Segurança e eficácia das infusões de Cerezyme® a cada 4 semanas versus a cada 2 semanas na doença de Gaucher tipo 1
17 de março de 2015 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Estudo de Fase IV, Multicêntrico, Randomizado, de Frequência de Dose da Segurança e Eficácia das Infusões de Cerezyme® A Cada Quatro Semanas Versus A Cada Duas Semanas na Terapia de Manutenção de Pacientes com Doença de Gaucher Tipo 1
Este é um estudo randomizado multicêntrico para comparar a segurança e a eficácia de duas frequências de dosagem de Cerezyme® em pacientes com doença de Gaucher que estão atualmente sendo tratados com Cerezyme®.
Aproximadamente 90 pacientes serão randomizados em uma proporção de 2:1 (q4 : q2) para um dos dois braços de tratamento em até 26 centros de estudo em todo o mundo. Os pacientes continuarão a receber a mesma dose total de 4 semanas que recebiam antes da inscrição no estudo; no entanto, eles serão randomizados para receber a dose total de 4 semanas em duas infusões, uma infusão a cada 2 semanas ou o total de 4 semanas. dose semanal em uma infusão a cada 4 semanas. O esquema de randomização garantirá um equilíbrio de 2:1 entre os grupos de infusão a cada 4 semanas versus a cada 2 semanas, respectivamente.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
95
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211
- Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, ON M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Vall D´Hebron
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
- University Research Foundation for Lysosomal Storage Disease, Inc.
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Skokie, Illinois, Estados Unidos, 60076
- Midwest Cancer Research Group, Inc.
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
- Institute for Genetics Medicine Saint Peter's University Hospital
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Teaneck, New Jersey, Estados Unidos, 07666
- Holy Name Hospital
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14215
- Hemophilia Center of Western New York
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Latham, New York, Estados Unidos, 12110
- New York Oncology/Hematology PC
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mt. Sinai Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Children's Hospital Research Foundation
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
- University of Pittsburgh
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah
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Genova, Itália
- Istituto Giannina Gaslini
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Naples, Itália, 80131
- Università degli Studi di Napoli "Federico II"
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Trieste, Itália, 34137
- Istituto per l'Infanzia Burlo-Garofolo
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Warsaw, Polônia, 04-736
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dzeicka
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O paciente deve fornecer consentimento informado por escrito antes de se submeter a qualquer procedimento relacionado ao estudo.
- O paciente tem diagnóstico confirmado de doença de Gaucher com deficiência documentada de glicocerebrosidase por ensaio enzimático
- O paciente foi genotipado ou terá genotipagem realizada dentro de 3 meses após a inscrição no estudo.
- O paciente foi tratado com Cerezyme por pelo menos 2 anos antes da inclusão no estudo.
- O paciente tomou uma dose estável entre 20-60 U/kg a cada 2 semanas por pelo menos 6 meses antes da inscrição no estudo.
- O paciente tem pelo menos 18 anos de idade.
- O paciente apresenta valor de hemoglobina ≥ 11,0 g/dL para mulheres e ≥ 12,0 g/dL para homens e contagem de plaquetas ≥ 100.000 mm^3.
- O volume do fígado do paciente é ≤ 1,8 x normal confirmado por ressonância magnética ou tomografia computadorizada dentro de 6 meses após a randomização.
- O volume do baço do paciente é ≤ 10 x normal confirmado por ressonância magnética ou tomografia computadorizada dentro de 6 meses após a randomização.
- O paciente apresenta creatinina sérica < 2,0 mg/dL, AST e ALT < 2 x limite superior do normal e bilirrubina total < 2,0 x limite superior do normal.
- Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo dentro de 2 semanas antes da randomização para o estudo.
Critério de exclusão:
- A paciente está grávida.
- O paciente tem evidência de envolvimento neurológico ou pulmonar com doença de Gaucher confirmada pelo histórico médico.
- O paciente tem evidência de varizes hemorrágicas atuais ou anteriores ou infarto do fígado que requer hospitalização confirmada pelo histórico médico.
- O paciente tem evidência de fraturas ósseas patológicas, infartos medulares, lesões líticas ou necrose avascular secundária à doença de Gaucher confirmada por avaliação esquelética dentro de 6 meses após a randomização.
- O paciente teve uma crise óssea (definida como dor de início agudo que requer imobilização da área afetada, narcóticos para alívio da dor e pode ser acompanhada de elevação periosteal, aumento da contagem de glóbulos brancos, febre ou debilitação > 3 dias) dentro de 12 meses de randomização.
- O paciente recebeu um medicamento experimental dentro de 30 dias a partir do início de sua participação neste estudo. Os pacientes não podem receber nenhum outro produto experimental durante o curso do estudo.
- O paciente tem uma doença clinicamente significativa (com exceção dos sintomas relacionados à doença de Gaucher), incluindo doença cardiovascular, hepática, imunológica, pulmonar, neurológica ou renal clinicamente significativa, ou outra condição médica, doença intercorrente grave ou circunstâncias atenuantes que, na opinião do Investigador, impediria a participação no estudo ou diminuiria potencialmente a sobrevida
- O paciente tem uma condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do investigador, interferiria na adesão do paciente aos requisitos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: Q2 Cerezyme
Doentes a receber uma perfusão de Cerezyme a cada 2 semanas (Q2).
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Doses de Cerezyme de 20-60U/kg a cada 2 semanas (Braço Q2) ou 40-120 U/kg a cada 4 semanas (Braço Q4).
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Outro: Q4 Cerezyme
Doentes a receber uma perfusão de Cerezyme a cada 4 semanas (Q4).
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Doses de Cerezyme de 20-60U/kg a cada 2 semanas (Braço Q2) ou 40-120 U/kg a cada 4 semanas (Braço Q4).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com sucesso clínico no mês 24/descontinuação
Prazo: Mês 24 (ou no momento da descontinuação)
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Os pacientes são considerados um sucesso clínico se TODOS os itens a seguir forem atendidos: A hemoglobina do paciente não cair mais de 1,25 g/dL para mulheres ou 1,5 g/dL para homens abaixo do valor basal do paciente, a contagem de plaquetas não cair mais de 25% abaixo do valor basal do paciente ou não cair abaixo de 80.000 mm3, os volumes do fígado e do baço não forem superiores a 20% acima do valor basal do paciente, nenhuma evidência de progressão da doença óssea, incluindo nenhuma incidência de fraturas patológicas, infartos medulares, lesões líticas ou necrose avascular e não apresentou crises ósseas durante o estudo.
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Mês 24 (ou no momento da descontinuação)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuações compostas médias da pesquisa de saúde SF-36 na linha de base
Prazo: Linha de base
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As pontuações compostas médias (0 sendo o pior e 100 sendo o melhor) para ambos os grupos de tratamento na linha de base.
As pontuações compostas para ambos os grupos de tratamento se aproximaram das da população geral no início e no Mês 24.
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Linha de base
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Pontuações médias compostas da Pesquisa de Saúde SF-36 no Mês 24/Descontinuação.
Prazo: Mês 24 (ou no momento da descontinuação)
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As pontuações compostas médias (0 sendo o pior e 100 sendo o melhor) para ambos os grupos de tratamento no Mês 24/Descontinuação.
As pontuações compostas médias para ambos os grupos de tratamento se aproximaram daquelas da população geral no início e no Mês 24.
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Mês 24 (ou no momento da descontinuação)
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Alteração média desde a linha de base nas pontuações compostas da pesquisa de saúde SF-36 no mês 24/descontinuação
Prazo: Linha de base e Mês 24 (ou no momento da descontinuação)
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As pontuações compostas médias (0 sendo o pior e 100 sendo o melhor) para ambos os grupos de tratamento aproximaram-se dos da população geral na linha de base.
Pontuação composta - As pontuações compostas gerais foram compostas por uma pontuação padronizada de componente físico e mental.
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Linha de base e Mês 24 (ou no momento da descontinuação)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Edward Kaye, M.D., Genzyme, a Sanofi Company
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2001
Conclusão do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2007
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de agosto de 2006
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de agosto de 2006
Primeira postagem (Estimativa)
16 de agosto de 2006
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
3 de abril de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de março de 2015
Última verificação
1 de março de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Desnutrição
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doenças de Deficiência
- Doença de Gaucher
- Lipidoses
Outros números de identificação do estudo
- CZ-011-01
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