Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Cerezyme® infúziók biztonságossága és hatékonysága 4 hetente, szemben 2 hetente 1-es típusú Gaucher-kórban

2015. március 17. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

IV. fázisú, többközpontú, randomizált, dózis-gyakorisági vizsgálat a Cerezyme® infúziók biztonságosságáról és hatékonyságáról négyhetente versus kéthetente az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek fenntartó terápiájában

Ez egy többközpontú, randomizált vizsgálat, amely a Cerezyme® két adagolási gyakoriságának biztonságosságát és hatásosságát hasonlítja össze Gaucher-kórban szenvedő betegeknél, akiket jelenleg Cerezyme®-mel kezelnek.

Körülbelül 90 beteget randomizálnak 2:1 (q4:q2) arányban a két kezelési kar egyikébe a világ 26 vizsgálati központjában. A betegek továbbra is ugyanazt a teljes 4 hetes adagot kapják, mint amit a vizsgálatba való beiratkozás előtt kaptak, azonban véletlenszerűen besorolják őket úgy, hogy megkapják a teljes 4 hetes adagjukat két infúzióban, kéthetente egy infúziót, vagy a teljes 4 hetes adagot. heti adag egy infúzióban 4 hetente. A randomizációs séma biztosítja a 2:1 egyensúlyt a 4 hetente, illetve kéthetente infúziós csoportok között.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

95

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Brazília
      • Rio de Janeiro, Brazília, 20211
        • Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Egyesült Államok, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disease, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Skokie, Illinois, Egyesült Államok, 60076
        • Midwest Cancer Research Group, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08903
        • Institute for Genetics Medicine Saint Peter's University Hospital
      • Teaneck, New Jersey, Egyesült Államok, 07666
        • Holy Name Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York
      • Latham, New York, Egyesült Államok, 12110
        • New York Oncology/Hematology PC
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • New York University
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Children's Hospital Research Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Lengyelország
      • Warsaw, Lengyelország, 04-736
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dzeicka
  • Olaszország
      • Genova, Olaszország
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Naples, Olaszország, 80131
        • Università degli Studi di Napoli "Federico II"
      • Trieste, Olaszország, 34137
        • Istituto per l'Infanzia Burlo-Garofolo
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Vall d´hebron

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A páciensnek írásos beleegyezését kell adnia a vizsgálattal kapcsolatos eljárások elvégzése előtt.
  • A páciensnél Gaucher-kórt diagnosztizáltak, és enzimvizsgálattal dokumentált glükocerebrozidáz-hiányt mutattak ki.
  • A beteg genotipizálása megtörtént, vagy a vizsgálatba való felvételtől számított 3 hónapon belül genotipizálást végeznek.
  • A beteget a vizsgálatba való felvétel előtt legalább 2 évig Cerezyme-mal kezelték.
  • A beteg stabil, 20-60 E/ttkg dózist kapott kéthetente legalább 6 hónapig a vizsgálatba való felvétel előtt.
  • A beteg legalább 18 éves.
  • A páciens hemoglobinértéke ≥ 11,0 g/dl nőknél, ≥ 12,0 g/dl férfiaknál, vérlemezkeszáma pedig ≥ 100 000 mm^3.
  • A beteg májtérfogata ≤ 1,8-szorosa a normál értéknek, amelyet MRI vagy CT igazolt a randomizálást követő 6 hónapon belül.
  • A beteg léptérfogata ≤ 10-szerese a normál értéknek, amelyet MRI vagy CT igazol a randomizálást követő 6 hónapon belül.
  • A beteg szérum kreatininszintje < 2,0 mg/dl, az AST és az ALT értéke a normálérték felső határának kétszerese, az összbilirubin pedig a normálérték felső határának 2,0-szerese.
  • A fogamzóképes nőbetegeknek negatív terhességi tesztet kell mutatniuk a vizsgálatba való véletlen besorolás előtt 2 héten belül.

Kizárási kritériumok:

