Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost infuzí Cerezyme® každé 4 týdny oproti každé 2 týdny u Gaucherovy choroby typu 1

17. března 2015 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Fáze IV, multicentrická, randomizovaná studie frekvence dávek bezpečnosti a účinnosti infuzí Cerezyme® každé čtyři týdny oproti každé dva týdny v udržovací léčbě pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1

Toto je multicentrická, randomizovaná studie k porovnání bezpečnosti a účinnosti dvou frekvencí dávkování Cerezymu® u pacientů s Gaucherovou chorobou, kteří jsou v současné době léčeni Cerezyme®.

Přibližně 90 pacientů bude randomizováno v poměru 2:1 (q4:q2) do jednoho ze dvou léčebných ramen až ve 26 studijních centrech po celém světě. Pacienti budou i nadále dostávat stejnou celkovou 4týdenní dávku, jakou dostávali před zařazením do studie, budou však randomizováni tak, aby dostávali buď svou celkovou 4týdenní dávku ve dvou infuzích, jednu infuzi každé 2 týdny, nebo celkovou 4-týdenní dávku. týdenní dávka v jedné infuzi každé 4 týdny. Randomizační schéma zajistí rovnováhu 2:1 mezi skupinami s infuzí každé 4 týdny versus každé 2 týdny.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

95

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20211
        • Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Itálie
      • Genova, Itálie
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Naples, Itálie, 80131
        • Università degli Studi di Napoli "Federico II"
      • Trieste, Itálie, 34137
        • Istituto per l'Infanzia Burlo-Garofolo
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 04-736
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dzeicka
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disease, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Skokie, Illinois, Spojené státy, 60076
        • Midwest Cancer Research Group, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • Institute for Genetics Medicine Saint Peter's University Hospital
      • Teaneck, New Jersey, Spojené státy, 07666
        • Holy Name Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York
      • Latham, New York, Spojené státy, 12110
        • New York Oncology/Hematology PC
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Children's Hospital Research Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Vall D´Hebron

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient musí poskytnout písemný informovaný souhlas před tím, než podstoupí jakékoli procedury související se studií.
  • Pacient má potvrzenou diagnózu Gaucherovy choroby s prokázaným deficitem glukocerebrosidázy enzymovým testem
  • Pacient byl genotypován nebo bude mít genotypizaci provedena do 3 měsíců od zařazení do studie.
  • Pacient byl před zařazením do studie léčen přípravkem Cerezyme alespoň 2 roky.
  • Pacient byl na stabilní dávce mezi 20-60 U/kg každé 2 týdny po dobu alespoň 6 měsíců před zařazením do studie.
  • Pacientovi je minimálně 18 let.
  • Pacient má hodnotu hemoglobinu ≥ 11,0 g/dl u žen a ≥ 12,0 g/dl u mužů a počet krevních destiček ≥ 100 000 mm^3.
  • Objem jater pacienta je ≤ 1,8 x normální, potvrzený MRI nebo CT do 6 měsíců od randomizace.
  • Objem sleziny pacienta je ≤ 10 x normální, potvrzený MRI nebo CT do 6 měsíců od randomizace.
  • Pacient má sérový kreatinin < 2,0 mg/dl, AST a ALT < 2 x horní hranice normy a celkový bilirubin < 2,0 x horní hranice normy.
  • Pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test do 2 týdnů před randomizací do studie.

Kritéria vyloučení:

  • Pacientka je těhotná.
  • Pacient má známky neurologického nebo plicního postižení Gaucherovou chorobou potvrzenou anamnézou.
  • Pacient má známky současného nebo předchozího krvácení z varixů nebo infarktu jater vyžadující hospitalizaci potvrzenou anamnézou.
  • Pacient má známky patologických zlomenin kostí, dřeňových infarktů, lytických lézí nebo avaskulární nekrózy sekundární ke Gaucherově chorobě potvrzené hodnocením skeletu do 6 měsíců od randomizace.
  • Pacient měl kostní krizi (definovanou jako bolest s akutním nástupem, která vyžaduje imobilizaci postižené oblasti, narkotika pro úlevu od bolesti a může být doprovázena zvýšením periostu, zvýšeným počtem bílých krvinek, horečkou nebo oslabením po dobu > 3 dnů) do 12 měsíce randomizace.
  • Pacient obdržel hodnocený lék do 30 dnů od zahájení své účasti v této studii. Pacienti nesmí v průběhu studie dostávat žádný jiný hodnocený produkt.
  • Pacient má klinicky významné onemocnění (s výjimkou příznaků souvisejících s Gaucherovou chorobou), včetně klinicky významného kardiovaskulárního, jaterního, imunologického, plicního, neurologického nebo renálního onemocnění, nebo jiný zdravotní stav, závažné interkurentní onemocnění nebo polehčující okolnosti, které podle názoru zkoušejícího by to zabránilo účasti ve studii nebo potenciálně snížilo přežití
  • Pacient má zdravotní, emocionální, behaviorální nebo psychologický stav, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval pacientovo dodržování požadavků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Q2 Cerezyme
Pacienti, kteří dostávají Cerezyme jednu infuzi každé 2 týdny (Q2).
Lék: Cerezyme
Dávky Cerezymu 20–60 U/kg každé 2 týdny (Skupina Q2) nebo 40–120 U/kg každé 4 týdny (Skupina Q4).
Jiný: Q4 Cerezyme
Pacienti, kteří dostávají Cerezyme jednu infuzi každé 4 týdny (Q4).
Lék: Cerezyme
Dávky Cerezymu 20–60 U/kg každé 2 týdny (Skupina Q2) nebo 40–120 U/kg každé 4 týdny (Skupina Q4).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s klinickým úspěchem za 24. měsíc/přerušení
Časové okno: 24. měsíc (nebo v době přerušení)
Pacienti jsou považováni za klinicky úspěšné, pokud jsou splněny VŠECHNY následující podmínky: Pacientův hemoglobin neklesne o více než 1,25 g/dl u žen nebo 1,5 g/dl u mužů pod výchozí hodnotu pacienta, počet krevních destiček neklesne o více než 25 % pod pacientovu výchozí hodnotu nebo neklesne pod 80 000 mm3, objemy jater a sleziny nejsou větší než 20 % nad výchozí hodnotou pacienta, bez známek progrese onemocnění kostí, včetně žádného výskytu patologických zlomenin, dřeňových infarktů, lytických lézí nebo avaskulární nekrózu a během studie neměl žádné kostní krize.
24. měsíc (nebo v době přerušení)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Střední složené skóre zdravotního průzkumu SF-36 na základní úrovni
Časové okno: Základní linie
Průměrné složené skóre (0 je nejhorší a 100 je nejlepší) pro obě léčebné skupiny na začátku. Složené skóre pro obě léčebné skupiny se blížilo skóre běžné populace na začátku a ve 24. měsíci.
Základní linie
Průměrné složené skóre zdravotního průzkumu SF-36 ve 24. měsíci / ukončení.
Časové okno: 24. měsíc (nebo v době přerušení)
Průměrné složené skóre (0 je nejhorší a 100 je nejlepší) pro obě léčebné skupiny ve 24. měsíci/přerušení. Průměrné složené skóre pro obě léčebné skupiny se blížilo skóre běžné populace na začátku a ve 24. měsíci.
24. měsíc (nebo v době přerušení)
Průměrná změna oproti výchozímu stavu ve složených skóre zdravotního průzkumu SF-36 za 24. měsíc / ukončení
Časové okno: Výchozí stav a 24. měsíc (nebo v době přerušení)
Průměrné složené skóre (0 je nejhorší a 100 je nejlepší) pro obě léčebné skupiny se přibližovalo skóre běžné populace na začátku. Složené skóre – Celková složená skóre se skládala ze standardizovaného skóre fyzické a duševní složky.
Výchozí stav a 24. měsíc (nebo v době přerušení)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Edward Kaye, M.D., Genzyme, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2001

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. srpna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. srpna 2006

První zveřejněno (Odhad)

16. srpna 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

3. dubna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. března 2015

Naposledy ověřeno

1. března 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CZ-011-01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gaucherova choroba, typ 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit