Sikkerhed og effektivitet af Cerezyme®-infusioner hver 4. uge versus hver 2. uge ved type 1 Gaucher-sygdom
17. marts 2015 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company
En fase IV, multicenter, randomiseret, dosishyppighedsundersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af Cerezyme®-infusioner hver fjerde uge versus hver anden uge i vedligeholdelsesterapien af patienter med type 1 Gauchers sygdom
Dette er et multicenter, randomiseret forsøg til at sammenligne sikkerheden og effektiviteten af to doseringsfrekvenser af Cerezyme® hos patienter med Gauchers sygdom, som i øjeblikket behandles med Cerezyme®.
Ca. 90 patienter vil blive randomiseret i forholdet 2:1 (q4:q2) til en af to behandlingsarme på op til 26 studiecentre verden over. Patienterne vil fortsætte med at modtage den samme samlede 4-ugers dosis, som de fik før studieindskrivningen, dog vil de blive randomiseret til at modtage enten deres samlede 4-ugers dosis i to infusioner, en infusion hver 2. uge eller deres samlede 4-ugers dosis i to infusioner. uge dosis i én infusion hver 4. uge. Randomiseringsskemaet vil sikre en 2:1 balance mellem infusionsgrupperne hver 4. uge versus hver 2. uge.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
95
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 20211
- Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33065
- University Research Foundation for Lysosomal Storage Disease, Inc.
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
Skokie, Illinois, Forenede Stater, 60076
- Midwest Cancer Research Group, Inc.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
- Institute for Genetics Medicine Saint Peter's University Hospital
-
Teaneck, New Jersey, Forenede Stater, 07666
- Holy Name Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forenede Stater, 14215
- Hemophilia Center of Western New York
-
Latham, New York, Forenede Stater, 12110
- New York Oncology/Hematology PC
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- New York University
-
New York, New York, Forenede Stater, 10029
- Mt. Sinai Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Children's Hospital Research Foundation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15261
- University of Pittsburgh
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
- University of Utah
-
-
-
-
-
Genova, Italien
- Istituto Giannina Gaslini
-
Naples, Italien, 80131
- Università degli Studi di Napoli "Federico II"
-
Trieste, Italien, 34137
- Istituto per l'Infanzia Burlo-Garofolo
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 04-736
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dzeicka
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Vall D´Hebron
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienten skal give skriftligt informeret samtykke, inden han gennemgår undersøgelsesrelaterede procedurer.
- Patienten har en bekræftet diagnose af Gauchers sygdom med en dokumenteret mangel på glucocerebrosidase ved enzymanalyse
- Patienten er blevet genotypebestemt eller vil få udført genotypebestemmelse inden for 3 måneder efter tilmelding til undersøgelsen.
- Patienten har været behandlet med Cerezyme i mindst 2 år før studieindskrivning.
- Patienten har været på en stabil dosis på mellem 20-60 U/kg hver 2. uge i mindst 6 måneder før studieindskrivning.
- Patienten er mindst 18 år gammel.
- Patienten har en hæmoglobinværdi på ≥ 11,0 g/dL for kvinder og ≥ 12,0 g/dL for mænd og et blodpladetal på ≥ 100.000 mm^3.
- Patientens levervolumen er ≤ 1,8 x normal bekræftet ved MR eller CT inden for 6 måneder efter randomisering.
- Patientens miltvolumen er ≤ 10 x normal bekræftet ved MR eller CT inden for 6 måneder efter randomisering.
- Patienten har et serumkreatinin < 2,0 mg/dL, en AST og ALAT < 2 x øvre normalgrænse og en total bilirubin < 2,0 x øvre normalgrænse.
- Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest inden for 2 uger før randomisering i undersøgelsen.
Ekskluderingskriterier:
- Patienten er gravid.
- Patienten har tegn på neurologisk eller pulmonal involvering med Gauchers sygdom bekræftet af sygehistorie.
- Patienten har tegn på nuværende eller tidligere blødende varicer eller leverinfarkt, der kræver hospitalsindlæggelse, bekræftet af sygehistorie.
- Patienten har tegn på patologiske knoglefrakturer, medullære infarkter, lytiske læsioner eller avaskulær nekrose sekundært til Gauchers sygdom bekræftet ved skeletevaluering inden for 6 måneder efter randomisering.
