Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van Cerezyme®-infusies elke 4 weken versus elke 2 weken bij de ziekte van Gaucher type 1

17 maart 2015 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een fase IV, multicenter, gerandomiseerd dosisfrequentieonderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van Cerezyme®-infusies om de vier weken versus om de twee weken in de onderhoudstherapie van patiënten met de ziekte van Gaucher type 1

Dit is een multicenter, gerandomiseerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van twee doseringsfrequenties van Cerezyme® te vergelijken bij patiënten met de ziekte van Gaucher die momenteel worden behandeld met Cerezyme®.

Ongeveer 90 patiënten zullen worden gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 (q4:q2) naar een van de twee behandelingsarmen in maximaal 26 studiecentra wereldwijd. Patiënten blijven dezelfde totale 4-weekse dosis krijgen die ze kregen voorafgaand aan de studie-inschrijving, maar ze zullen gerandomiseerd worden om ofwel hun totale 4-weekse dosis in twee infusies, één infusie om de 2 weken of hun totale 4-weekse dosis te krijgen. wekelijkse dosis in één infuus om de 4 weken. Het randomiseringsschema zorgt voor een 2:1-balans tussen respectievelijk de infusiegroepen om de 4 weken versus om de 2 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

95

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
      • Rio de Janeiro, Brazilië, 20211
        • Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Italië
      • Genova, Italië
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Naples, Italië, 80131
        • Università degli Studi di Napoli "Federico II"
      • Trieste, Italië, 34137
        • Istituto per l'Infanzia Burlo-Garofolo
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-736
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dzeicka
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Vall D´Hebron
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Verenigde Staten, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disease, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Skokie, Illinois, Verenigde Staten, 60076
        • Midwest Cancer Research Group, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903
        • Institute for Genetics Medicine Saint Peter's University Hospital
      • Teaneck, New Jersey, Verenigde Staten, 07666
        • Holy Name Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York
      • Latham, New York, Verenigde Staten, 12110
        • New York Oncology/Hematology PC
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • New York University
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Children's Hospital Research Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De patiënt moet schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voordat hij studiegerelateerde procedures ondergaat.
  • De patiënt heeft een bevestigde diagnose van de ziekte van Gaucher met een gedocumenteerde deficiëntie van glucocerebrosidase door enzymanalyse
  • De patiënt is gegenotypeerd of zal genotypering ondergaan binnen 3 maanden na inschrijving in het onderzoek.
  • De patiënt is gedurende ten minste 2 jaar voorafgaand aan de studie-inschrijving met Cerezyme behandeld.
  • De patiënt heeft een stabiele dosis van 20-60 E/kg elke 2 weken gebruikt gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving.
  • De patiënt is minimaal 18 jaar oud.
  • De patiënt heeft een hemoglobinewaarde van ≥ 11,0 g/dl voor vrouwen en ≥ 12,0 g/dl voor mannen en een aantal bloedplaatjes van ≥ 100.000 mm^3.
  • Het levervolume van de patiënt is ≤ 1,8 x normaal bevestigd door MRI of CT binnen 6 maanden na randomisatie.
  • Het miltvolume van de patiënt is ≤ 10 x normaal bevestigd door MRI of CT binnen 6 maanden na randomisatie.
  • De patiënt heeft een serumcreatinine < 2,0 mg/dL, een AS en ALAT < 2 x bovengrens van normaal en een totaal bilirubine < 2,0 x bovengrens van normaal.
  • Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben binnen 2 weken voorafgaand aan randomisatie in het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • De patiënt is zwanger.
  • De patiënt heeft aanwijzingen voor neurologische of pulmonale betrokkenheid bij de ziekte van Gaucher, bevestigd door de medische voorgeschiedenis.
  • De patiënt heeft tekenen van huidige of eerdere bloedende spataderen of een leverinfarct waarvoor ziekenhuisopname vereist is, bevestigd door de medische voorgeschiedenis.
  • De patiënt heeft aanwijzingen voor pathologische botbreuken, medullaire infarcten, lytische laesies of avasculaire necrose secundair aan de ziekte van Gaucher, bevestigd door skeletevaluatie binnen 6 maanden na randomisatie.
  • De patiënt heeft binnen 12 dagen een botcrisis gehad (gedefinieerd als pijn met acuut begin die immobilisatie van het getroffen gebied vereist, narcotica voor verlichting van pijn en kan gepaard gaan met periosteale verhoging, verhoogd aantal witte bloedcellen, koorts of verzwakking van > 3 dagen). maanden van randomisatie.
  • Patiënt heeft binnen 30 dagen na de start van hun deelname aan deze studie een onderzoeksgeneesmiddel gekregen. Patiënten mogen in de loop van het onderzoek geen ander onderzoeksproduct krijgen.
  • De patiënt heeft een klinisch significante ziekte (met uitzondering van symptomen die verband houden met de ziekte van Gaucher), waaronder klinisch significante cardiovasculaire, lever-, immunologische, pulmonale, neurologische of nierziekte, of een andere medische aandoening, ernstige bijkomende ziekte of verzachtende omstandigheden die, naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek zou uitsluiten of mogelijk de overleving zou verminderen
  • De patiënt heeft een medische, emotionele, gedrags- of psychologische aandoening die naar het oordeel van de onderzoeker de naleving door de patiënt van de vereisten van het onderzoek zou belemmeren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Q2 Cerezyme
Patiënten die Cerezyme krijgen, één infuus om de 2 weken (Q2).
Geneesmiddel: Cerezym
Cerezyme-doses van 20-60 E/kg elke 2 weken (Q2-arm) of 40-120 E/kg elke 4 weken (Q4-arm).
Ander: Q4 Cerezyme
Patiënten die Cerezyme krijgen, één infuus om de 4 weken (Q4).
Geneesmiddel: Cerezym
Cerezyme-doses van 20-60 E/kg elke 2 weken (Q2-arm) of 40-120 E/kg elke 4 weken (Q4-arm).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met klinisch succes op maand 24/stopzetting
Tijdsspanne: Maand 24 (of op het moment van stopzetting)
Patiënten worden als klinisch succesvol beschouwd als aan ALLE volgende voorwaarden wordt voldaan: het hemoglobinegehalte van de patiënt daalt niet meer dan 1,25 g/dl voor vrouwen of 1,5 g/dl voor mannen onder de uitgangswaarde van de patiënt, het aantal bloedplaatjes daalt niet meer dan 25% onder de uitgangswaarde van de patiënt of valt niet onder 80.000 mm3, lever- en miltvolumes zijn niet groter dan 20% boven de uitgangswaarde van de patiënt, geen bewijs van progressie van botziekte, waaronder geen incidentie van pathologische fracturen, medullaire infarcten, lytische laesies of avasculaire necrose en heeft tijdens het onderzoek geen botcrises gehad.
Maand 24 (of op het moment van stopzetting)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde samengestelde scores van de SF-36 gezondheidsenquête bij baseline
Tijdsspanne: Basislijn
De gemiddelde samengestelde scores (0 is de slechtste en 100 is de beste) voor beide behandelingsgroepen bij baseline. Samengestelde scores voor beide behandelingsgroepen benaderden die van de algemene bevolking bij aanvang en na 24 maanden.
Basislijn
Gemiddelde samengestelde scores van de SF-36 gezondheidsenquête op maand 24/stopzetting.
Tijdsspanne: Maand 24 (of op het moment van stopzetting)
De gemiddelde samengestelde scores (0 is de slechtste en 100 is de beste) voor beide behandelingsgroepen op maand 24/stopzetting. De gemiddelde samengestelde scores voor beide behandelingsgroepen benaderden die van de algemene bevolking op baseline en op maand 24.
Maand 24 (of op het moment van stopzetting)
Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in samengestelde scores van de SF-36 gezondheidsenquête in maand 24/stopzetting
Tijdsspanne: Basislijn en maand 24 (of op het moment van stopzetting)
De gemiddelde samengestelde scores (0 is de slechtste en 100 is de beste) voor beide behandelingsgroepen benaderde die van de algemene bevolking bij baseline. Samengestelde score - De algemene samengestelde scores bestonden uit een gestandaardiseerde fysieke en mentale componentscore.
Basislijn en maand 24 (of op het moment van stopzetting)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Edward Kaye, M.D., Genzyme, a Sanofi Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2001

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2007

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 augustus 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 augustus 2006

Eerst geplaatst (Schatting)

16 augustus 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

3 april 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 maart 2015

Laatst geverifieerd

1 maart 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CZ-011-01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren