Cerezyme® 输注每 4 周与每 2 周输注 1 型戈谢病的安全性和有效性
2015年3月17日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
在 1 型戈谢病患者的维持治疗中每四周与每两周输注 Cerezyme® 的安全性和有效性的 IV 期、多中心、随机、剂量频率研究
这是一项多中心、随机试验，旨在比较 Cerezyme® 的两种给药频率对目前正在接受 Cerezyme® 治疗的戈谢病患者的安全性和有效性。
大约 90 名患者将以 2:1（q4：q2）的比例随机分配到全球多达 26 个研究中心的两个治疗组之一。 患者将继续接受与研究入组前相同的 4 周总剂量，但是，他们将随机接受两次输注的 4 周总剂量、每 2 周一次输注或总共 4-每 4 周一次输注一周剂量。 随机化方案将分别确保每 4 周输注组与每 2 周输注组之间的 2:1 平衡。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
95
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、ON M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
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Rio de Janeiro、巴西、20211
- Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
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Genova、意大利
- Istituto Giannina Gaslini
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Naples、意大利、80131
- Università degli Studi di Napoli "Federico II"
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Trieste、意大利、34137
- Istituto per l'Infanzia Burlo-Garofolo
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Warsaw、波兰、04-736
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dzeicka
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Coral Springs、Florida、美国、33065
- University Research Foundation for Lysosomal Storage Disease, Inc.
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60614
- Children's Memorial Hospital
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Skokie、Illinois、美国、60076
- Midwest Cancer Research Group, Inc.
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、美国、08903
- Institute for Genetics Medicine Saint Peter's University Hospital
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Teaneck、New Jersey、美国、07666
- Holy Name Hospital
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New York
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Buffalo、New York、美国、14215
- Hemophilia Center of Western New York
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Latham、New York、美国、12110
- New York Oncology/Hematology PC
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New York、New York、美国、10016
- New York University
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New York、New York、美国、10029
- Mt. Sinai Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Children's Hospital Research Foundation
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15261
- University of Pittsburgh
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah
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London、英国、NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Vall D´Hebron
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 在进行任何与研究相关的程序之前，患者必须提供书面知情同意书。
- 患者确诊为戈谢病，并通过酶测定证明其葡萄糖脑苷脂酶缺乏
- 患者已经进行了基因分型或将在研究登记后 3 个月内进行基因分型。
- 在参加研究之前，患者已接受 Cerezyme 治疗至少 2 年。
- 在参加研究之前至少 6 个月，患者每 2 周接受 20-60 U/kg 的稳定剂量。
- 患者至少年满 18 岁。
- 患者的女性血红蛋白值 ≥ 11.0 g/dL，男性 ≥ 12.0 g/dL，血小板计数 ≥ 100,000 mm^3。
- 在随机分组后 6 个月内，通过 MRI 或 CT 确认患者的肝脏体积≤ 1.8 x 正常值。
- 在随机分组后 6 个月内，通过 MRI 或 CT 证实患者的脾脏体积≤正常值的 10 倍。
- 患者的血清肌酐 < 2.0 mg/dL，AST 和 ALT < 2 x 正常上限，总胆红素 < 2.0 x 正常上限。
- 有生育能力的女性患者必须在随机进入研究前 2 周内进行阴性妊娠试验。
排除标准：
- 病人怀孕了。
- 根据病史，患者有戈谢病神经系统或肺部受累的证据。
- 患者有当前或既往静脉曲张出血或肝梗塞的证据，需要通过病史确认住院。
- 患者有病理性骨折、髓质梗死、溶骨性病变或继发于戈谢病的缺血性坏死的证据，通过随机分组后 6 个月内的骨骼评估得到证实。
- 患者在 12 天内发生过骨危象（定义为急性发作的疼痛，需要固定受影响的区域，使用麻醉剂来缓解疼痛，并可能伴有骨膜升高、白细胞计数增加、发烧或衰弱 > 3 天）几个月的随机化。
- 患者在开始参与该试验后的 30 天内接受了研究药物。 在整个研究过程中，患者不得接受任何其他研究产品。
- 患者患有具有临床意义的疾病（与戈谢病相关的症状除外），包括具有临床意义的心血管、肝脏、免疫学、肺部、神经系统或肾脏疾病，或其他医学状况、严重并发疾病或情有可原的情况，研究者认为，会妨碍参与试验或可能降低生存率
- 患者有医学、情绪、行为或心理状况，根据研究者的判断，这些状况会干扰患者对研究要求的依从性。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：Q2 Cerezyme
每 2 周接受一次 Cerezyme 输注的患者 (Q2)。
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Cerezyme 剂量为每 2 周 20-60U/kg（Q2 组）或每 4 周 40-120U/kg（Q4 组）。
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其他：Q4 Cerezyme
每 4 周接受一次 Cerezyme 输注的患者 (Q4)。
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Cerezyme 剂量为每 2 周 20-60U/kg（Q2 组）或每 4 周 40-120U/kg（Q4 组）。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 24 个月/停药时取得临床成功的参与者人数
大体时间：第 24 个月（或停药时）
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如果满足以下所有条件，则认为患者临床成功：患者的血红蛋白下降不超过 1.25g/dL（女性）或 1.5g/dL（男性）低于患者的基线值，血小板计数下降不超过低于患者基线值 25% 或不低于 80,000 mm3，肝脏和脾脏体积不高于患者基线值 20%，无骨病进展证据，包括无病理性骨折、髓质梗死、溶骨性病变或缺血性坏死，并且在研究期间没有骨危象。
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第 24 个月（或停药时）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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基线时 SF-36 健康调查的平均综合分数
大体时间：基线
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基线时两个治疗组的平均综合得分（0 分最差，100 分最好）。
两个治疗组的综合评分在基线和第 24 个月时接近于一般人群的综合评分。
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基线
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SF-36 健康调查在第 24 个月/停药时的平均综合评分。
大体时间：第 24 个月（或停药时）
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两个治疗组在第 24 个月/停药时的平均综合评分（0 分最差，100 分最好）。
两个治疗组的平均综合评分在基线和第 24 个月时接近一般人群的综合评分。
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第 24 个月（或停药时）
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第 24 个月/停药时 SF-36 健康调查综合评分相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 24 个月（或停药时）
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两个治疗组的平均综合评分（0 分最差，100 分最好）与基线时一般人群的评分接近。
综合评分——总体综合评分由标准化的身体和心理成分评分组成。
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基线和第 24 个月（或停药时）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Edward Kaye, M.D.、Genzyme, a Sanofi Company
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2001年12月1日
研究完成 (实际的)
2007年2月1日
研究注册日期
首次提交
2006年8月15日
首先提交符合 QC 标准的
2006年8月15日
首次发布 (估计)
2006年8月16日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年4月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年3月17日
最后验证
2015年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CZ-011-01
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脑酶的临床试验
-
Genzyme, a Sanofi Company完全的脑苷脂沉积综合征 | 葡萄糖神经酰胺β-葡萄糖苷酶缺乏症 | 戈谢病 I 型 | 葡萄糖脑苷脂酶缺乏症 | 戈谢病，非神经病形式美国