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Seguridad y eficacia de las infusiones de Cerezyme® cada 4 semanas versus cada 2 semanas en la enfermedad de Gaucher tipo 1

17 de marzo de 2015 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Estudio de fase IV, multicéntrico, aleatorizado, de frecuencia de dosis de la seguridad y eficacia de las infusiones de Cerezyme® cada cuatro semanas versus cada dos semanas en la terapia de mantenimiento de pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1

Este es un ensayo aleatorizado multicéntrico para comparar la seguridad y la eficacia de dos frecuencias de dosificación de Cerezyme® en pacientes con enfermedad de Gaucher que actualmente están siendo tratados con Cerezyme®.

Aproximadamente 90 pacientes serán aleatorizados en una proporción de 2:1 (q4:q2) a uno de los dos brazos de tratamiento en hasta 26 centros de estudio en todo el mundo. Los pacientes continuarán recibiendo la misma dosis total de 4 semanas que estaban recibiendo antes de la inscripción en el estudio; sin embargo, serán aleatorizados para recibir su dosis total de 4 semanas en dos infusiones, una infusión cada 2 semanas o su dosis total de 4 semanas. dosis semanal en una infusión cada 4 semanas. El esquema de aleatorización garantizará un equilibrio 2:1 entre los grupos de infusión cada 4 semanas y cada 2 semanas, respectivamente.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

