Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность инфузий Церезим® каждые 4 недели по сравнению с каждые 2 недели при болезни Гоше 1 типа

17 марта 2015 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Фаза IV, многоцентровое, рандомизированное, частотно-дозовое исследование безопасности и эффективности инфузий Церезим® каждые четыре недели по сравнению с каждые две недели при поддерживающей терапии пациентов с болезнью Гоше 1 типа

Это многоцентровое рандомизированное исследование для сравнения безопасности и эффективности двух частот дозирования Церезима® у пациентов с болезнью Гоше, которые в настоящее время лечатся Церезимом®.

Приблизительно 90 пациентов будут рандомизированы в соотношении 2:1 (q4 : q2) в одну из двух групп лечения в 26 исследовательских центрах по всему миру. Пациенты будут продолжать получать ту же общую 4-недельную дозу, которую они получали до включения в исследование, однако они будут рандомизированы для получения либо их общей 4-недельной дозы в виде двух инфузий, одной инфузии каждые 2 недели, либо их общей 4-недельной дозы. недельная доза в одной инфузии каждые 4 недели. Схема рандомизации обеспечит баланс 2:1 между группами инфузии каждые 4 недели и каждые 2 недели соответственно.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

95

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 20211
        • Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Vall D´Hebron
  • Италия
      • Genova, Италия
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Naples, Италия, 80131
        • Università degli Studi di Napoli "Federico II"
      • Trieste, Италия, 34137
        • Istituto per l'Infanzia Burlo-Garofolo
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, ON M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 04-736
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dzeicka
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disease, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Skokie, Illinois, Соединенные Штаты, 60076
        • Midwest Cancer Research Group, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08903
        • Institute for Genetics Medicine Saint Peter's University Hospital
      • Teaneck, New Jersey, Соединенные Штаты, 07666
        • Holy Name Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York
      • Latham, New York, Соединенные Штаты, 12110
        • New York Oncology/Hematology PC
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • New York University
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Children's Hospital Research Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациент должен дать письменное информированное согласие до прохождения любых процедур, связанных с исследованием.
  • У пациента подтвержден диагноз болезни Гоше с документально подтвержденным дефицитом глюкоцереброзидазы методом ферментативного анализа.
  • Пациент был генотипирован или будет генотипирован в течение 3 месяцев после включения в исследование.
  • Пациент получал лечение Церезимом не менее 2 лет до включения в исследование.
  • Пациент получал стабильную дозу от 20 до 60 ЕД/кг каждые 2 недели в течение как минимум 6 месяцев до включения в исследование.
  • Пациенту не менее 18 лет.
  • У пациента показатель гемоглобина ≥ 11,0 г/дл для женщин и ≥ 12,0 г/дл для мужчин и количество тромбоцитов ≥ 100 000 мм^3.
  • Объем печени пациента ≤ 1,8 от нормы, подтвержденный МРТ или КТ в течение 6 месяцев после рандомизации.
  • Объем селезенки пациента ≤ 10 раз больше нормы, подтвержденный МРТ или КТ в течение 6 месяцев после рандомизации.
  • У пациента креатинин сыворотки < 2,0 мг/дл, АСТ и АЛТ < 2-кратного верхнего предела нормы и общий билирубин < 2,0-кратного верхнего предела нормы.
  • Пациентки детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в течение 2 недель до рандомизации в исследование.

Критерий исключения:

