Cerezyme®-infuusioiden turvallisuus ja teho 4 viikon välein vs. 2 viikon välein tyypin 1 Gaucherin taudissa
tiistai 17. maaliskuuta 2015 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Vaihe IV, monikeskus, satunnaistettu, annostiheystutkimus Cerezyme®-infuusioiden turvallisuudesta ja tehokkuudesta neljän viikon välein verrattuna kahden viikon välein tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavien potilaiden ylläpitohoidossa
Tämä on monikeskustutkimus, satunnaistettu tutkimus, jossa verrataan Cerezyme®:n kahden annostiheyden turvallisuutta ja tehokkuutta Gaucherin tautia sairastavilla potilailla, joita parhaillaan hoidetaan Cerezyme®:llä.
Noin 90 potilasta satunnaistetaan suhteessa 2:1 (q4 : q2) yhteen kahdesta hoitohaarasta jopa 26 tutkimuskeskuksessa maailmanlaajuisesti. Potilaat saavat jatkossakin saman 4 viikon kokonaisannoksen, jonka he saivat ennen tutkimukseen ilmoittautumista, mutta heidät satunnaistetaan saamaan joko 4 viikon kokonaisannos kahtena infuusiona, yksi infuusio joka 2. viikko tai yhteensä 4 viikon annos yhtenä infuusiona 4 viikon välein. Satunnaistusjärjestelmä varmistaa 2:1-tasapainon 4 viikon välein ja 2 viikon välein infuusioryhmien välillä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
95
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20211
- Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Vall D´Hebron
-
-
-
-
-
Genova, Italia
- Istituto Giannina Gaslini
-
Naples, Italia, 80131
- Università degli Studi di Napoli "Federico II"
-
Trieste, Italia, 34137
- Istituto per l'Infanzia Burlo-Garofolo
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola, 04-736
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dzeicka
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33065
- University Research Foundation for Lysosomal Storage Disease, Inc.
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
Skokie, Illinois, Yhdysvallat, 60076
- Midwest Cancer Research Group, Inc.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08903
- Institute for Genetics Medicine Saint Peter's University Hospital
-
Teaneck, New Jersey, Yhdysvallat, 07666
- Holy Name Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14215
- Hemophilia Center of Western New York
-
Latham, New York, Yhdysvallat, 12110
- New York Oncology/Hematology PC
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- New York University
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mt. Sinai Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Children's Hospital Research Foundation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15261
- University of Pittsburgh
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
- Potilaalla on vahvistettu Gaucherin taudin diagnoosi ja entsyymimäärityksellä dokumentoitu glukoserebrosidaasin puutos
- Potilaalle on tehty genotyypitys tai genotyypitys suoritetaan 3 kuukauden sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta.
- Potilasta on hoidettu Cerezymellä vähintään 2 vuotta ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
- Potilas on ollut vakaalla annoksella 20-60 U/kg kahden viikon välein vähintään 6 kuukauden ajan ennen tutkimukseen osallistumista.
- Potilas on vähintään 18-vuotias.
- Potilaan hemoglobiiniarvo on ≥ 11,0 g/dl naisilla ja ≥ 12,0 g/dl miehillä ja verihiutaleiden määrä ≥ 100 000 mm^3.
- Potilaan maksan tilavuus on ≤ 1,8 x normaali, joka on vahvistettu magneettikuvauksella tai TT:llä kuuden kuukauden kuluessa satunnaistamisesta.
- Potilaan pernan tilavuus on ≤ 10 x normaali, joka on vahvistettu magneettikuvauksella tai TT:llä kuuden kuukauden kuluessa satunnaistamisesta.
- Potilaan seerumin kreatiniiniarvo < 2,0 mg/dl, AST ja ALT < 2 x normaalin yläraja ja kokonaisbilirubiini < 2,0 x normaalin yläraja.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen raskaustesti 2 viikon sisällä ennen satunnaistamista tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas on raskaana.
- Potilaalla on näyttöä neurologisesta tai keuhkoista johtuvasta Gaucher'n taudista, joka on vahvistettu sairaushistorian perusteella.
- Potilaalla on merkkejä nykyisestä tai aiemmasta verenvuodosta suonikohjuista tai sairaalahoitoa vaativasta maksainfarktista, joka on vahvistettu sairaushistorialla.
- Potilaalla on todisteita patologisista luunmurtumista, ydininfarkteista, lyyttisistä leesioista tai Gaucher'n taudin sekundaarisesta verisuonten nekroosista, jotka on vahvistettu luuston arvioinnissa kuuden kuukauden kuluessa satunnaistamisesta.
