1형 고셔병에서 4주마다 Cerezyme® 주입 대 2주마다 주입의 안전성 및 효능
2015년 3월 17일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
제1형 고셔병 환자의 유지 요법에서 4주마다 세레자임® 주입 대 2주마다의 안전성 및 효능에 대한 IV상, 다기관, 무작위, 용량 빈도 연구
이것은 현재 세레자임®으로 치료를 받고 있는 고셔병 환자에서 세레자임®의 두 가지 투여 빈도의 안전성과 효능을 비교하기 위한 다기관 무작위 시험입니다.
약 90명의 환자가 2:1(q4:q2) 비율로 전 세계 최대 26개 연구 센터에서 두 치료군 중 하나에 무작위 배정됩니다. 환자는 연구 등록 이전에 받았던 것과 동일한 총 4주 용량을 계속 받게 되지만, 총 4주 용량을 2회 주입, 2주마다 1회 주입 또는 총 4주 용량을 투여하도록 무작위 배정됩니다. 4주마다 1회 주입으로 주 용량. 무작위화 계획은 각각 4주마다 주입 그룹과 2주마다 주입 그룹 간에 2:1 균형을 보장합니다.
연구 개요
상태
완전한
개입 / 치료
연구 유형
중재적
등록 (실제)
95
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Coral Springs, Florida, 미국, 33065
- University Research Foundation for Lysosomal Storage Disease, Inc.
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Skokie, Illinois, 미국, 60076
- Midwest Cancer Research Group, Inc.
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08903
- Institute for Genetics Medicine Saint Peter's University Hospital
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Teaneck, New Jersey, 미국, 07666
- Holy Name Hospital
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14215
- Hemophilia Center of Western New York
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Latham, New York, 미국, 12110
- New York Oncology/Hematology PC
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New York, New York, 미국, 10016
- New York University
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New York, New York, 미국, 10029
- Mt. Sinai Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Children's Hospital Research Foundation
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15261
- University of Pittsburgh
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Rio de Janeiro, 브라질, 20211
- Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Vall d´hebron
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Genova, 이탈리아
- Istituto Giannina Gaslini
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Naples, 이탈리아, 80131
- Università degli Studi di Napoli "Federico II"
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Trieste, 이탈리아, 34137
- Istituto per l'Infanzia Burlo-Garofolo
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, ON M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
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Warsaw, 폴란드, 04-736
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dzeicka
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자는 연구 관련 절차를 받기 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 환자는 효소 분석에 의해 문서화된 글루코세레브로시다제 결핍과 함께 고셔병 진단을 받았습니다.
- 환자는 유전자형을 받았거나 연구 등록 3개월 이내에 유전자형을 수행할 것입니다.
- 환자는 연구 등록 전 최소 2년 동안 세레자임으로 치료를 받았습니다.
- 환자는 연구 등록 전 최소 6개월 동안 2주마다 20-60 U/kg의 안정적인 용량을 투여받았습니다.
- 환자는 18세 이상입니다.
- 환자의 헤모글로빈 값이 여성의 경우 ≥ 11.0g/dL, 남성의 경우 ≥ 12.0g/dL이고 혈소판 수가 ≥ 100,000mm^3입니다.
- 환자의 간 부피는 무작위 배정 6개월 이내에 MRI 또는 CT로 확인된 정상의 1.8배 이하입니다.
- 환자의 비장 부피는 무작위 배정 6개월 이내에 MRI 또는 CT로 확인된 정상의 10배 이하입니다.
- 환자는 혈청 크레아티닌 < 2.0 mg/dL, AST 및 ALT < 2 x 정상 상한값 및 총 빌리루빈 < 2.0 x 정상 상한값을 가지고 있습니다.
- 가임 여성 환자는 연구에 무작위 배정되기 2주 이내에 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
제외 기준:
- 환자는 임신 중입니다.
- 환자는 병력으로 확인된 고셔병에 대한 신경학적 또는 폐 관련 증거가 있습니다.
- 환자는 병력에 의해 확인된 입원이 필요한 현재 또는 이전 출혈성 정맥류 또는 간경색의 증거가 있습니다.
- 환자는 무작위화 6개월 이내에 골격 평가에 의해 확인된 Gaucher병에 이차적인 병적 골절, 수질 경색, 용균성 병변 또는 무혈성 괴사의 증거가 있습니다.
- 환자가 12일 이내에 골 위기(영향을 받는 부위의 고정이 필요한 급성 발병 통증, 통증 완화를 위한 마약으로 정의되고 골막 상승, 백혈구 수 증가, > 3일의 열 또는 쇠약이 동반될 수 있음)이 있었습니다. 몇 달 간의 무작위화.
- 환자는 이 시험에 참여하기 시작한 후 30일 이내에 시험용 약물을 받았습니다. 환자는 연구 과정 내내 다른 조사 제품을 받을 수 없습니다.
- 환자는 임상적으로 유의한 심혈관계, 간장, 면역학적, 폐, 신경계 또는 신장 질환 또는 기타 의학적 상태, 심각한 병발성 질병 또는 참작할 수 있는 상황을 포함하여 임상적으로 유의한 질병(고셔병과 관련된 증상 제외)을 가지고 있습니다. 연구자의 의견에 따라 시험 참여를 배제하거나 잠재적으로 생존을 감소시킬 수 있습니다.
- 환자는 연구 요건에 대한 환자의 준수를 방해할 조사자의 판단에 따라 의학적, 감정적, 행동적 또는 심리적 상태를 가집니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: Q2 세레자임
2주마다 Cerezyme 1회 주입을 받는 환자(Q2).
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2주마다 20-60U/kg(Q2 Arm) 또는 4주마다 40-120 U/kg(Q4 Arm)의 세레자임 용량.
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다른: Q4 세레자임
4주마다 세레자임 1회 주입을 받는 환자(Q4).
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2주마다 20-60U/kg(Q2 Arm) 또는 4주마다 40-120 U/kg(Q4 Arm)의 세레자임 용량.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24개월/중단에 임상적 성공을 거둔 참가자 수
기간: 24개월(또는 중단 시점)
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다음 조건이 모두 충족되는 경우 환자는 임상적 성공으로 간주됩니다. 환자의 헤모글로빈이 기준치보다 여성의 경우 1.25g/dL, 남성의 경우 1.5g/dL 이상 떨어지지 않고, 혈소판 수치가 기준치 이하로 떨어지지 않는 경우 환자의 기준선 값보다 25% 낮거나 80,000mm3 미만으로 떨어지지 않고, 간 및 비장 부피가 환자의 기준선 값보다 20% 이상 높지 않으며, 병적 골절, 수질 경색, 용균성 병변의 발생을 포함하여 뼈 질환 진행의 증거가 없습니다. 또는 무혈성 괴사이며 연구 동안 뼈 위기가 없었습니다.
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24개월(또는 중단 시점)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 SF-36 건강 조사의 평균 종합 점수
기간: 기준선
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베이스라인에서 두 치료군에 대한 평균 종합 점수(0이 최악이고 100이 최고임).
두 치료군에 대한 종합 점수는 기준선과 24개월에 일반 인구의 점수와 비슷했습니다.
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기준선
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24개월/중단에서 SF-36 건강 조사의 평균 종합 점수.
기간: 24개월(또는 중단 시점)
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24개월/중단에서 두 치료 그룹에 대한 평균 종합 점수(0은 최악이고 100은 최고임).
두 치료군에 대한 평균 종합 점수는 기준선과 24개월에 일반 인구의 평균 종합 점수와 비슷했습니다.
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24개월(또는 중단 시점)
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SF-36 건강 설문조사의 24개월/중단 종합 점수의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선 및 24개월(또는 중단 시점)
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두 치료군에 대한 평균 복합 점수(0은 최악, 100은 최고)는 기준선에서 일반 인구의 점수와 비슷했습니다.
종합 점수 - 전체 종합 점수는 표준화된 신체적 및 정신적 요소 점수로 구성되었습니다.
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기준선 및 24개월(또는 중단 시점)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Edward Kaye, M.D., Genzyme, a Sanofi Company
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2001년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2007년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2006년 8월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2006년 8월 15일
처음 게시됨 (추정)
2006년 8월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 4월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 3월 17일
마지막으로 확인됨
2015년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CZ-011-01
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고셔병, 제1형에 대한 임상 시험
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