  • A beteg terhes.
  • A betegnél neurológiai vagy pulmonális érintettség van Gaucher-kórban, amelyet a kórtörténet igazolt.
  • A betegnél fennálló vagy korábbi vérzéses visszérgyulladás vagy kórházi kezelést igénylő májinfarktus igazolja a kórtörténet.
  • A betegnél kóros csonttörések, velőinfarktusok, lítikus léziók vagy a Gaucher-kór miatti másodlagos vaszkuláris nekrózis bizonyítékai vannak, amelyeket a randomizálást követő 6 hónapon belül végzett csontrendszeri értékelés igazolt.
  • A betegnek csontválsága volt (a definíció szerint akut fájdalom, amely az érintett terület immobilizálását igényli, kábítószer a fájdalom csillapítására, és a csonthártya emelkedése, megnövekedett fehérvérsejtszám, láz vagy 3 napon túli legyengülés kísérheti) 12 napon belül. hónapos randomizálás.
  • A páciens a vizsgálatban való részvételétől számított 30 napon belül vizsgálati gyógyszert kapott. A betegek nem kaphatnak semmilyen más vizsgálati terméket a vizsgálat során.
  • A betegnek klinikailag jelentős betegsége van (a Gaucher-kórhoz kapcsolódó tünetek kivételével), beleértve a klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, máj-, immunológiai, tüdő-, neurológiai vagy vesebetegséget, vagy egyéb egészségügyi állapotot, súlyos interkurrens betegséget vagy olyan enyhítő körülményeket, amelyek a vizsgáló véleménye szerint kizárná a vizsgálatban való részvételt, vagy esetleg csökkentené a túlélést
  • A betegnek olyan egészségügyi, érzelmi, viselkedési vagy pszichológiai állapota van, amely a Vizsgáló megítélése szerint akadályozná abban, hogy a beteg megfeleljen a vizsgálat követelményeinek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Q2 Cerezyme
Cerezyme infúziót kapó betegek kéthetente (Q2).
Drog: Cerezyme
Cerezyme dózisok 20-60 E/kg 2 hetente (Q2 Arm) vagy 40-120 E/kg 4 hetente (Q4 Arm).
Egyéb: Q4 Cerezyme
Cerezyme infúziót kapó betegek 4 hetente (Q4).
Drog: Cerezyme
Cerezyme dózisok 20-60 E/kg 2 hetente (Q2 Arm) vagy 40-120 E/kg 4 hetente (Q4 Arm).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Klinikailag sikeres résztvevők száma a 24. hónapban/megszakításkor
Időkeret: 24. hónap (vagy a leállítás időpontjában)
A betegek akkor tekinthetők klinikai sikeresnek, ha az alábbiak MINDEN teljesülnek: A páciens hemoglobinszintje nem esik 1,25 g/dl-nél nagyobb mértékben nőknél, férfiaknál 1,5 g/dl-nél nagyobb mértékben a beteg alapértéke alá, a vérlemezkeszám nem esik többet, mint 25%-kal a beteg kiindulási értéke alatt, vagy nem esik 80 000 mm3 alá, a máj és a lép térfogata nem haladja meg a beteg kiindulási értékét 20%-nál, nincs bizonyíték a csontbetegség progressziójára, beleértve a patológiás törések, velőinfarktusok, lítikus elváltozások előfordulását vagy vaszkuláris nekrózis, és nem volt csontválsága a vizsgálat során.
24. hónap (vagy a leállítás időpontjában)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az SF-36 egészségfelmérés átlagos összetett pontszámai a kiinduláskor
Időkeret: Alapvonal
Az átlagos összetett pontszámok (a 0 a legrosszabb és a 100 a legjobb) mindkét kezelési csoportban az alapvonalon. Az összetett pontszámok mindkét kezelési csoportban megközelítették az általános populáció értékét a kiinduláskor és a 24. hónapban.
Alapvonal
Az SF-36 egészségfelmérés átlagos összetett pontszámai a 24. hónapban/megszakításkor.
Időkeret: 24. hónap (vagy a leállítás időpontjában)
Az átlagos összetett pontszámok (0 a legrosszabb és 100 a legjobb) mindkét kezelési csoportban a 24. hónapban/megszakításkor. Az átlagos összetett pontszám mindkét kezelési csoportban megközelítette az általános populáció értékét a kiinduláskor és a 24. hónapban.
24. hónap (vagy a leállítás időpontjában)
Átlagos változás az alapvonalhoz képest az SF-36 egészségfelmérés összetett pontszámaiban a 24. hónapban/megszakításkor
Időkeret: Kiindulási állapot és 24. hónap (vagy a leállítás időpontjában)
Az átlagos összetett pontszámok (0 a legrosszabb és 100 a legjobb) mindkét kezelési csoportban megközelítették az általános populáció értékét a kiinduláskor. Összetett pontszám – Az összesített összetett pontszám standardizált fizikai és mentális komponens pontszámból állt.
Kiindulási állapot és 24. hónap (vagy a leállítás időpontjában)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Edward Kaye, M.D., Genzyme, a Sanofi Company

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2001. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2007. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2006. augusztus 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2006. augusztus 15.

Első közzététel (Becslés)

2006. augusztus 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. április 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. március 17.

Utolsó ellenőrzés

2015. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CZ-011-01

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gaucher-kór, 1. típusú

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Benin

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel