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帕立骨化醇降低 X 连锁低血磷性佝偻病甲状旁腺激素 (PTH) 水平的有效性

2020年3月3日 更新者：Thomas Carpenter、Yale University

甲状旁腺激素在 X 连锁低磷血症性佝偻病 (XLH) 骨骼疾病发病机制中的作用

本研究的目的是确定帕立骨化醇（一种合成维生素 D 的一种形式）在降低甲状旁腺激素 (PTH) 水平和减轻患有 X 连锁低磷血症 (XLH) 佝偻病的儿童和成人的疾病症状方面的有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

XLH 佝偻病是一种罕见的遗传性疾病，由于缺乏磷酸盐，骨骼会变得非常柔软并容易弯曲。 这种遗传缺陷会导致肾脏将过多的磷酸盐排泄到尿液中。 肾脏也无法将维生素 D 转化为身体可用的形式，从而导致活性维生素 D 的含量不足。由于需要维生素 D 才能从肠道吸收钙和磷酸盐，因此这种缺乏会进一步降低磷酸盐水平。 如果没有正常骨骼生长所需的足够磷酸盐，XLH 佝偻病患者通常会出现骨骼畸形、骨痛和异常弓形腿。 甲状旁腺功能亢进是一种甲状旁腺分泌过量 PTH 的病症，也经常发生在患有 XLH 佝偻病的个体中，并且可能在与 XLH 佝偻病相关的骨骼并发症中发挥重要作用。 本研究的目的是确定帕立骨化醇在 XLH 佝偻病患者中降低 PTH 水平和减轻疾病症状的有效性。

这项研究将持续 12 个月。 参与者将被随机分配接受帕立骨化醇或安慰剂，在研究期间每天服用两片药丸。 在为期 3 天的基线住院期间，参与者将接受身体检查、心脏超声检查、骨扫描、血液采集和放射线骨骼检查。 骨骼调查将包括身体各部位的 X 光检查。 18 岁或以下的参与者将不会接受放射线骨骼检查。 所有参与者的研究访问将每 2 个月进行一次，直到研究结束。 这些访问将包括身体检查、疾病症状审查、血液和尿液收集以及服药依从性检查。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

33

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06520
        • Yale University School Of Medicine

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

9年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • XLH 佝偻病的诊断
  • 10.7 mg/dl 或更低的空腹血清钙
  • 筛选时空腹 PTH 大于 40 nleq/ml 且在中分子 PTH 测定中小于 120 nleq/ml（正常上限为 25 nleq/ml）
  • 愿意并能够参加试验
  • 在进入研究前至少 2 个月服用稳定剂量的 XLH 佝偻病标准疗法
  • XLH 佝偻病的伴随治疗将不是排除标准
  • 父母或监护人愿意提供知情同意书（如适用）

排除标准：

  • 伴随肾功能衰竭（估计肌酐清除率低于 60 cc/min 或血清肌酐高于 1.5 mg/dl）
  • 血清 25-羟基维生素 D 低于 20 ng/ml。 符合此标准的参与者将接受为期 3 个月的维生素 D3 补充剂，然后重新筛选。
  • 无法遵守协议和适当的后续访问
  • 用可能影响骨骼代谢的药物治疗，如糖皮质激素和抗惊厥药

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：1个
参与者给予活性药物帕立骨化醇 (Zemplar)，以努力降低 PTH 水平
药品：帕立骨化醇
帕立骨化醇首先以 2 粒胶囊的剂量给药，每天一次。 根据门诊生化结果的需要剂量滴定。
其他名称：
  • 赞普乐
安慰剂比较：2个
给予安慰剂胶囊的参与者进行匹配以进行比较
其他：安慰剂
安慰剂糖丸

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
甲状旁腺激素 (PTHauc) 测量曲线下面积
大体时间：在基线和第 12 个月测量
帕立骨化醇（活性药物）和安慰剂组在基线和第 12 个月的 26 小时研究期间取样的甲状旁腺激素水平 (PTHauc) 曲线下平均面积。
在基线和第 12 个月测量
甲状旁腺激素曲线下面积（PTH；下降百分比）
大体时间：在基线和第 12 个月测量
帕立骨化醇（活性药物）和安慰剂从基线到第 12 个月的平均 PTHauc（降低百分比）。
在基线和第 12 个月测量
甲状旁腺激素曲线下面积 (PTHauc) 减少 20% 或更多
大体时间：在基线和第 12 个月测量
从基线到第 12 个月，帕立骨化醇（活性药物）和安慰剂的平均 PTHauc 临床显着降低（降低百分比 >/= 20）。
在基线和第 12 个月测量

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
帕立骨化醇和安慰剂组在基线和 1 年时血清碱性磷酸酶的静态参数。
大体时间：在基线和第 12 个月测量
在基线和第 12 个月测量
血清钙
大体时间：在基线和第 12 个月测量
在基线和第 12 个月测量
骨扫描严重程度评分
大体时间：在基线和第 12 个月测量

完成 99-Tc-亚甲基二膦酸盐骨扫描并使用以下量表进行分析*：骨扫描严重程度量表，最低分数为 0，最高分数为 4（0 表示没有疾病，4 表示疾病最严重）。

以腰椎和骶髂区外观为内参，比较所有疑似病变，评分如下：

0 级，扫描正常，无可疑病变 1 级，病变强度低于正常腰椎 2 级，病变强度与正常腰椎相似 3 级，病变强度高于正常腰椎，但与正常腰椎相似骶髂区4级，病变比正常骶髂区更严重。

*由耶鲁纽黑文医院的核医学放射科医生设计
在基线和第 12 个月测量
从基线到 1 年尿钙排泄的百分比变化
大体时间：在基线和第 12 个月测量
每日尿钙排泄的百分比变化，计算方法是在基线和 1 年时间点对受试者 24 小时尿液收集的钙进行测量
在基线和第 12 个月测量
血清完整成纤维细胞生长因子 23 (FGF23)
大体时间：在基线和第 12 个月测量
在基线和第 12 个月测量
血清 1,25 (OH)2D
大体时间：在基线和第 12 个月测量
在基线和第 12 个月测量

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Yale University

合作者

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

调查人员

  • 首席研究员：Thomas O. Carpenter, MD、Yale University

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2007年1月1日

初级完成 (实际的)

2012年8月1日

研究完成 (实际的)

2012年8月1日

研究注册日期

首次提交

2006年12月28日

首先提交符合 QC 标准的

2006年12月28日

首次发布 (估计)

2007年1月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年3月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年3月3日

最后验证

2020年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 0607001636
  • P50AR054086 (美国 NIH 拨款/合同)
  • 1P50AR054086-01 (美国 NIH 拨款/合同)

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