X-연관 저인산혈증 구루병에서 부갑상선 호르몬(PTH) 수치를 감소시키는 파리칼시톨의 효과
X-연관 저인산혈증 구루병(XLH)에서 골격계 질환의 병인에서 부갑상선 호르몬의 역할
연구 개요
상세 설명
XLH 구루병은 인산염 결핍으로 인해 뼈가 고통스러울 정도로 부드러워지고 쉽게 구부러지는 희귀 유전 질환입니다. 이 유전적 결함으로 인해 신장이 부적절하게 많은 양의 인산염을 소변으로 배설할 수 있습니다. 신장은 또한 비타민 D를 신체에서 사용할 수 있는 형태로 전환할 수 없으므로 활성 비타민 D의 양이 불충분합니다. 비타민 D는 장에서 칼슘과 인을 흡수하는 데 필요하기 때문에 이 결핍은 인산염 수치를 더욱 감소시킵니다. 정상적인 뼈 성장에 필요한 충분한 인산염이 없으면 XLH 구루병을 가진 개인은 일반적으로 골격 기형, 뼈 통증 및 비정상적으로 구부러진 다리가 발생합니다. 부갑상샘이 과도한 양의 PTH를 배출하는 상태인 부갑상샘기능항진증은 XLH 구루병 환자에게서 자주 발생하며 XLH 구루병과 관련된 골격 합병증에 중요한 역할을 할 수 있습니다. 이 연구의 목적은 XLH 구루병을 가진 개인의 PTH 수치를 낮추고 질병 증상을 줄이는 파리칼시톨의 효과를 결정하는 것입니다.
이 연구는 12개월 동안 지속됩니다. 참가자는 연구 기간 동안 매일 두 알의 형태로 복용하는 paricalcitol 또는 위약을 받도록 무작위로 지정됩니다. 기본 3일 입원 환자 입원 기간 동안 참가자는 신체 검사, 심장 초음파, 뼈 스캔, 혈액 수집 및 방사선 골격 조사를 받게 됩니다. 골격 조사에는 다양한 신체 부위의 엑스레이가 포함됩니다. 18세 이하 참가자는 방사선 골격 조사를 받지 않습니다. 모든 참가자에 대한 연구 방문은 연구가 끝날 때까지 2개월마다 발생합니다. 이러한 방문에는 신체 검사, 질병 증상 검토, 혈액 및 소변 수집, 약물 순응도 확인이 포함됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06520
- Yale University School of Medicine
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- XLH 구루병의 진단
- 공복 혈청 칼슘 10.7mg/dl 이하
- 스크리닝 시 중분자 PTH 검정에서 40nleq/ml 초과 및 120nleq/ml 미만의 공복 PTH(정상의 상한은 25nleq/ml임)
- 임상시험에 참여할 의지와 능력
- 연구 시작 전 최소 2개월 동안 XLH 구루병에 대한 표준 요법의 안정적인 용량 복용
- XLH 구루병에 대한 병용 요법은 제외 기준이 아닙니다.
- 해당되는 경우 정보에 입각한 동의를 제공하려는 부모 또는 보호자
제외 기준:
- 수반되는 신부전(예상 크레아티닌 청소율 60cc/분 미만 또는 혈청 크레아티닌 1.5mg/dl 초과)
- 혈청 25-하이드록시 비타민 D 20ng/ml 미만. 이 기준을 충족하는 참가자는 3개월 동안 비타민 D3 보충을 받은 후 재검사를 받게 됩니다.
- 프로토콜 및 적절한 후속 방문을 준수할 수 없음
- 글루코코르티코이드 및 항경련제와 같은 골격 대사에 영향을 줄 수 있는 제제로 치료
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1
PTH 수치를 낮추기 위해 활성 약물인 paricalcitol(Zemplar)을 투여한 참가자
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Paricalcitol은 하루에 한 번 2 캡슐의 복용량으로 먼저 제공됩니다.
외래 환자 방문 시 생화학적 결과에 따라 필요에 따라 용량 적정.
다른 이름들:
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위약 비교기: 2
비교를 위해 위약 캡슐을 제공받은 참가자
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위약 설탕 알약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부갑상선 호르몬(PTHauc) 측정을 위한 곡선 아래 면적
기간: 기준선 및 12개월에 측정됨
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26시간 연구 기간 동안 샘플링된 부갑상선 호르몬 수준(PTHauc)에 대한 곡선 아래 평균 면적, 기준선 및 12개월에서 파리칼시톨(활성 약물) 및 위약 그룹에 대해.
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기준선 및 12개월에 측정됨
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부갑상선 호르몬 곡선 아래 면적(PTH; 백분율 감소)
기간: 기준선 및 12개월에 측정됨
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기준선에서 12개월까지 파리칼시톨(활성 약물) 및 위약에 대한 평균 PTHauc(% 감소).
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기준선 및 12개월에 측정됨
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20% 이상의 부갑상선 호르몬 곡선 아래 영역(PTHauc) 감소
기간: 기준선 및 12개월에 측정됨
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기준선에서 12개월까지 Paricalcitol(활성 약물) 및 위약에 대한 Mean PTHauc의 임상적으로 유의미한 감소(% 감소 >/= 20).
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기준선 및 12개월에 측정됨
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파리칼시톨 및 위약군에 대한 기준선 및 1년에서의 혈청 알칼리성 포스파타제의 정적 매개변수.
기간: 기준선 및 12개월에 측정됨
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기준선 및 12개월에 측정됨
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혈청 칼슘
기간: 기준선 및 12개월에 측정됨
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기준선 및 12개월에 측정됨
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뼈 스캔 심각도 점수
기간: 기준선 및 12개월에 측정됨
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99-Tc-메틸렌디포스포네이트 뼈 스캔을 완료하고 다음 척도*를 사용하여 분석했습니다: 최소 점수 0점, 최대 점수 4점(0은 질병 없음, 4는 질병의 가장 심한 중증도)의 뼈 스캔 중증도 척도. 요추 및 천장골 부위의 외형은 의심되는 모든 병변이 비교되는 내부 참조로 사용되었으며 다음과 같이 점수가 매겨졌습니다. 등급 0, 의심스러운 병변이 없는 정상 스캔 등급 1, 정상 요추보다 강도가 낮은 병변(등급 2), 병변(들)은 정상 요추와 강도가 비슷함 등급 3, 병변은 정상 요추보다 강도가 높지만 정상과 유사함 sacroiliac region grade 4, 병변은 정상 sacroiliac region보다 더 심합니다. *Yale New Haven 병원의 핵의학 방사선 전문의가 고안함 |
기준선 및 12개월에 측정됨
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기준선에서 1년까지 요중 칼슘 배설의 백분율 변화
기간: 기준선 및 12개월에 측정됨
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기준선 및 1년 시점에서 수행된 피험자의 24시간 소변 수집에서 칼슘 측정값으로 계산되는 일일 소변 칼슘 배설의 백분율 변화
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기준선 및 12개월에 측정됨
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혈청 온전한 섬유아세포 성장 인자 23(FGF23)
기간: 기준선 및 12개월에 측정됨
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기준선 및 12개월에 측정됨
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혈청 1,25 (OH)2D
기간: 기준선 및 12개월에 측정됨
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기준선 및 12개월에 측정됨
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Thomas O. Carpenter, MD, Yale University
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Brown AJ, Dusso AS, Slatopolsky E. Vitamin D analogues for secondary hyperparathyroidism. Nephrol Dial Transplant. 2002;17 Suppl 10:10-9. doi: 10.1093/ndt/17.suppl_10.10.
- McElduff A, Posen S. Parathyroid hormone sensitivity in familial X-linked hypophosphatemic rickets. J Clin Endocrinol Metab. 1989 Aug;69(2):386-9. doi: 10.1210/jcem-69-2-386.
- Carpenter TO, Olear EA, Zhang JH, Ellis BK, Simpson CA, Cheng D, Gundberg CM, Insogna KL. Effect of paricalcitol on circulating parathyroid hormone in X-linked hypophosphatemia: a randomized, double-blind, placebo-controlled study. J Clin Endocrinol Metab. 2014 Sep;99(9):3103-11. doi: 10.1210/jc.2014-2017. Epub 2014 Jul 16.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 0607001636
- P50AR054086 (미국 NIH 보조금/계약)
- 1P50AR054086-01 (미국 NIH 보조금/계약)
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파리칼시톨에 대한 임상 시험
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