95

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20211
        • Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, ON M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Vall D´Hebron
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disease, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Skokie, Illinois, Estados Unidos, 60076
        • Midwest Cancer Research Group, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • Institute for Genetics Medicine Saint Peter's University Hospital
      • Teaneck, New Jersey, Estados Unidos, 07666
        • Holy Name Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York
      • Latham, New York, Estados Unidos, 12110
        • New York Oncology/Hematology PC
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • New York University
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Children's Hospital Research Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
  • Italia
      • Genova, Italia
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Naples, Italia, 80131
        • Università degli Studi di Napoli "Federico II"
      • Trieste, Italia, 34137
        • Istituto per l'Infanzia Burlo-Garofolo
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-736
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dzeicka
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente debe dar su consentimiento informado por escrito antes de someterse a cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
  • El paciente tiene un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Gaucher con una deficiencia documentada de glucocerebrosidasa por ensayo enzimático.
  • El paciente ha sido genotipado o se realizará un genotipado dentro de los 3 meses posteriores a la inscripción en el estudio.
  • El paciente ha sido tratado con Cerezyme durante al menos 2 años antes de la inscripción en el estudio.
  • El paciente ha recibido una dosis estable de entre 20 y 60 U/kg cada 2 semanas durante al menos 6 meses antes de la inscripción en el estudio.
  • El paciente tiene al menos 18 años.
  • El paciente tiene un valor de hemoglobina de ≥ 11,0 g/dL para mujeres y ≥ 12,0 g/dL para hombres y un recuento de plaquetas de ≥ 100 000 mm^3.
  • El volumen hepático del paciente es ≤ 1,8 veces lo normal, confirmado por resonancia magnética o tomografía computarizada dentro de los 6 meses posteriores a la aleatorización.
  • El volumen del bazo del paciente es ≤ 10 veces lo normal, confirmado por resonancia magnética o tomografía computarizada dentro de los 6 meses posteriores a la aleatorización.
  • El paciente tiene una creatinina sérica < 2,0 mg/dL, una AST y ALT < 2 x el límite superior de la normalidad y una bilirrubina total < 2,0 x el límite superior de la normalidad.
  • Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa dentro de las 2 semanas anteriores a la aleatorización en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • La paciente está embarazada.
  • El paciente tiene evidencia de afectación neurológica o pulmonar con la enfermedad de Gaucher confirmada por la historia clínica.
  • El paciente tiene evidencia de várices sangrantes actuales o previas o infarto hepático que requiere hospitalización confirmada por historial médico.
  • El paciente tiene evidencia de fracturas óseas patológicas, infartos medulares, lesiones líticas o necrosis avascular secundaria a la enfermedad de Gaucher confirmada por evaluación esquelética dentro de los 6 meses posteriores a la aleatorización.
  • El paciente ha tenido una crisis ósea (definida como dolor de inicio agudo que requiere inmovilización del área afectada, narcóticos para aliviar el dolor y puede estar acompañada de elevación del periostio, aumento del recuento de glóbulos blancos, fiebre o debilitamiento de > 3 días) dentro de los 12 meses de aleatorización.
  • El paciente ha recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores al inicio de su participación en este ensayo. Los pacientes no pueden recibir ningún otro producto en investigación durante el transcurso del estudio.
  • El paciente tiene una enfermedad clínicamente significativa (con la excepción de los síntomas relacionados con la enfermedad de Gaucher), incluidas enfermedades cardiovasculares, hepáticas, inmunológicas, pulmonares, neurológicas o renales clínicamente significativas u otra afección médica, enfermedad intercurrente grave o circunstancias atenuantes que, en opinión del investigador, impediría la participación en el ensayo o reduciría potencialmente la supervivencia
  • El paciente tiene una condición médica, emocional, conductual o psicológica que, a juicio del investigador, interferiría con el cumplimiento del paciente con los requisitos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Cerezyme Q2
Pacientes que reciben una infusión de Cerezyme cada 2 semanas (Q2).
Droga: Cerezyme
Dosis de Cerezyme de 20-60U/kg cada 2 semanas (Q2 Arm) o 40-120 U/kg cada 4 semanas (Q4 Arm).
Otro: Cerezyme Q4
Pacientes que reciben una infusión de Cerezyme cada 4 semanas (Q4).
Droga: Cerezyme
Dosis de Cerezyme de 20-60U/kg cada 2 semanas (Q2 Arm) o 40-120 U/kg cada 4 semanas (Q4 Arm).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con éxito clínico en el mes 24/interrupción
Periodo de tiempo: Mes 24 (o en el momento de la interrupción)
Se considera que los pacientes tienen éxito clínico si se cumplen TODOS los siguientes: La hemoglobina del paciente no cae más de 1,25 g/dl para mujeres o 1,5 g/dl para hombres por debajo del valor inicial del paciente, el recuento de plaquetas no cae más de 25 % por debajo del valor inicial del paciente o no cae por debajo de 80 000 mm3, los volúmenes del hígado y el bazo no superan en más del 20 % el valor inicial del paciente, sin evidencia de progresión de la enfermedad ósea, incluida la ausencia de incidencia de fracturas patológicas, infartos medulares, lesiones líticas o necrosis avascular y no ha tenido crisis óseas durante el estudio.
Mes 24 (o en el momento de la interrupción)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuaciones compuestas medias de la encuesta de salud SF-36 al inicio
Periodo de tiempo: Base
Las puntuaciones compuestas medias (siendo 0 el peor y 100 el mejor) para ambos grupos de tratamiento al inicio. Las puntuaciones compuestas para ambos grupos de tratamiento se aproximaron a las de la población general al inicio y al Mes 24.
Base
Puntuaciones compuestas medias de la encuesta de salud SF-36 en el mes 24/interrupción.
Periodo de tiempo: Mes 24 (o en el momento de la interrupción)
Las puntuaciones compuestas medias (siendo 0 el peor y 100 el mejor) para ambos grupos de tratamiento en el mes 24/interrupción. Las puntuaciones compuestas medias para ambos grupos de tratamiento se aproximaron a las de la población general al inicio y al mes 24.
Mes 24 (o en el momento de la interrupción)
Cambio medio desde el inicio en las puntuaciones compuestas de la encuesta de salud SF-36 en el mes 24/interrupción
Periodo de tiempo: Línea de base y Mes 24 (o en el momento de la interrupción)
Las puntuaciones compuestas medias (siendo 0 el peor y 100 el mejor) para ambos grupos de tratamiento se aproximaron a las de la población general al inicio del estudio. Puntaje compuesto: los puntajes compuestos generales se componían de un puntaje estandarizado de componente físico y mental.
Línea de base y Mes 24 (o en el momento de la interrupción)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Investigadores

  • Director de estudio: Edward Kaye, M.D., Genzyme, a Sanofi Company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2001

Finalización del estudio (Actual)

1 de febrero de 2007

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de agosto de 2006

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de agosto de 2006

Publicado por primera vez (Estimar)

16 de agosto de 2006

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

3 de abril de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de marzo de 2015

Última verificación

1 de marzo de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CZ-011-01

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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