Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza ed efficacia delle infusioni di Cerezyme® ogni 4 settimane rispetto a ogni 2 settimane nella malattia di Gaucher di tipo 1

17 marzo 2015 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di fase IV, multicentrico, randomizzato, sulla frequenza della dose sulla sicurezza e l'efficacia delle infusioni di Cerezyme® ogni quattro settimane rispetto a ogni due settimane nella terapia di mantenimento di pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1

Questo è uno studio multicentrico randomizzato per confrontare la sicurezza e l'efficacia di due frequenze di dosaggio di Cerezyme® in pazienti con malattia di Gaucher che sono attualmente in trattamento con Cerezyme®.

Circa 90 pazienti saranno randomizzati in un rapporto 2:1 (q4 : q2) a uno dei due bracci di trattamento in un massimo di 26 centri di studio in tutto il mondo. I pazienti continueranno a ricevere la stessa dose totale di 4 settimane che stavano ricevendo prima dell'arruolamento nello studio, tuttavia, saranno randomizzati per ricevere la loro dose totale di 4 settimane in due infusioni, un'infusione ogni 2 settimane o il loro totale di 4- dose settimanale in una infusione ogni 4 settimane. Lo schema di randomizzazione garantirà un equilibrio 2:1 tra i gruppi di infusione ogni 4 settimane rispetto a quelli ogni 2 settimane, rispettivamente.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

95

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20211
        • Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Italia
      • Genova, Italia
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Naples, Italia, 80131
        • Università degli Studi di Napoli "Federico II"
      • Trieste, Italia, 34137
        • Istituto per l'Infanzia Burlo-Garofolo
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-736
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dzeicka
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Vall D´Hebron
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disease, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Skokie, Illinois, Stati Uniti, 60076
        • Midwest Cancer Research Group, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Institute for Genetics Medicine Saint Peter's University Hospital
      • Teaneck, New Jersey, Stati Uniti, 07666
        • Holy Name Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York
      • Latham, New York, Stati Uniti, 12110
        • New York Oncology/Hematology PC
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • New York University
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Children's Hospital Research Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente deve fornire il consenso informato scritto prima di sottoporsi a qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • Il paziente ha una diagnosi confermata di malattia di Gaucher con deficit documentato di glucocerebrosidasi mediante test enzimatico
  • Il paziente è stato genotipizzato o verrà eseguita la genotipizzazione entro 3 mesi dall'arruolamento nello studio.
  • Il paziente è stato trattato con Cerezyme per almeno 2 anni prima dell'arruolamento nello studio.
  • Il paziente ha assunto una dose stabile compresa tra 20 e 60 U/kg ogni 2 settimane per almeno 6 mesi prima dell'arruolamento nello studio.
  • Il paziente ha almeno 18 anni.
  • Il paziente ha un valore di emoglobina ≥ 11,0 g/dL per le donne e ≥ 12,0 g/dL per gli uomini e una conta piastrinica ≥ 100.000 mm^3.
  • Il volume epatico del paziente è ≤ 1,8 x normale confermato da RM o TC entro 6 mesi dalla randomizzazione.
  • Il volume della milza del paziente è ≤ 10 x normale confermato da RM o TC entro 6 mesi dalla randomizzazione.
  • Il paziente ha una creatinina sierica < 2,0 mg/dL, AST e ALT < 2 volte il limite superiore della norma e una bilirubina totale < 2,0 volte il limite superiore della norma.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo entro 2 settimane prima della randomizzazione nello studio.

Criteri di esclusione:

  • La paziente è incinta.
  • Il paziente ha evidenza di coinvolgimento neurologico o polmonare con la malattia di Gaucher confermata dall'anamnesi.
  • Il paziente ha evidenza di varici sanguinanti in corso o pregresse o infarto del fegato che richiedono il ricovero ospedaliero confermato dall'anamnesi.
  • Il paziente ha evidenza di fratture ossee patologiche, infarti midollari, lesioni litiche o necrosi avascolare secondarie alla malattia di Gaucher confermate dalla valutazione scheletrica entro 6 mesi dalla randomizzazione.
  • Il paziente ha avuto una crisi ossea (definita come dolore con insorgenza acuta che richiede l'immobilizzazione dell'area interessata, narcotici per alleviare il dolore e può essere accompagnata da elevazione del periostio, aumento della conta dei globuli bianchi, febbre o debilitazione > 3 giorni) entro 12 mesi di randomizzazione.
  • - Il paziente ha ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'inizio della sua partecipazione a questo studio. I pazienti non possono ricevere nessun altro prodotto sperimentale durante il corso dello studio.
  • Il paziente ha una malattia clinicamente significativa (con l'eccezione dei sintomi relativi alla malattia di Gaucher), comprese malattie cardiovascolari, epatiche, immunologiche, polmonari, neurologiche o renali clinicamente significative o altre condizioni mediche, gravi malattie intercorrenti o circostanze attenuanti che, secondo l'opinione dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio o potrebbe ridurre la sopravvivenza
  • Il paziente ha una condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello Sperimentatore, interferirebbe con la conformità del paziente ai requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Q2 Cerezima
Pazienti che ricevono Cerezyme una infusione ogni 2 settimane (Q2).
Droga: Cerezima
Dosi di Cerezyme di 20-60 U/kg ogni 2 settimane (braccio Q2) o 40-120 U/kg ogni 4 settimane (braccio Q4).
Altro: Q4 Cerezima
Pazienti che ricevono Cerezyme una infusione ogni 4 settimane (Q4).
Droga: Cerezima
Dosi di Cerezyme di 20-60 U/kg ogni 2 settimane (braccio Q2) o 40-120 U/kg ogni 4 settimane (braccio Q4).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con successo clinico al mese 24/Interruzione
Lasso di tempo: Mese 24 (o al momento dell'interruzione)
I pazienti sono considerati un successo clinico se TUTTE le condizioni seguenti sono soddisfatte: L'emoglobina del paziente non scende di oltre 1,25 g/dL per le donne o 1,5 g/dL per gli uomini al di sotto del valore basale del paziente, la conta piastrinica non scende di oltre 25% al ​​di sotto del valore basale del paziente o non inferiore a 80.000 mm3, i volumi di fegato e milza non sono superiori del 20% al di sopra del valore basale del paziente, nessuna evidenza di progressione della malattia ossea, inclusa nessuna incidenza di fratture patologiche, infarti midollari, lesioni litiche o necrosi avascolare e non ha avuto crisi ossee durante lo studio.
Mese 24 (o al momento dell'interruzione)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggi compositi medi dell'indagine sulla salute SF-36 al basale
Lasso di tempo: Linea di base
I punteggi compositi medi (0 è il peggiore e 100 il migliore) per entrambi i gruppi di trattamento al basale. I punteggi compositi per entrambi i gruppi di trattamento si avvicinavano a quelli della popolazione generale al basale e al mese 24.
Linea di base
Punteggi compositi medi dell'indagine sulla salute SF-36 al mese 24/interruzione.
Lasso di tempo: Mese 24 (o al momento dell'interruzione)
I punteggi compositi medi (0 indica il peggiore e 100 il migliore) per entrambi i gruppi di trattamento al mese 24/Interruzione. I punteggi compositi medi per entrambi i gruppi di trattamento si avvicinavano a quelli della popolazione generale al basale e al mese 24.
Mese 24 (o al momento dell'interruzione)
Variazione media rispetto al basale nei punteggi compositi dell'indagine sulla salute SF-36 al mese 24/Interruzione
Lasso di tempo: Basale e mese 24 (o al momento dell'interruzione)
I punteggi compositi medi (0 è il peggiore e 100 il migliore) per entrambi i gruppi di trattamento si avvicinavano a quelli della popolazione generale al basale. Punteggio composito - I punteggi compositi complessivi erano costituiti da un punteggio componente fisico e mentale standardizzato.
Basale e mese 24 (o al momento dell'interruzione)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Edward Kaye, M.D., Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2001

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 agosto 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 agosto 2006

Primo Inserito (Stima)

16 agosto 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

3 aprile 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 marzo 2015

Ultimo verificato

1 marzo 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CZ-011-01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher, tipo 1

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Malta

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi