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Efficacia del paracalcitolo nella riduzione dei livelli di ormone paratiroideo (PTH) nel rachitismo ipofosfatemico legato all'X

3 marzo 2020 aggiornato da: Thomas Carpenter, Yale University

Il ruolo dell'ormone paratiroideo nella patogenesi della malattia scheletrica nel rachitismo ipofosfatemico legato all'X (XLH)

Lo scopo di questo studio è determinare l'efficacia del paracalcitolo, una forma di vitamina D sintetica, nell'abbassare i livelli di ormone paratiroideo (PTH) e ridurre i sintomi della malattia nei bambini e negli adulti con rachitismo ipofosfatemico legato all'X (XLH).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il rachitismo XLH è una rara malattia ereditaria in cui le ossa diventano dolorosamente morbide e si piegano facilmente a causa di una carenza di fosfato. Questo difetto genetico fa sì che i reni consentano l'escrezione di una quantità inappropriatamente elevata di fosfato nelle urine. I reni non sono inoltre in grado di convertire la vitamina D in una forma utilizzabile dall'organismo, con conseguente quantità inadeguata di vitamina D attiva. Poiché la vitamina D è necessaria per assorbire calcio e fosfato dall'intestino, questa carenza riduce ulteriormente i livelli di fosfato. Senza il fosfato sufficiente necessario per la normale crescita ossea, gli individui con rachitismo XLH sviluppano tipicamente malformazioni scheletriche, dolore osseo e gambe arcuate in modo anomalo. Anche l'iperparatiroidismo, una condizione in cui le ghiandole paratiroidi secernono quantità eccessive di PTH, si verifica frequentemente in individui con rachitismo XLH e può svolgere un ruolo significativo nelle complicanze scheletriche associate al rachitismo XLH. Lo scopo di questo studio è determinare l'efficacia del paracalcitolo nell'abbassare i livelli di PTH e ridurre i sintomi della malattia in individui con rachitismo XLH.

Questo studio durerà 12 mesi. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a ricevere paracalcitolo o placebo, assunto sotto forma di due pillole al giorno per la durata dello studio. Durante una degenza ospedaliera di base di 3 giorni, i partecipanti verranno sottoposti a un esame fisico, un'ecografia cardiaca, una scintigrafia ossea, prelievo di sangue e un'indagine radiografica scheletrica. L'indagine scheletrica includerà radiografie di varie parti del corpo. I partecipanti di età pari o inferiore a 18 anni non verranno sottoposti al sondaggio scheletrico radiografico. Le visite di studio per tutti i partecipanti avverranno ogni 2 mesi fino alla fine dello studio. Queste visite includeranno un esame fisico, la revisione dei sintomi della malattia, la raccolta di sangue e urina e un controllo della compliance terapeutica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

33

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

9 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di rachitismo XLH
  • Calcio sierico a digiuno di 10,7 mg/dl o inferiore
  • PTH a digiuno superiore a 40 nleq/ml e inferiore a 120 nleq/ml nel dosaggio del PTH a media molecola allo screening (il limite superiore della norma è 25 nleq/ml)
  • Disposti e in grado di partecipare al processo
  • Assunzione di una dose stabile di terapia standard per il rachitismo XLH per almeno 2 mesi prima dell'ingresso nello studio
  • La terapia concomitante per il rachitismo XLH non sarà un criterio di esclusione
  • Genitore o tutore disposto a fornire il consenso informato, se applicabile

Criteri di esclusione:

  • Insufficienza renale concomitante (clearance della creatinina stimata inferiore a 60 cc/min o creatinina sierica superiore a 1,5 mg/dl)
  • 25-idrossivitamina D sierica inferiore a 20 ng/ml. I partecipanti che soddisfano questo criterio riceveranno un'integrazione di vitamina D3 per 3 mesi e quindi saranno sottoposti a un nuovo screening.
  • Incapace di rispettare il protocollo e le visite di follow-up appropriate
  • Trattamento con agenti che possono influenzare il metabolismo scheletrico, come glucocorticoidi e anticonvulsivanti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 1
Ai partecipanti è stato somministrato un farmaco attivo, il paracalcitolo (Zemplar), nel tentativo di ridurre il livello di PTH
Droga: Paracalcitolo
Paracalcitolo somministrato prima alla dose di 2 capsule una volta al giorno. Titolazione della dose secondo necessità in base ai risultati biochimici durante le visite ambulatoriali.
Altri nomi:
  • Zemplar
Comparatore placebo: 2
Ai partecipanti è stata somministrata una capsula di placebo da abbinare per il confronto
Altro: Placebo
Pillola di zucchero placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva per la misurazione dell'ormone paratiroideo (PTHauc).
Lasso di tempo: Misurato al basale e al mese 12
Area media sotto la curva per i livelli di ormone paratiroideo (PTHauc) campionata durante un periodo di studio di 26 ore, per i gruppi di paracalcitolo (farmaco attivo) e placebo al basale e al mese 12.
Misurato al basale e al mese 12
Area sotto la curva per l'ormone paratiroideo (PTH; diminuzione percentuale)
Lasso di tempo: Misurato al basale e al mese 12
PTHauc medio (diminuzione %) per il paracalcitolo (farmaco attivo) e il placebo dal basale al mese 12.
Misurato al basale e al mese 12
Riduzione dell'area dell'ormone paratiroideo sotto la curva (PTHauc) del 20% o superiore
Lasso di tempo: Misurato al basale e al mese 12
Riduzione clinicamente significativa del PTHauc medio (diminuzione% >/= 20) per il paracalcitolo (farmaco attivo) e il placebo dal basale al mese 12.
Misurato al basale e al mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametri statici della fosfatasi alcalina sierica al basale e a 1 anno per i bracci con paracalcitolo e placebo.
Lasso di tempo: Misurato al basale e al mese 12
Misurato al basale e al mese 12
Calcio sierico
Lasso di tempo: Misurato al basale e al mese 12
Misurato al basale e al mese 12
Punteggio di gravità della scintigrafia ossea
Lasso di tempo: Misurato al basale e al mese 12

Le scintigrafie ossee con 99-Tc-metilendifosfonato sono state completate e analizzate utilizzando la seguente scala*: Scala di gravità della scintigrafia ossea con punteggio minimo di 0 e punteggio massimo di 4 (0 indica nessuna malattia e 4 è la massima gravità della malattia).

L'aspetto della colonna lombare e della regione sacroiliaca è stato utilizzato come riferimento interno con cui sono state confrontate tutte le lesioni sospette e valutato come segue:

grado 0, scansione normale senza lesioni sospette grado 1, lesione(i) meno intensa della normale colonna lombare grado 2, lesione(i) di intensità simile alla normale colonna lombare grado 3, lesioni più intense della normale colonna lombare ma simile alla normale regione sacroiliaca grado 4, lesioni più intense della normale regione sacroiliaca.

*ideato dal radiologo di medicina nucleare dello Yale New Haven Hospital
Misurato al basale e al mese 12
Variazione percentuale dell'escrezione urinaria di calcio dal basale a 1 anno
Lasso di tempo: Misurato al basale e al mese 12
Variazione percentuale dell'escrezione urinaria giornaliera di calcio, calcolata in base alle misurazioni del calcio nelle raccolte di urina delle 24 ore del soggetto effettuate al basale e ai punti temporali di 1 anno
Misurato al basale e al mese 12
Fattore di crescita dei fibroblasti intatto nel siero 23 (FGF23)
Lasso di tempo: Misurato al basale e al mese 12
Misurato al basale e al mese 12
Siero 1,25 (OH)2D
Lasso di tempo: Misurato al basale e al mese 12
Misurato al basale e al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Yale University

Collaboratori

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Investigatori

  • Investigatore principale: Thomas O. Carpenter, MD, Yale University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 dicembre 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 dicembre 2006

Primo Inserito (Stima)

1 gennaio 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 marzo 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 marzo 2020

Ultimo verificato

1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 0607001636
  • P50AR054086 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • 1P50AR054086-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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