Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av Cerezyme®-infusjoner hver 4. uke versus hver 2. uke ved Gaucher-sykdom type 1

17. mars 2015 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En fase IV, multisenter, randomisert, dosefrekvensstudie av sikkerheten og effekten av Cerezyme®-infusjoner hver fjerde uke versus annenhver uke i vedlikeholdsterapien til pasienter med Gaucher-sykdom type 1

Dette er en multisenter, randomisert studie for å sammenligne sikkerheten og effekten av to doseringsfrekvenser av Cerezyme® hos pasienter med Gauchers sykdom som for tiden behandles med Cerezyme®.

Omtrent 90 pasienter vil bli randomisert i forholdet 2:1 (q4:q2) til en av to behandlingsarmer ved opptil 26 studiesentre over hele verden. Pasienter vil fortsette å motta den samme totale 4-ukers dosen som de fikk før studieregistreringen, men de vil bli randomisert til å motta enten sin totale 4-ukers dose i to infusjoner, én infusjon hver 2. uke eller deres totale 4-ukers dose i to infusjoner. ukedose i én infusjon hver 4. uke. Randomiseringsordningen vil sikre en 2:1 balanse mellom infusjonsgruppene hver 4. uke versus hver 2. uke.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

95

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20211
        • Estadual de Hematologia Arthur de Siqueira Cavalcanti (HEMORIO)
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X5
        • Mount Sinai Hospital
  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forente stater, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Disease, Inc.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Skokie, Illinois, Forente stater, 60076
        • Midwest Cancer Research Group, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
        • Institute for Genetics Medicine Saint Peter's University Hospital
      • Teaneck, New Jersey, Forente stater, 07666
        • Holy Name Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York
      • Latham, New York, Forente stater, 12110
        • New York Oncology/Hematology PC
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • New York University
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mt. Sinai Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Children's Hospital Research Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
  • Italia
      • Genova, Italia
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Naples, Italia, 80131
        • Università degli Studi di Napoli "Federico II"
      • Trieste, Italia, 34137
        • Istituto per l'Infanzia Burlo-Garofolo
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-736
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dzeicka
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Vall D´Hebron
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten må gi skriftlig informert samtykke før han gjennomgår noen studierelaterte prosedyrer.
  • Pasienten har en bekreftet diagnose av Gauchers sykdom med en dokumentert mangel på glucocerebrosidase ved enzymanalyse
  • Pasienten er genotypet eller vil få utført genotyping innen 3 måneder etter studieregistrering.
  • Pasienten har vært behandlet med Cerezyme i minst 2 år før studieregistrering.
  • Pasienten har vært på en stabil dose på mellom 20-60 U/kg hver 2. uke i minst 6 måneder før studieregistrering.
  • Pasienten er minst 18 år gammel.
  • Pasienten har en hemoglobinverdi på ≥ 11,0 g/dL for kvinner og ≥ 12,0 g/dL for menn og et blodplateantall på ≥ 100 000 mm^3.
  • Pasientens levervolum er ≤ 1,8 x normalt bekreftet med MR eller CT innen 6 måneder etter randomisering.
  • Pasientens miltvolum er ≤ 10 x normalt bekreftet med MR eller CT innen 6 måneder etter randomisering.
  • Pasienten har serumkreatinin < 2,0 mg/dL, AST og ALT < 2 x øvre normalgrense og total bilirubin < 2,0 x øvre normalgrense.
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ graviditetstest innen 2 uker før randomisering i studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten er gravid.
  • Pasienten har bevis på nevrologisk eller pulmonal involvering med Gauchers sykdom bekreftet av medisinsk historie.
  • Pasienten har tegn på nåværende eller tidligere blødningsvaricer eller leverinfarkt som krever sykehusinnleggelse bekreftet av sykehistorien.
  • Pasienten har tegn på patologiske benbrudd, medullære infarkter, lytiske lesjoner eller avaskulær nekrose sekundært til Gauchers sykdom bekreftet ved skjelettevaluering innen 6 måneder etter randomisering.
  • Pasienten har hatt en beinkrise (definert som smerte med akutt debut som krever immobilisering av det berørte området, narkotiske midler for lindring av smerte og kan være ledsaget av periosteal forhøyelse, økt antall hvite blodlegemer, feber eller svekkelse på > 3 dager) innen 12 dager. måneder med randomisering.
  • Pasienten har mottatt et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager etter starten av sin deltakelse i denne studien. Pasienter vil kanskje ikke motta noe annet undersøkelsesprodukt i løpet av studien.
  • Pasienten har en klinisk signifikant sykdom (med unntak av symptomer knyttet til Gauchers sykdom), inkludert klinisk signifikant kardiovaskulær, lever-, immunologisk, lunge-, nevrologisk eller nyresykdom, eller annen medisinsk tilstand, alvorlig sammenfallende sykdom eller formildende omstendigheter som, etter etterforskerens oppfatning vil utelukke deltakelse i rettssaken eller potensielt redusere overlevelsen
  • Pasienten har en medisinsk, emosjonell, atferdsmessig eller psykologisk tilstand som etter etterforskerens vurdering ville forstyrre pasientens etterlevelse av kravene i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Q2 Cerezyme
Pasienter som får Cerezyme én infusjon hver 2. uke (Q2).
Legemiddel: Cerezyme
Cerezyme doser på 20-60 E/kg hver 2. uke (Q2 Arm) eller 40-120 E/kg hver 4. uke (Q4 Arm).
Annen: Q4 Cerezyme
Pasienter som får Cerezyme én infusjon hver 4. uke (Q4).
Legemiddel: Cerezyme
Cerezyme doser på 20-60 E/kg hver 2. uke (Q2 Arm) eller 40-120 E/kg hver 4. uke (Q4 Arm).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med klinisk suksess ved måned 24/avbrudd
Tidsramme: Måned 24 (eller på tidspunktet for seponering)
Pasienter anses å være en klinisk suksess hvis ALT av følgende er oppfylt: Pasientens hemoglobin faller ikke mer enn 1,25 g/dL for kvinner eller 1,5 g/dL for menn under pasientens baseline-verdi, antall blodplater faller ikke mer enn 25 % under pasientens baseline-verdi eller ikke faller under 80 000 mm3, lever- og miltvolumer er ikke større enn 20 % over pasientens baseline-verdi, ingen tegn på progresjon av bensykdom, inkludert ingen forekomst av patologiske frakturer, medullære infarkter, lytiske lesjoner eller avaskulær nekrose og har ikke hatt beinkriser under studien.
Måned 24 (eller på tidspunktet for seponering)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig sammensatte score fra SF-36 Health Survey ved baseline
Tidsramme: Grunnlinje
Den gjennomsnittlige sammensatte skåren (0 er dårligst og 100 er best) for begge behandlingsgruppene ved baseline. Sammensatte skårer for begge behandlingsgruppene tilnærmet de for den generelle befolkningen ved baseline og ved måned 24.
Grunnlinje
Gjennomsnittlig sammensatte score fra SF-36 Health Survey ved måned 24/avbrudd.
Tidsramme: Måned 24 (eller på tidspunktet for seponering)
Den gjennomsnittlige sammensatte skåren (0 er dårligst og 100 er best) for begge behandlingsgruppene ved måned 24/seponering. Den gjennomsnittlige sammensatte skåren for begge behandlingsgruppene tilnærmet de for den generelle befolkningen ved baseline og ved måned 24.
Måned 24 (eller på tidspunktet for seponering)
Gjennomsnittlig endring fra baseline i sammensatte resultater av SF-36 Health Survey ved måned 24/avbrudd
Tidsramme: Baseline og måned 24 (eller på tidspunktet for seponering)
Den gjennomsnittlige sammensatte skåren (0 er dårligst og 100 er best) for begge behandlingsgruppene tilnærmet den generelle befolkningen ved baseline. Sammensatt poengsum - Den samlede sammensatte poengsummen besto av en standardisert fysisk og mental komponentscore.
Baseline og måned 24 (eller på tidspunktet for seponering)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Etterforskere

  • Studieleder: Edward Kaye, M.D., Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2001

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2007

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. august 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. august 2006

Først lagt ut (Anslag)

16. august 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

3. april 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2015

Sist bekreftet

1. mars 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CZ-011-01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere