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Innocuité et efficacité des perfusions de Cerezyme® toutes les 4 semaines par rapport à toutes les 2 semaines dans la maladie de Gaucher de type 1

17 mars 2015 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude de phase IV, multicentrique, randomisée, dose-fréquence de l'innocuité et de l'efficacité des perfusions de Cerezyme® toutes les quatre semaines par rapport à toutes les deux semaines dans le traitement d'entretien des patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1

Il s'agit d'un essai randomisé multicentrique visant à comparer l'innocuité et l'efficacité de deux fréquences d'administration de Cerezyme® chez des patients atteints de la maladie de Gaucher qui sont actuellement traités par Cerezyme®.

Environ 90 patients seront randomisés selon un ratio 2:1 (q4 : q2) dans l'un des deux bras de traitement dans jusqu'à 26 centres d'étude dans le monde. Les patients continueront de recevoir la même dose totale sur 4 semaines qu'ils recevaient avant l'inscription à l'étude, cependant, ils seront randomisés pour recevoir soit leur dose totale sur 4 semaines en deux perfusions, une perfusion toutes les 2 semaines, soit leur dose totale sur 4 semaines. dose hebdomadaire en une perfusion toutes les 4 semaines. Le schéma de randomisation assurera un équilibre 2:1 entre les groupes de perfusion toutes les 4 semaines et toutes les 2 semaines, respectivement.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

95

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Brésil
      • Rio de Janeiro, Brésil, 20211
        • Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Vall D´Hebron
  • Italie
      • Genova, Italie
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Naples, Italie, 80131
        • Università degli Studi di Napoli "Federico II"
      • Trieste, Italie, 34137
        • Istituto per l'Infanzia Burlo-Garofolo
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 04-736
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dzeicka
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, États-Unis, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disease, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Skokie, Illinois, États-Unis, 60076
        • Midwest Cancer Research Group, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
        • Institute for Genetics Medicine Saint Peter's University Hospital
      • Teaneck, New Jersey, États-Unis, 07666
        • Holy Name Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York
      • Latham, New York, États-Unis, 12110
        • New York Oncology/Hematology PC
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • New York University
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Children's Hospital Research Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient doit fournir un consentement éclairé écrit avant de subir toute procédure liée à l'étude.
  • Le patient a un diagnostic confirmé de maladie de Gaucher avec un déficit documenté en glucocérébrosidase par dosage enzymatique
  • Le patient a été génotypé ou aura un génotypage effectué dans les 3 mois suivant l'inscription à l'étude.
  • Le patient a été traité par Cerezyme pendant au moins 2 ans avant l'inscription à l'étude.
  • Le patient a reçu une dose stable comprise entre 20 et 60 U/kg toutes les 2 semaines pendant au moins 6 mois avant l'inscription à l'étude.
  • Le patient est âgé d'au moins 18 ans.
  • Le patient a une valeur d'hémoglobine ≥ 11,0 g/dL pour les femmes et ≥ 12,0 g/dL pour les hommes et une numération plaquettaire ≥ 100 000 mm^3.
  • Le volume hépatique du patient est ≤ 1,8 x la normale confirmé par IRM ou TDM dans les 6 mois suivant la randomisation.
  • Le volume de la rate du patient est ≤ 10 x la normale confirmé par IRM ou TDM dans les 6 mois suivant la randomisation.
  • Le patient a une créatinine sérique < 2,0 mg/dL, un AST et ALT < 2 x limite supérieure de la normale et une bilirubine totale < 2,0 x limite supérieure de la normale.
  • Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif dans les 2 semaines précédant la randomisation dans l'étude.

Critère d'exclusion:

  • La patiente est enceinte.
  • Le patient présente des signes d'atteinte neurologique ou pulmonaire avec la maladie de Gaucher confirmés par des antécédents médicaux.
  • Le patient présente des signes de varices hémorragiques actuelles ou antérieures ou d'infarctus du foie nécessitant une hospitalisation confirmés par des antécédents médicaux.
  • Le patient présente des signes de fractures osseuses pathologiques, d'infarctus médullaires, de lésions lytiques ou de nécrose avasculaire secondaires à la maladie de Gaucher confirmées par une évaluation du squelette dans les 6 mois suivant la randomisation.
  • Le patient a eu une crise osseuse (définie comme une douleur d'apparition aiguë qui nécessite l'immobilisation de la zone touchée, des narcotiques pour soulager la douleur et peut s'accompagner d'une élévation du périoste, d'une augmentation du nombre de globules blancs, de fièvre ou d'un affaiblissement > 3 jours) dans les 12 mois de randomisation.
  • Le patient a reçu un médicament expérimental dans les 30 jours suivant le début de sa participation à cet essai. Les patients ne peuvent recevoir aucun autre produit expérimental pendant toute la durée de l'étude.
  • Le patient a une maladie cliniquement significative (à l'exception des symptômes liés à la maladie de Gaucher), y compris une maladie cardiovasculaire, hépatique, immunologique, pulmonaire, neurologique ou rénale cliniquement significative, ou une autre affection médicale, une maladie intercurrente grave ou des circonstances atténuantes qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'essai ou diminuerait potentiellement la survie
  • Le patient a un état médical, émotionnel, comportemental ou psychologique qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la conformité du patient aux exigences de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Q2 Cérézyme
Patients recevant Cerezyme une perfusion toutes les 2 semaines (Q2).
Médicament: Cérézyme
Doses de Cerezyme de 20 à 60 U/kg toutes les 2 semaines (bras Q2) ou de 40 à 120 U/kg toutes les 4 semaines (bras Q4).
Autre: Q4 Cérézyme
Patients recevant Cerezyme une perfusion toutes les 4 semaines (Q4).
Médicament: Cérézyme
Doses de Cerezyme de 20 à 60 U/kg toutes les 2 semaines (bras Q2) ou de 40 à 120 U/kg toutes les 4 semaines (bras Q4).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec succès clinique au mois 24/arrêt
Délai: Mois 24 (ou au moment de l'arrêt)
Les patients sont considérés comme un succès clinique si TOUTES les conditions suivantes sont remplies : L'hémoglobine du patient ne chute pas de plus de 1,25 g/dL pour les femmes ou de 1,5 g/dL pour les hommes en dessous de la valeur de référence du patient, la numération plaquettaire ne chute pas de plus de 25 % en dessous de la valeur de référence du patient ou ne tombe pas en dessous de 80 000 mm3, les volumes du foie et de la rate ne sont pas supérieurs de 20 % au-dessus de la valeur de référence du patient, aucun signe de progression de la maladie osseuse, y compris aucune incidence de fractures pathologiques, d'infarctus médullaires, de lésions lytiques ou de nécrose avasculaire et n'a pas eu de crises osseuses au cours de l'étude.
Mois 24 (ou au moment de l'arrêt)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Scores composites moyens de l'enquête sur la santé SF-36 au départ
Délai: Ligne de base
Les scores composites moyens (0 étant le pire et 100 étant le meilleur) pour les deux groupes de traitement au départ. Les scores composites pour les deux groupes de traitement se rapprochaient de ceux de la population générale au départ et au mois 24.
Ligne de base
Scores composites moyens de l'enquête sur la santé SF-36 au mois 24/arrêt.
Délai: Mois 24 (ou au moment de l'arrêt)
Les scores composites moyens (0 étant le pire et 100 étant le meilleur) pour les deux groupes de traitement au mois 24/arrêt. Les scores composites moyens pour les deux groupes de traitement se rapprochaient de ceux de la population générale au départ et au mois 24.
Mois 24 (ou au moment de l'arrêt)
Changement moyen par rapport au départ des scores composites de l'enquête sur la santé SF-36 au mois 24/arrêt
Délai: Ligne de base et mois 24 (ou au moment de l'arrêt)
Les scores composites moyens (0 étant le pire et 100 étant le meilleur) pour les deux groupes de traitement se rapprochaient de ceux de la population générale au départ. Score composite - Les scores composites globaux comprenaient un score standardisé pour les composantes physiques et mentales.
Ligne de base et mois 24 (ou au moment de l'arrêt)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Edward Kaye, M.D., Genzyme, a Sanofi Company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2001

Achèvement de l'étude (Réel)

1 février 2007

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 août 2006

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 août 2006

Première publication (Estimation)

16 août 2006

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

3 avril 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2015

Dernière vérification

1 mars 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CZ-011-01

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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