  • Пациентка беременна.
  • У пациента есть признаки неврологического или легочного поражения болезнью Гоше, подтвержденные анамнезом.
  • У пациента есть признаки текущего или предшествующего кровотечения из варикозно расширенных вен или инфаркта печени, требующие госпитализации, подтвержденные анамнезом.
  • У пациента имеются признаки патологических переломов костей, мозговых инфарктов, литических поражений или аваскулярного некроза, вторичных по отношению к болезни Гоше, подтвержденных оценкой скелета в течение 6 месяцев после рандомизации.
  • У пациента развился костный криз (определяемый как боль с острым началом, которая требует иммобилизации пораженного участка, наркотических средств для облегчения боли и может сопровождаться надкостничным возвышением, увеличением числа лейкоцитов, лихорадкой или ослаблением активности > 3 дней) в течение 12 дней. месяцев рандомизации.
  • Пациент получил исследуемый препарат в течение 30 дней после начала участия в этом испытании. Пациенты не могут получать какой-либо другой исследуемый продукт в течение всего периода исследования.
  • У пациента имеется клинически значимое заболевание (за исключением симптомов, относящихся к болезни Гоше), включая клинически значимое сердечно-сосудистое, печеночное, иммунологическое, легочное, неврологическое или почечное заболевание, или другое заболевание, серьезное интеркуррентное заболевание или смягчающие обстоятельства, которые, по мнению исследователя, исключало бы участие в исследовании или потенциально снижало бы выживаемость.
  • Пациент имеет медицинское, эмоциональное, поведенческое или психологическое состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать соблюдению пациентом требований исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Q2 Церезим
Пациенты, получающие Церезим одну инфузию каждые 2 недели (Q2).
Лекарство: Церезим
Дозы Церезима 20–60 ЕД/кг каждые 2 недели (группа Q2) или 40–120 ЕД/кг каждые 4 недели (группа Q4).
Другой: Церезим Q4
Пациенты, получающие Церезим одну инфузию каждые 4 недели (Q4).
Лекарство: Церезим
Дозы Церезима 20–60 ЕД/кг каждые 2 недели (группа Q2) или 40–120 ЕД/кг каждые 4 недели (группа Q4).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с клиническим успехом через 24 месяца/прекращение
Временное ограничение: 24 месяца (или на момент прекращения приема)
Пациенты считаются клинически успешными, если выполняются ВСЕ следующие условия: гемоглобин пациента не падает более чем на 1,25 г/дл для женщин или 1,5 г/дл для мужчин ниже исходного значения пациента, количество тромбоцитов не падает более чем на 25% ниже исходного значения пациента или не опускается ниже 80 000 мм3, объемы печени и селезенки не более чем на 20% выше исходного значения пациента, отсутствие признаков прогрессирования заболевания костей, в том числе отсутствие частоты патологических переломов, инфарктов костного мозга, литических поражений или аваскулярный некроз и не имели костных кризов во время исследования.
24 месяца (или на момент прекращения приема)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Средние сводные баллы обследования здоровья SF-36 на исходном уровне
Временное ограничение: Базовый уровень
Средние сводные баллы (0 — худший, 100 — лучший) для обеих групп лечения на исходном уровне. Совокупные баллы для обеих групп лечения приблизились к показателям общей популяции на исходном уровне и через 24 месяца.
Базовый уровень
Средние сводные баллы обследования состояния здоровья SF-36 на 24-м месяце/прекращении.
Временное ограничение: 24 месяца (или на момент прекращения приема)
Средние суммарные баллы (0 — наихудший, 100 — наилучший) для обеих групп лечения на 24-м месяце/прекращении лечения. Средние сводные баллы для обеих групп лечения приблизительно соответствовали показателям общей популяции на исходном уровне и через 24 месяца.
24 месяца (или на момент прекращения приема)
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем сводных баллов обследования состояния здоровья SF-36 через 24 месяца/прекращение лечения
Временное ограничение: Исходный уровень и 24-й месяц (или на момент прекращения приема)
Средние суммарные баллы (0 — худший, 100 — лучший) для обеих групп лечения приблизительно соответствовали показателям населения в целом на исходном уровне. Совокупная оценка. Общая совокупная оценка состояла из стандартизированной оценки физического и умственного компонентов.
Исходный уровень и 24-й месяц (или на момент прекращения приема)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Следователи

  • Директор по исследованиям: Edward Kaye, M.D., Genzyme, a Sanofi Company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2001 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 февраля 2007 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 августа 2006 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 августа 2006 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

16 августа 2006 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

3 апреля 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 марта 2015 г.

Последняя проверка

1 марта 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CZ-011-01

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться