Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Parikalsitolin tehokkuus lisäkilpirauhashormonin (PTH) pitoisuuksien alentamisessa X-kytketyissä hypofosfateemisissa riketeissa

tiistai 3. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Thomas Carpenter, Yale University

Lisäkilpirauhashormonin rooli luuston sairauksien patogeneesissä X-kytketyissä hypofosfateemisissa riisitoissa (XLH)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää parikalsitolin, erään synteettisen D-vitamiinin muodon, tehokkuus lisäkilpirauhashormonin (PTH) tasojen alentamisessa ja sairauden oireiden vähentämisessä lapsilla ja aikuisilla, joilla on X-kytketty hypofosfateminen (XLH) riisitauti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

XLH-rahitauti on harvinainen perinnöllinen sairaus, jossa luut muuttuvat tuskallisen pehmeiksi ja taipuvat helposti fosfaatin puutteen vuoksi. Tämä geneettinen vika saa munuaiset mahdollistamaan sopimattoman suuren fosfaattimäärän erittymisen virtsaan. Munuaiset eivät myöskään pysty muuttamaan D-vitamiinia kehon käyttökelpoiseen muotoon, mikä johtaa riittämättömiin määriin aktiivista D-vitamiinia. Koska D-vitamiinia tarvitaan kalsiumin ja fosfaatin imeytymiseen suolistosta, tämä puute alentaa fosfaattitasoja entisestään. Ilman riittävää fosfaattia, jota tarvitaan normaaliin luun kasvuun, yksilöille, joilla on XLH-rahitauti, kehittyy tyypillisesti luuston epämuodostumia, luukipuja ja epänormaalisti taipuneita jalkoja. Hyperparatyreoosi, tila, jossa lisäkilpirauhaset erittävät liikaa PTH:ta, esiintyy usein myös henkilöillä, joilla on XLH-rahittia, ja sillä voi olla merkittävä rooli XLH-rahitautiin liittyvissä luuston komplikaatioissa. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää parikalsitolin tehokkuus PTH-tasojen alentamisessa ja sairauden oireiden vähentämisessä yksilöillä, joilla on XLH-rahitauti.

Tämä tutkimus kestää 12 kuukautta. Osallistujat jaetaan satunnaisesti saamaan joko parikalsitolia tai lumelääkettä kahden pillerin muodossa päivittäin tutkimuksen ajan. Perustason 3 päivän sairaalahoidon aikana osallistujille suoritetaan fyysinen koe, sydämen ultraääni, luukuvaus, verenotto ja röntgenkuvaus luurankotutkimuksesta. Luustotutkimus sisältää röntgenkuvat kehon eri osista. 18-vuotiaille tai sitä nuoremmille osallistujille ei tehdä radiografista luurankotutkimusta. Opintovierailut kaikille osallistujille järjestetään 2 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti. Näihin vierailuihin sisältyy fyysinen tarkastus, sairauden oireiden tarkastelu, veren ja virtsan keräys sekä lääkityksen noudattamisen tarkistus.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

33

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale University School Of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

9 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • XLH-rahisiitin diagnoosi
  • Seerumin kalsiumpitoisuus paastotilassa 10,7 mg/dl tai vähemmän
  • Paasto-PTH yli 40 nleq/ml ja alle 120 nleq/ml keskimolekyylisessä PTH-määrityksessä seulonnassa (normaalin yläraja on 25 nleq/ml)
  • Haluaa ja pystyä osallistumaan kokeeseen
  • Vakaa annoksen standardihoitoa XLH-rahitautiin vähintään 2 kuukauden ajan ennen tutkimukseen tuloa
  • Samanaikainen hoito XLH-rahitautiin ei ole poissulkemiskriteeri
  • Vanhempi tai huoltaja, joka on valmis antamaan tietoisen suostumuksen tarvittaessa

Poissulkemiskriteerit:

  • Samanaikainen munuaisten vajaatoiminta (arvioitu kreatiniinipuhdistuma alle 60 cm3/min tai seerumin kreatiniini yli 1,5 mg/dl)
  • Seerumin 25-hydroksi-D-vitamiinia alle 20 ng/ml. Osallistujat, jotka täyttävät tämän kriteerin, saavat D3-vitamiinilisää 3 kuukauden ajan, minkä jälkeen heidät tutkitaan uudelleen.
  • Ei pysty noudattamaan protokollaa ja asianmukaisia ​​seurantakäyntejä
  • Hoito aineilla, jotka voivat vaikuttaa luuston aineenvaihduntaan, kuten glukokortikoidit ja kouristuslääkkeet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1
Osallistujille annettiin aktiivista lääkettä, parikalsitolia (Zemplar), pyrkiessään alentamaan PTH-tasoa
Lääke: Paricalcitol
Parikalsitoli annetaan ensin 2 kapselin annoksena kerran päivässä. Annosta titrataan tarvittaessa biokemiallisten tulosten mukaan avohoitokäynneillä.
Muut nimet:
  • Zemplar
Placebo Comparator: 2
Osallistujille annettiin plasebokapseli vertailua varten
Muut: Plasebo
Placebo sokeripilleri

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Käyrän alla oleva alue lisäkilpirauhashormonin (PTHauc) mittaukselle
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12
Keskimääräinen käyrän alla oleva pinta-ala lisäkilpirauhashormonitasoille (PTHauc), jotka on otettu 26 tunnin tutkimusjakson aikana, parikalsitoli- (aktiivinen lääke)- ja lumeryhmille lähtötilanteessa ja 12. kuukaudessa.
Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12
Lisäkilpirauhashormonin käyrän alla oleva alue (PTH; prosentuaalinen lasku)
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12
Parikalsitolin (aktiivinen lääke) ja lumelääkkeen keskimääräinen PTHauc (lasku prosentilla) lähtötasosta 12. kuukauteen.
Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12
Lisäkilpirauhashormonin käyrän alla olevan alueen (PTHauc) väheneminen 20 % tai enemmän
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12
Kliinisesti merkitsevä keskimääräisen PTHauc-arvon lasku (% lasku >/= 20) parikalsitolin (aktiivinen lääke) ja lumelääke osalta lähtötasosta 12 kuukauteen.
Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin alkalisen fosfataasin staattiset parametrit lähtötilanteessa ja 1 vuosi parikalsitoli- ja plasebokäsivarsille.
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12
Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12
Seerumin kalsium
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12
Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12
Luun skannauksen vakavuuspisteet
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12

99-Tc-metyleenidifosfonaattiluukuvaukset suoritettiin ja analysoitiin käyttämällä seuraavaa asteikkoa*: Luun skannauksen vakavuusasteikko, jonka vähimmäispistemäärä on 0 ja maksimipistemäärä 4 (0 ei ole sairautta ja 4 on taudin vakavuus).

Lannerangan ulkonäköä ja sacroiliac-alueen ulkonäköä käytettiin sisäisinä viitteinä, joihin kaikkia epäiltyjä vaurioita verrattiin, ja ne pisteytettiin seuraavasti:

luokka 0, normaali skannaus ilman epäilyttäviä leesioita luokka 1, vaurio(t) vähemmän voimakas kuin normaali lannerangan aste 2, vaurio(t) intensiivisyydeltään samanlainen kuin normaali lannerangan aste 3, leesiot voimakkaammat kuin normaali lanneranka, mutta samanlaiset kuin normaali sacroiliac-alue, luokka 4, leesiot voimakkaampia kuin normaali sacroiliac-alue.

*Yale New Havenin sairaalan isotooppilääketieteen radiologin suunnittelema
Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12
Prosenttimuutos virtsan kalsiumin erittymisessä lähtötasosta yhteen vuoteen
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12
Prosenttimuutos päivittäisessä kalsiumin erittymisessä virtsaan, joka lasketaan kalsiumin mittauksista potilaan 24 tunnin virtsakeräyksissä lähtötilanteessa ja 1 vuoden aikapisteissä
Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12
Seerumin ehjä fibroblastikasvutekijä 23 (FGF23)
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12
Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12
Seerumi 1,25 (OH)2D
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12
Mitattu lähtötilanteessa ja kuukaudessa 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Yale University

Yhteistyökumppanit

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Tutkijat

  • Päätutkija: Thomas O. Carpenter, MD, Yale University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. tammikuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. elokuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. elokuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. joulukuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. joulukuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 1. tammikuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 17. maaliskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. maaliskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 0607001636
  • P50AR054086 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • 1P50AR054086-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa