X連鎖性低リン血症性くる病における副甲状腺ホルモン（PTH）レベルの低下におけるパリカルシトールの有効性

XLH くる病はまれな遺伝性疾患で、リン酸欠乏のために骨が痛みを伴うほど柔らかくなり、曲がりやすくなります。 この遺伝的欠陥により、腎臓が不適切に多量のリン酸塩を尿中に排泄してしまいます。 また、腎臓はビタミン D を体が利用できる形に変換することができないため、活性型ビタミン D の量が不十分になります。ビタミン D は腸からカルシウムとリン酸を吸収するために必要であるため、この欠乏はさらにリン酸レベルを低下させます。 正常な骨の成長に必要な十分なリン酸塩がない場合、XLH くる病患者は通常、骨格奇形、骨の痛み、および異常に曲がった脚を発症します。 副甲状腺が過剰量の PTH を排泄する状態である副甲状腺機能亢進症も、XLH くる病患者に頻繁に発生し、XLH くる病に関連する骨格合併症に重要な役割を果たす可能性があります。 この研究の目的は、XLH くる病患者の PTH レベルの低下と疾患症状の軽減におけるパリカルシトールの有効性を判断することです。

この調査は 12 か月続きます。 参加者は、パリカルシトールまたはプラセボのいずれかを受け取るように無作為に割り当てられ、研究期間中、毎日 2 錠の形で服用されます。 ベースラインの3日間の入院中に、参加者は身体検査、心臓超音波検査、骨スキャン、採血、およびX線骨格検査を受けます。 骨格調査には、さまざまな体の部分のX線が含まれます。 18歳以下の参加者はレントゲン骨格調査を受けません。 すべての参加者の研究訪問は、研究が終了するまで2か月ごとに行われます。 これらの訪問には、身体検査、病気の症状の確認、血液と尿の採取、投薬コンプライアンスのチェックが含まれます。