- Patienten har haft en knoglekrise (defineret som smerte med akut indtræden, som kræver immobilisering af det berørte område, narkotiske midler til lindring af smerte og kan være ledsaget af periosteal stigning, øget antal hvide blodlegemer, feber eller svækkelse på > 3 dage) inden for 12 dage. måneders randomisering.
- Patienten har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter starten på deres deltagelse i dette forsøg. Patienter modtager muligvis ikke noget andet forsøgsprodukt i løbet af undersøgelsen.
- Patienten har en klinisk signifikant sygdom (med undtagelse af symptomer relateret til Gauchers sygdom), herunder klinisk signifikant kardiovaskulær, hepatisk, immunologisk, lunge-, neurologisk eller nyresygdom, eller anden medicinsk tilstand, alvorlig sammenfaldende sygdom eller formildende omstændigheder, som, efter efterforskerens mening ville udelukke deltagelse i forsøget eller potentielt mindske overlevelsen
- Patienten har en medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, som efter undersøgerens vurdering ville forstyrre patientens overholdelse af undersøgelsens krav.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFÆLDIGT
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: Q2 Cerezyme
Patienter, der får Cerezyme én infusion hver anden uge (Q2).
|
Cerezyme doser på 20-60 E/kg hver 2. uge (Q2 Arm) eller 40-120 E/kg hver 4. uge (Q4 Arm).
|
|
Andet: Q4 Cerezyme
Patienter, der får Cerezyme én infusion hver 4. uge (Q4).
|
Cerezyme doser på 20-60 E/kg hver 2. uge (Q2 Arm) eller 40-120 E/kg hver 4. uge (Q4 Arm).
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med klinisk succes ved måned 24/ophør
Tidsramme: Måned 24 (eller på tidspunktet for ophør)
|
Patienter anses for at være en klinisk succes, hvis ALT af følgende er opfyldt: Patientens hæmoglobin falder ikke mere end 1,25 g/dL for kvinder eller 1,5 g/dL for mænd under patientens basislinjeværdi, trombocyttallet falder ikke mere end 25 % under patientens basislinjeværdi eller falder ikke under 80.000 mm3, lever- og miltvolumen er ikke større end 20 % over patientens basislinjeværdi, ingen tegn på knoglesygdomsprogression, herunder ingen forekomst af patologiske frakturer, medullære infarkter, lytiske læsioner eller avaskulær nekrose og har ikke haft nogen knoglekrise under undersøgelsen.
|
Måned 24 (eller på tidspunktet for ophør)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gennemsnitlige sammensatte resultater af SF-36 Health Survey ved baseline
Tidsramme: Baseline
|
Den gennemsnitlige sammensatte score (0 er dårligst og 100 er bedst) for begge behandlingsgrupper ved baseline.
Sammensatte scores for begge behandlingsgrupper var tilnærmet dem for den generelle befolkning ved baseline og ved måned 24.
|
Baseline
|
|
Gennemsnitlige sammensatte resultater af SF-36 Health Survey ved måned 24/ophør.
Tidsramme: Måned 24 (eller på tidspunktet for ophør)
|
Den gennemsnitlige sammensatte score (0 er dårligst og 100 er bedst) for begge behandlingsgrupper ved 24. måned/ophør.
De gennemsnitlige sammensatte scores for begge behandlingsgrupper var tilnærmet dem for den generelle befolkning ved baseline og ved måned 24.
|
Måned 24 (eller på tidspunktet for ophør)
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i sammensatte resultater af SF-36 Health Survey ved 24. måned/ophør
Tidsramme: Baseline og måned 24 (eller på tidspunktet for seponering)
|
De gennemsnitlige sammensatte scores (0 er værst og 100 er bedst) for begge behandlingsgrupper var tilnærmet dem for den generelle befolkning ved baseline.
Sammensat score - Den samlede sammensatte score bestod af en standardiseret fysisk og mental komponentscore.
|
Baseline og måned 24 (eller på tidspunktet for seponering)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Edward Kaye, M.D., Genzyme, a Sanofi Company
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. december 2001
Studieafslutning (Faktiske)
1. februar 2007
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. august 2006
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. august 2006
Først opslået (Skøn)
16. august 2006
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
3. april 2015
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. marts 2015
Sidst verificeret
1. marts 2015
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Ernæringsforstyrrelser
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Fejlernæring
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Sphingolipidoser
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Mangelsygdomme
- Gauchers sygdom
- Lipidoser
Andre undersøgelses-id-numre
- CZ-011-01
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .