Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av Cerezyme®-infusioner var fjärde vecka kontra varannan vecka vid Gauchers sjukdom typ 1

17 mars 2015 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

En fas IV, multicenter, randomiserad, dosfrekvensstudie av säkerheten och effekten av Cerezyme®-infusioner var fjärde vecka kontra varannan vecka i underhållsterapi av patienter med Gauchers sjukdom typ 1

Detta är en multicenter, randomiserad studie för att jämföra säkerheten och effekten av två doseringsfrekvenser av Cerezyme® hos patienter med Gauchers sjukdom som för närvarande behandlas med Cerezyme®.

Cirka 90 patienter kommer att randomiseras i förhållandet 2:1 (q4 :q2) till en av två behandlingsarmar vid upp till 26 studiecenter världen över. Patienterna kommer att fortsätta att få samma totala 4-veckorsdos som de fick före studieregistreringen, men de kommer att randomiseras för att antingen få sin totala 4-veckorsdos i två infusioner, en infusion varannan vecka eller deras totala 4-veckorsdos. vecka dos i en infusion var 4:e vecka. Randomiseringsschemat kommer att säkerställa en 2:1-balans mellan infusionsgrupperna var fjärde vecka respektive varannan vecka.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

95

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211
        • Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Förenta staterna, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disease, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Skokie, Illinois, Förenta staterna, 60076
        • Midwest Cancer Research Group, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08903
        • Institute for Genetics Medicine Saint Peter's University Hospital
      • Teaneck, New Jersey, Förenta staterna, 07666
        • Holy Name Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York
      • Latham, New York, Förenta staterna, 12110
        • New York Oncology/Hematology PC
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • New York University
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Children's Hospital Research Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah
  • Italien
      • Genova, Italien
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Naples, Italien, 80131
        • Università degli Studi di Napoli "Federico II"
      • Trieste, Italien, 34137
        • Istituto per l'Infanzia Burlo-Garofolo
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-736
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dzeicka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall D´Hebron
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten måste ge skriftligt informerat samtycke innan han genomgår några studierelaterade ingrepp.
  • Patienten har en bekräftad diagnos av Gauchers sjukdom med en dokumenterad brist på glukocerebrosidas genom enzymanalys
  • Patienten har genotypats eller kommer att utföra genotypning inom 3 månader efter inskrivningen i studien.
  • Patienten har behandlats med Cerezyme i minst 2 år före studieregistreringen.
  • Patienten har haft en stabil dos på mellan 20-60 U/kg varannan vecka i minst 6 månader innan studien påbörjades.
  • Patienten är minst 18 år gammal.
  • Patienten har ett hemoglobinvärde på ≥ 11,0 g/dL för kvinnor och ≥ 12,0 g/dL för män och ett trombocytantal på ≥ 100 000 mm^3.
  • Patientens levervolym är ≤ 1,8 x det normala bekräftat med MRT eller CT inom 6 månader efter randomisering.
  • Patientens mjältvolym är ≤ 10 x normal, bekräftad med MRT eller CT inom 6 månader efter randomisering.
  • Patienten har serumkreatinin < 2,0 mg/dL, AST och ALAT < 2 x övre normalgräns och total bilirubin < 2,0 x övre normalgräns.
  • Kvinnliga patienter i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest inom 2 veckor före randomisering i studien.

Exklusions kriterier:

