Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność infuzji Cerezyme® co 4 tygodnie w porównaniu z co 2 tygodnie w chorobie Gauchera typu 1

17 marca 2015 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Wieloośrodkowe, randomizowane badanie IV fazy dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności infuzji preparatu Cerezyme® co cztery tygodnie w porównaniu z co dwa tygodnie w leczeniu podtrzymującym pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane badanie mające na celu porównanie bezpieczeństwa i skuteczności dwóch częstotliwości dawkowania preparatu Cerezyme® u pacjentów z chorobą Gauchera, którzy są obecnie leczeni preparatem Cerezyme®.

Około 90 pacjentów zostanie losowo przydzielonych w stosunku 2:1 (q4:q2) do jednego z dwóch ramion leczenia w maksymalnie 26 ośrodkach badawczych na całym świecie. Pacjenci będą nadal otrzymywać taką samą całkowitą dawkę przez 4 tygodnie, jaką otrzymywali przed włączeniem do badania, jednak zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej całkowitą dawkę przez 4 tygodnie w dwóch infuzjach, jedną infuzję co 2 tygodnie lub łącznie 4- tygodniową dawkę w jednym wlewie co 4 tygodnie. Schemat randomizacji zapewni równowagę 2:1 między odpowiednio grupami otrzymującymi infuzję co 4 tygodnie i co 2 tygodnie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

95

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20211
        • Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Vall D´Hebron
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 04-736
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dzeicka
  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disease, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Skokie, Illinois, Stany Zjednoczone, 60076
        • Midwest Cancer Research Group, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
        • Institute for Genetics Medicine Saint Peter's University Hospital
      • Teaneck, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07666
        • Holy Name Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York
      • Latham, New York, Stany Zjednoczone, 12110
        • New York Oncology/Hematology PC
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Children's Hospital Research Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
  • Włochy
      • Genova, Włochy
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Naples, Włochy, 80131
        • Università degli Studi di Napoli "Federico II"
      • Trieste, Włochy, 34137
        • Istituto per l'Infanzia Burlo-Garofolo
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent musi wyrazić pisemną świadomą zgodę przed poddaniem się jakimkolwiek procedurom związanym z badaniem.
  • Pacjent ma potwierdzone badaniem enzymatycznym rozpoznanie choroby Gauchera z udokumentowanym niedoborem glukocerebrozydazy
  • Pacjent został poddany genotypowaniu lub genotypowanie zostanie przeprowadzone w ciągu 3 miesięcy od włączenia do badania.
  • Pacjent był leczony preparatem Cerezyme przez co najmniej 2 lata przed włączeniem do badania.
  • Pacjent otrzymywał stabilną dawkę 20-60 j./kg mc. co 2 tygodnie przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem do badania.
  • Pacjent ma co najmniej 18 lat.
  • Pacjent ma wartość hemoglobiny ≥ 11,0 g/dl dla kobiet i ≥ 12,0 g/dl dla mężczyzn oraz liczbę płytek krwi ≥ 100 000 mm^3.
  • Objętość wątroby pacjenta jest ≤ 1,8 x normalna potwierdzona przez MRI lub CT w ciągu 6 miesięcy od randomizacji.
  • Objętość śledziony pacjenta jest ≤ 10 x normalna potwierdzona przez MRI lub CT w ciągu 6 miesięcy od randomizacji.
  • Pacjent ma stężenie kreatyniny w surowicy < 2,0 mg/dl, AST i ALT < 2 x górna granica normy, a bilirubina całkowita < 2,0 x górna granica normy.
  • Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w ciągu 2 tygodni przed randomizacją do badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjentka jest w ciąży.
  • U pacjenta występują dowody neurologicznego lub płucnego zajęcia choroby Gauchera potwierdzone w wywiadzie medycznym.
  • U pacjenta występują obecnie lub przebyte krwawienia z żylaków lub zawału wątroby wymagające hospitalizacji potwierdzone wywiadem lekarskim.
  • Pacjent ma cechy patologicznych złamań kości, zawałów rdzenia kręgowego, zmian litycznych lub jałowej martwicy wtórnej do choroby Gauchera potwierdzonej oceną szkieletu w ciągu 6 miesięcy od randomizacji.
  • u pacjenta wystąpił przełom kostny (zdefiniowany jako ból o ostrym początku, który wymaga unieruchomienia dotkniętego obszaru, podania leków przeciwbólowych w celu złagodzenia bólu, któremu może towarzyszyć uniesienie okostnej, zwiększenie liczby białych krwinek, gorączka lub osłabienie trwające > 3 dni) miesięcy randomizacji.
  • Pacjent otrzymał badany lek w ciągu 30 dni od rozpoczęcia udziału w tym badaniu. W trakcie badania pacjenci nie mogą otrzymywać żadnego innego badanego produktu.
  • u pacjenta występuje klinicznie istotna choroba (z wyjątkiem objawów związanych z chorobą Gauchera), w tym klinicznie istotna choroba układu krążenia, wątroby, immunologiczna, płucna, neurologiczna lub nerek lub inna choroba, poważna choroba współistniejąca lub okoliczności łagodzące, które w opinii Badacza uniemożliwiłoby udział w badaniu lub potencjalnie zmniejszyłoby przeżywalność
  • Pacjent ma stan medyczny, emocjonalny, behawioralny lub psychiczny, który w ocenie badacza może kolidować z przestrzeganiem przez pacjenta wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Q2 Cerezym
Pacjenci otrzymujący Cerezyme jeden wlew co 2 tygodnie (Q2).
Lek: Cerezym
Dawki preparatu Cerezyme 20-60 U/kg co 2 tygodnie (Ramię Q2) lub 40-120 U/kg co 4 tygodnie (Ramię Q4).
Inny: Q4 Cerezym
Pacjenci otrzymujący Cerezyme jeden wlew co 4 tygodnie (Q4).
Lek: Cerezym
Dawki preparatu Cerezyme 20-60 U/kg co 2 tygodnie (Ramię Q2) lub 40-120 U/kg co 4 tygodnie (Ramię Q4).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z sukcesem klinicznym w miesiącu 24/przerwaniu
Ramy czasowe: Miesiąc 24 (lub w momencie odstawienia)
Uważa się, że pacjenci odnieśli sukces kliniczny, jeśli spełnione są WSZYSTKIE poniższe warunki: stężenie hemoglobiny pacjenta nie spada o więcej niż 1,25 g/dl dla kobiet lub 1,5 g/dl dla mężczyzn poniżej wartości wyjściowej pacjenta, liczba płytek krwi nie spada o więcej niż 25% poniżej wartości wyjściowej pacjenta lub nie spada poniżej 80 000 mm3, objętość wątroby i śledziony nie jest większa niż 20% powyżej wartości wyjściowej pacjenta, brak cech progresji choroby kości, w tym złamań patologicznych, zawałów rdzenia kręgowego, zmian litycznych lub jałowej martwicy i nie miał przełomów kostnych podczas badania.
Miesiąc 24 (lub w momencie odstawienia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnie wyniki złożone kwestionariusza zdrowotnego SF-36 na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa
Średnie wyniki złożone (0 oznacza najgorsze, a 100 oznacza najlepsze) dla obu leczonych grup na początku badania. Złożone wyniki dla obu leczonych grup były zbliżone do tych z populacji ogólnej na początku badania i w 24. miesiącu.
Linia bazowa
Średnie wyniki złożone ankiety zdrowotnej SF-36 w miesiącu 24/przerwanie.
Ramy czasowe: Miesiąc 24 (lub w momencie odstawienia)
Średnie wyniki złożone (0 oznacza najgorsze, a 100 oznacza najlepsze) dla obu leczonych grup w miesiącu 24/przerwanie. Średnie złożone wyniki dla obu leczonych grup były zbliżone do tych z populacji ogólnej na początku badania i w 24. miesiącu.
Miesiąc 24 (lub w momencie odstawienia)
Średnia zmiana od wartości początkowej w złożonych wynikach kwestionariusza zdrowotnego SF-36 w miesiącu 24/przerwanie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 24 (lub w momencie odstawienia)
Średnie wyniki złożone (0 oznacza najgorsze, a 100 oznacza najlepsze) dla obu leczonych grup były zbliżone do tych z populacji ogólnej na początku badania. Wynik złożony — ogólne wyniki złożone składały się ze standaryzowanego wyniku składnika fizycznego i umysłowego.
Wartość wyjściowa i miesiąc 24 (lub w momencie odstawienia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Edward Kaye, M.D., Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2001

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2007

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 sierpnia 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 sierpnia 2006

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 sierpnia 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

3 kwietnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CZ-011-01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera, typ 1

Badania kliniczne na Cerezym

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mexico

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj