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Sicherheit und Wirksamkeit von Cerezyme®-Infusionen alle 4 Wochen im Vergleich zu allen 2 Wochen bei Typ-1-Gaucher-Krankheit

17. März 2015 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine multizentrische, randomisierte Dosis-Frequenz-Studie der Phase IV zur Sicherheit und Wirksamkeit von Cerezyme®-Infusionen alle vier Wochen im Vergleich zu allen zwei Wochen in der Erhaltungstherapie von Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit

Dies ist eine multizentrische, randomisierte Studie zum Vergleich der Sicherheit und Wirksamkeit von zwei Dosierungshäufigkeiten von Cerezyme® bei Patienten mit Gaucher-Krankheit, die derzeit mit Cerezyme® behandelt werden.

Etwa 90 Patienten werden in einem Verhältnis von 2:1 (q4 : q2) in bis zu 26 Studienzentren weltweit in einen von zwei Behandlungsarmen randomisiert. Die Patienten erhalten weiterhin die gleiche 4-Wochen-Gesamtdosis, die sie vor der Aufnahme in die Studie erhalten haben, sie werden jedoch randomisiert entweder ihre 4-Wochen-Gesamtdosis in zwei Infusionen, eine Infusion alle 2 Wochen oder ihre 4-wöchige Gesamtdosis erhalten. Wochendosis in einer Infusion alle 4 Wochen. Das Randomisierungsschema stellt ein 2:1-Gleichgewicht zwischen den Infusionsgruppen alle 4 Wochen bzw. alle 2 Wochen sicher.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

95

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211
        • Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Italien
      • Genova, Italien
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Naples, Italien, 80131
        • Università degli Studi di Napoli "Federico II"
      • Trieste, Italien, 34137
        • Istituto per l'Infanzia Burlo-Garofolo
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-736
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dzeicka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall D´Hebron
  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disease, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Skokie, Illinois, Vereinigte Staaten, 60076
        • Midwest Cancer Research Group, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08903
        • Institute for Genetics Medicine Saint Peter's University Hospital
      • Teaneck, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07666
        • Holy Name Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York
      • Latham, New York, Vereinigte Staaten, 12110
        • New York Oncology/Hematology PC
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • New York University
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Children's Hospital Research Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient muss eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben, bevor er sich irgendwelchen studienbezogenen Verfahren unterzieht.
  • Der Patient hat eine bestätigte Diagnose der Gaucher-Krankheit mit einem dokumentierten Mangel an Glucocerebrosidase durch einen Enzymtest
  • Der Patient wurde genotypisiert oder wird innerhalb von 3 Monaten nach Aufnahme in die Studie genotypisiert.
  • Der Patient wurde vor der Aufnahme in die Studie mindestens 2 Jahre lang mit Cerezyme behandelt.
  • Der Patient wurde vor der Aufnahme in die Studie mindestens 6 Monate lang alle 2 Wochen mit einer stabilen Dosis zwischen 20-60 E/kg behandelt.
  • Der Patient ist mindestens 18 Jahre alt.
  • Der Patient hat einen Hämoglobinwert von ≥ 11,0 g/dL für Frauen und ≥ 12,0 g/dL für Männer und eine Thrombozytenzahl von ≥ 100.000 mm^3.
  • Das Lebervolumen des Patienten beträgt ≤ 1,8 x normal, bestätigt durch MRT oder CT innerhalb von 6 Monaten nach Randomisierung.
  • Das Milzvolumen des Patienten ist ≤ 10 x normal, bestätigt durch MRT oder CT innerhalb von 6 Monaten nach Randomisierung.
  • Der Patient hat ein Serum-Kreatinin < 2,0 mg/dl, eine AST und ALT < 2 x Obergrenze des Normalwerts und ein Gesamtbilirubin < 2,0 x Obergrenze des Normalwerts.
  • Weibliche Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen innerhalb von 2 Wochen vor der Randomisierung in die Studie einen negativen Schwangerschaftstest haben.

Ausschlusskriterien:

  • Die Patientin ist schwanger.
  • Der Patient hat Hinweise auf eine neurologische oder pulmonale Beteiligung an der Gaucher-Krankheit, die durch die Krankengeschichte bestätigt wurde.
  • Der Patient hat Hinweise auf aktuelle oder frühere blutende Varizen oder einen Leberinfarkt, die einen Krankenhausaufenthalt erfordern, was durch die Krankengeschichte bestätigt wurde.
  • Der Patient hat Hinweise auf pathologische Knochenbrüche, Markinfarkte, lytische Läsionen oder avaskuläre Nekrose als Folge der Gaucher-Krankheit, die durch eine Skelettuntersuchung innerhalb von 6 Monaten nach der Randomisierung bestätigt wurden.
  • Der Patient hatte innerhalb von 12 Jahren eine Knochenkrise (definiert als Schmerz mit akutem Beginn, der eine Immobilisierung des betroffenen Bereichs, Betäubungsmittel zur Schmerzlinderung erfordert und von Periosterhöhung, erhöhter Anzahl weißer Blutkörperchen, Fieber oder Schwächung von > 3 Tagen begleitet sein kann). Monate der Randomisierung.
  • Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen nach Beginn seiner Teilnahme an dieser Studie ein Prüfpräparat erhalten. Die Patienten dürfen während der gesamten Dauer der Studie kein anderes Prüfpräparat erhalten.
  • Der Patient hat eine klinisch signifikante Krankheit (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit der Gaucher-Krankheit), einschließlich klinisch signifikanter kardiovaskulärer, hepatischer, immunologischer, pulmonaler, neurologischer oder renaler Erkrankungen oder anderer medizinischer Zustände, schwerer interkurrenter Erkrankungen oder mildernder Umstände, die nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen oder möglicherweise die Überlebenszeit verkürzen würde
  • Der Patient hat einen medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustand, der nach Einschätzung des Prüfarztes die Einhaltung der Studienanforderungen durch den Patienten beeinträchtigen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Q2 Cerezym
Patienten, die alle 2 Wochen eine Cerezyme-Infusion erhalten (Q2).
Arzneimittel: Cerezym
Cerezyme-Dosen von 20–60 E/kg alle 2 Wochen (Q2-Arm) oder 40–120 E/kg alle 4 Wochen (Q4-Arm).
Sonstiges: Q4 Cerezym
Patienten, die alle 4 Wochen eine Cerezyme-Infusion erhalten (Q4).
Arzneimittel: Cerezym
Cerezyme-Dosen von 20–60 E/kg alle 2 Wochen (Q2-Arm) oder 40–120 E/kg alle 4 Wochen (Q4-Arm).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit klinischem Erfolg in Monat 24/Abbruch
Zeitfenster: Monat 24 (oder zum Zeitpunkt des Abbruchs)
Patienten gelten als klinisch erfolgreich, wenn ALLE der folgenden Bedingungen erfüllt sind: Der Hämoglobinwert des Patienten fällt nicht um mehr als 1,25 g/dl bei Frauen oder 1,5 g/dl bei Männern unter den Ausgangswert des Patienten, die Thrombozytenzahl sinkt nicht um mehr als 25 % unter dem Ausgangswert des Patienten liegen oder nicht unter 80.000 mm3 fallen, Leber- und Milzvolumina nicht mehr als 20 % über dem Ausgangswert des Patienten liegen, kein Hinweis auf eine Progression der Knochenerkrankung, einschließlich kein Auftreten von pathologischen Frakturen, Markinfarkten, lytischen Läsionen oder avaskulärer Nekrose und hatte während der Studie keine Knochenkrisen.
Monat 24 (oder zum Zeitpunkt des Abbruchs)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere zusammengesetzte Ergebnisse der SF-36-Gesundheitsumfrage zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie
Die mittleren zusammengesetzten Werte (0 ist am schlechtesten und 100 am besten) für beide Behandlungsgruppen bei Baseline. Die zusammengesetzten Scores für beide Behandlungsgruppen entsprachen ungefähr denen der Allgemeinbevölkerung zu Studienbeginn und in Monat 24.
Grundlinie
Mittlere zusammengesetzte Ergebnisse der SF-36-Gesundheitsumfrage in Monat 24/Abbruch.
Zeitfenster: Monat 24 (oder zum Zeitpunkt des Abbruchs)
Die mittleren zusammengesetzten Werte (0 ist der schlechteste Wert und 100 der beste Wert) für beide Behandlungsgruppen in Monat 24/Abbruch. Die mittleren zusammengesetzten Werte für beide Behandlungsgruppen entsprachen zu Studienbeginn und in Monat 24 ungefähr denen der Allgemeinbevölkerung.
Monat 24 (oder zum Zeitpunkt des Abbruchs)
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den zusammengesetzten Ergebnissen der SF-36-Gesundheitsbefragung in Monat 24/Abbruch
Zeitfenster: Baseline und Monat 24 (oder zum Zeitpunkt des Absetzens)
Die mittleren zusammengesetzten Werte (0 ist am schlechtesten und 100 am besten) für beide Behandlungsgruppen entsprachen ungefähr denen der Allgemeinbevölkerung zu Studienbeginn. Zusammengesetzte Punktzahl – Die zusammengesetzten Gesamtpunktzahlen bestanden aus einer standardisierten körperlichen und mentalen Komponentenpunktzahl.
Baseline und Monat 24 (oder zum Zeitpunkt des Absetzens)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Ermittler

  • Studienleiter: Edward Kaye, M.D., Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2001

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. August 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. August 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. August 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

3. April 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. März 2015

Zuletzt verifiziert

1. März 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CZ-011-01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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