  • Patienten är gravid.
  • Patienten har bevis på neurologisk eller pulmonell involvering med Gauchers sjukdom bekräftat av medicinsk historia.
  • Patienten har bevis på nuvarande eller tidigare blödande varicer eller leverinfarkt som kräver sjukhusvistelse bekräftat av medicinsk historia.
  • Patienten har bevis på patologiska benfrakturer, märginfarkter, lytiska lesioner eller avaskulär nekros sekundärt till Gauchers sjukdom bekräftade genom skelettutvärdering inom 6 månader efter randomisering.
  • Patienten har haft en benkris (definierad som smärta med akut debut som kräver immobilisering av det drabbade området, narkotika för att lindra smärta och kan åtföljas av periosteal förhöjning, ökat antal vita blodkroppar, feber eller försvagning av > 3 dagar) inom 12 dagar. månader av randomisering.
  • Patienten har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar efter det att de började delta i denna prövning. Patienter kanske inte får någon annan prövningsprodukt under hela studiens gång.
  • Patienten har en kliniskt signifikant sjukdom (med undantag för symtom relaterade till Gauchers sjukdom), inklusive kliniskt signifikant kardiovaskulär, hepatisk, immunologisk, lung-, neurologisk eller njursjukdom, eller annat medicinskt tillstånd, allvarlig interkurrent sjukdom eller förmildrande omständigheter som, enligt utredarens uppfattning, skulle utesluta deltagande i försöket eller potentiellt minska överlevnaden
  • Patienten har ett medicinskt, emotionellt, beteendemässigt eller psykologiskt tillstånd som enligt utredarens bedömning skulle störa patientens efterlevnad av studiens krav.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Q2 Cerezyme
Patienter som får Cerezyme en infusion varannan vecka (Q2).
Läkemedel: Cerezyme
Cerezyme doser på 20-60 U/kg varannan vecka (Q2 Arm) eller 40-120 U/kg var 4:e vecka (Q4 Arm).
Övrig: Q4 Cerezyme
Patienter som får Cerezyme en infusion var 4:e vecka (Q4).
Läkemedel: Cerezyme
Cerezyme doser på 20-60 U/kg varannan vecka (Q2 Arm) eller 40-120 U/kg var 4:e vecka (Q4 Arm).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med klinisk framgång vid månad 24/avbrott
Tidsram: Månad 24 (eller vid tidpunkten för avbrott)
Patienter anses vara en klinisk framgång om ALLT av följande är uppfyllt: Patientens hemoglobin sjunker inte mer än 1,25 g/dL för kvinnor eller 1,5 g/dL för män under patientens baslinjevärde, antalet trombocyter sjunker inte mer än 25 % under patientens baslinjevärde eller inte understiger 80 000 mm3, lever- och mjältvolymerna är inte större än 20 % över patientens baslinjevärde, inga tecken på skelettsjukdomsprogression, inklusive ingen förekomst av patologiska frakturer, märginfarkter, lytiska lesioner eller avaskulär nekros och har inte haft några benkriser under studien.
Månad 24 (eller vid tidpunkten för avbrott)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittliga sammansatta poäng för SF-36 Health Survey vid baslinjen
Tidsram: Baslinje
De genomsnittliga sammansatta poängen (0 är sämst och 100 är bäst) för båda behandlingsgrupperna vid baslinjen. Sammansatta poäng för båda behandlingsgrupperna ungefärliga de för den allmänna befolkningen vid baslinjen och vid månad 24.
Baslinje
Genomsnittliga sammansatta poäng i SF-36 Health Survey vid månad 24/avbrott.
Tidsram: Månad 24 (eller vid tidpunkten för avbrott)
De genomsnittliga sammansatta poängen (0 är sämst och 100 är bäst) för båda behandlingsgrupperna vid månad 24/avbrott. De genomsnittliga sammansatta poängen för båda behandlingsgrupperna ungefärliga de för den allmänna befolkningen vid baslinjen och vid månad 24.
Månad 24 (eller vid tidpunkten för avbrott)
Genomsnittlig förändring från baslinjen i sammansatta poäng i SF-36 Health Survey vid månad 24/avbrott
Tidsram: Baslinje och månad 24 (eller vid tidpunkten för avbrott)
De genomsnittliga sammansatta poängen (0 är sämst och 100 är bäst) för båda behandlingsgrupperna approximerade dem för den allmänna befolkningen vid baslinjen. Sammansatt poäng - De övergripande sammansatta poängen bestod av en standardiserad fysisk och mental komponentpoäng.
Baslinje och månad 24 (eller vid tidpunkten för avbrott)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Utredare

  • Studierektor: Edward Kaye, M.D., Genzyme, a Sanofi Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2001

Avslutad studie (Faktisk)

1 februari 2007

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 augusti 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 augusti 2006

Första postat (Uppskatta)

16 augusti 2006

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

3 april 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 mars 2015

Senast verifierad

1 mars 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CZ-011-01

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera