに 1 回注入する患者（Q2）。
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2 週間ごとに 20 ～ 60 U/kg (第 2 アーム) または 4 週間ごと (第 4 アーム) に 40 ～ 120 U/kg の Cerezyme 用量。
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他の：Q4 セレザイム
4週間ごとにCerezyme 1回の注入を受けている患者（Q4）。
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2 週間ごとに 20 ～ 60 U/kg (第 2 アーム) または 4 週間ごと (第 4 アーム) に 40 ～ 120 U/kg の Cerezyme 用量。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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24か月目/中止時に臨床的成功を収めた参加者の数
時間枠：24か月目（または中止時）
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以下のすべてが満たされている場合、患者は臨床的に成功したと見なされます: 患者のヘモグロビンは、患者のベースライン値を下回り、女性で 1.25 g/dL、男性で 1.5 g/dL を超えて下がらず、血小板数が以下を超えて下がらない患者のベースライン値を 25% 下回るか、または 80,000 mm3 を下回らない、肝臓および脾臓の体積が患者のベースライン値を 20% 超えない、病的骨折、髄質梗塞、溶解性病変の発生がないなど、骨疾患の進行の証拠がないまたは無血管性壊死であり、研究中に骨の危機はありませんでした。
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24か月目（または中止時）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインでのSF-36健康調査の平均複合スコア
時間枠：ベースライン
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ベースラインでの両方の治療グループの平均複合スコア (0 が最悪、100 が最良)。
両方の治療グループの総合スコアは、ベースライン時と 24 か月目の一般集団のスコアに近似していました。
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ベースライン
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24か月目/中止時のSF-36健康調査の平均複合スコア。
時間枠：24か月目（または中止時）
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24 か月目/中止時の両方の治療群の平均複合スコア (0 が最悪、100 が最良)。
両方の治療グループの平均複合スコアは、ベースライン時と 24 か月目の一般集団のスコアに近似していました。
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24か月目（または中止時）
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24か月目のSF-36健康調査の複合スコアのベースラインからの平均変化/中止
時間枠：ベースラインおよび24か月目（または中止時）
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両方の治療グループの平均複合スコア (0 が最悪、100 が最良) は、ベースラインでの一般集団のスコアに近似していました。
複合スコア - 全体的な複合スコアは、標準化された身体的および精神的要素のスコアで構成されていました。
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ベースラインおよび24か月目（または中止時）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Edward Kaye, M.D.、Genzyme, a Sanofi Company
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2001年12月1日
研究の完了 (実際)
2007年2月1日
試験登録日
最初に提出
2006年8月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2006年8月15日
最初の投稿 (見積もり)
2006年8月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年4月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年3月17日
最終確認日
2015年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CZ-011-01
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