- Potilaalla on ollut luukriisi (määritelty äkillisesti alkavaksi kivuksi, joka vaatii sairastuneen alueen immobilisoimista, huumausaineita kivun lievittämiseen ja johon voi liittyä periosteaalin kohoamista, lisääntynyt valkosolujen määrä, kuume tai yli 3 päivän heikkous) 12 päivän sisällä kuukauden satunnaistaminen.
- Potilas on saanut tutkimuslääkettä 30 päivän kuluessa tähän tutkimukseen osallistumisensa alkamisesta. Potilaat eivät saa saada muita tutkimustuotteita koko tutkimuksen aikana.
- Potilaalla on kliinisesti merkittävä sairaus (lukuun ottamatta Gaucherin tautiin liittyviä oireita), mukaan lukien kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, maksa-, immunologinen, keuhko-, neurologinen tai munuaissairaus tai muu sairaus, vakava rinnakkaissairaus tai lieventävät olosuhteet, jotka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen tai mahdollisesti vähentäisi eloonjäämistä
- Potilaalla on lääketieteellinen, emotionaalinen, käyttäytymiseen liittyvä tai psykologinen tila, joka tutkijan arvion mukaan häiritsisi potilaan noudattamista tutkimuksen vaatimuksissa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Q2 Cerezyme
Potilaat, jotka saavat Cerezyme-infuusion 2 viikon välein (Q2).
|
Cerezyme-annokset 20-60 U/kg joka 2. viikko (Q2 Arm) tai 40-120 U/kg joka 4. viikko (Q4 Arm).
|
|
Muut: Q4 Cerezyme
Potilaat, jotka saavat Cerezymeä yhden infuusion 4 viikon välein (Q4).
|
Cerezyme-annokset 20-60 U/kg joka 2. viikko (Q2 Arm) tai 40-120 U/kg joka 4. viikko (Q4 Arm).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinisesti menestyneiden osallistujien määrä 24 kuukaudessa / keskeyttäminen
Aikaikkuna: Kuukausi 24 (tai lopetushetkellä)
|
Potilaiden katsotaan olevan kliininen menestys, jos KAIKKI seuraavat täyttyvät: Potilaan hemoglobiini ei laske enempää kuin 1,25 g/dl naisilla tai 1,5 g/dl miehillä alle potilaan lähtötason, verihiutaleiden määrä ei laske enempää kuin 25 % potilaan perusarvon alapuolella tai ei alle 80 000 mm3, maksan ja pernan tilavuus ei ylitä potilaan lähtötasoa, ei ole näyttöä luusairauden etenemisestä, mukaan lukien ei patologisten murtumien, ydininfarktien tai lyyttisten leesioiden ilmaantuvuutta tai avaskulaarinen nekroosi eikä hänellä ole ollut luukriisejä tutkimuksen aikana.
|
Kuukausi 24 (tai lopetushetkellä)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräiset yhdistelmäpisteet SF-36-terveystutkimuksesta lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso
|
Keskimääräiset yhdistelmäpisteet (0 on huonoin ja 100 paras) molemmissa hoitoryhmissä lähtötilanteessa.
Molempien hoitoryhmien yhdistelmäpisteet vastasivat yleisen väestön pistemäärää lähtötilanteessa ja kuukauden 24 kohdalla.
|
Perustaso
|
|
SF-36-terveystutkimuksen keskimääräiset yhdistelmäpisteet 24. kuukaudessa/keskeytys.
Aikaikkuna: Kuukausi 24 (tai lopetushetkellä)
|
Keskimääräiset yhdistelmäpisteet (0 on huonoin ja 100 paras) molemmissa hoitoryhmissä 24. kuukaudessa/keskeytys.
Keskimääräiset yhdistelmäpisteet molemmissa hoitoryhmissä vastasivat yleisen väestön arvoja lähtötilanteessa ja kuukauden 24 kohdalla.
|
Kuukausi 24 (tai lopetushetkellä)
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta SF-36-terveystutkimuksen yhdistelmäpisteissä 24. kuukaudessa / lopettaminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 24 (tai lopetushetkellä)
|
Keskimääräiset yhdistelmäpisteet (0 on huonoin ja 100 paras) molemmissa hoitoryhmissä vastasivat yleisen väestön lähtötasoa.
Yhdistelmäpisteet - Yhdistelmäpisteet koostuivat standardoiduista fyysisten ja henkisten komponenttien pisteistä.
|
Lähtötilanne ja kuukausi 24 (tai lopetushetkellä)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Edward Kaye, M.D., Genzyme, a Sanofi Company
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. joulukuuta 2001
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. helmikuuta 2007
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. elokuuta 2006
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. elokuuta 2006
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 16. elokuuta 2006
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Perjantai 3. huhtikuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. maaliskuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Ravitsemushäiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aliravitsemus
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Puutostaudit
- Gaucherin tauti
- Lipidoosit
Muut tutkimustunnusnumerot
- CZ-011-01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .