Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A parikalcitol hatékonysága a mellékpajzsmirigyhormon (PTH) szintjének csökkentésében X-hez kötött hipofoszfatémiás angolkórban

2020. március 3. frissítette: Thomas Carpenter, Yale University

A mellékpajzsmirigy-hormon szerepe a csontrendszeri betegségek patogenezisében X-hez kötött hipofoszfátiás angolkórban (XLH)

Ennek a vizsgálatnak a célja a parikalcitol, a szintetikus D-vitamin egyik formája hatékonyságának meghatározása a mellékpajzsmirigyhormon (PTH) szintjének csökkentésében és a betegség tüneteinek csökkentésében az X-hez kötött hipofoszfatémiás (XLH) angolkórban szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az XLH angolkór egy ritka örökletes betegség, amelyben a csontok fájdalmasan megpuhulnak és könnyen meghajlanak a foszfáthiány miatt. Ez a genetikai hiba azt okozza, hogy a vesék nem megfelelően nagy mennyiségű foszfátot ürítenek ki a vizeletbe. A vesék sem képesek a D-vitamint a szervezet által használható formává alakítani, ami nem megfelelő mennyiségű aktív D-vitamint eredményez. Mivel a D-vitamin szükséges a kalcium és a foszfát bélből történő felszívódásához, ez a hiány tovább csökkenti a foszfátszintet. A normál csontnövekedéshez szükséges elegendő foszfát hiányában az XLH angolkórban szenvedő egyéneknél általában csontrendszeri rendellenességek, csontfájdalmak és abnormálisan meghajlott lábak alakulnak ki. A hyperparathyreosis, egy olyan állapot, amelyben a mellékpajzsmirigyek felesleges mennyiségű PTH-t választanak ki, szintén gyakran előfordul az XLH angolkórban szenvedő egyéneknél, és jelentős szerepet játszhat az XLH angolkórhoz kapcsolódó csontrendszeri szövődményekben. Ennek a vizsgálatnak a célja a parikalcitol hatékonyságának meghatározása a PTH-szint csökkentésében és a betegség tüneteinek csökkentésében XLH angolkórban szenvedő egyénekben.

Ez a tanulmány 12 hónapig tart. A résztvevőket véletlenszerűen választják ki, hogy parikalcitot vagy placebót kapjanak, napi két tabletta formájában a vizsgálat időtartama alatt. A kiindulási 3 napos fekvőbeteg kórházi tartózkodás során a résztvevők fizikális vizsgálaton, szív-ultrahangon, csontvizsgálaton, vérvételen és radiográfiás csontvázfelvételen esnek át. A csontváz felmérése magában foglalja a különböző testrészek röntgenfelvételét. A 18 éves vagy annál fiatalabb résztvevők nem esnek át radiográfiás csontváz felmérésen. A tanulmányi látogatásokra minden résztvevő 2 havonta kerül sor a vizsgálat végéig. Ezek a látogatások magukban foglalják a fizikális vizsgálatot, a betegség tüneteinek áttekintését, a vér- és vizeletgyűjtést, valamint a gyógyszeres megfelelőség ellenőrzését.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

33

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Yale University School Of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

9 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az XLH angolkór diagnózisa
  • 10,7 mg/dl vagy kevesebb éhgyomri szérum kalcium
  • 40 nleq/ml-nél nagyobb és 120 nleq/ml-nél kisebb éhgyomri PTH a molekulaközép PTH-tesztben a szűréskor (a normál érték felső határa 25 nleq/ml)
  • Hajlandó és képes részt venni a tárgyaláson
  • Stabil dózisú standard terápia XLH angolkór kezelésére legalább 2 hónapig a vizsgálatba való belépés előtt
  • Az XLH angolkór egyidejű kezelése nem számít kizárási kritériumnak
  • A szülő vagy gyám hajlandó tájékozott beleegyezést adni, ha van ilyen

Kizárási kritériumok:

  • Egyidejű veseelégtelenség (a becsült kreatinin-clearance kevesebb, mint 60 cm3/perc vagy a szérum kreatininszintje nagyobb, mint 1,5 mg/dl)
  • A szérum 25-hidroxi-D-vitaminja kevesebb, mint 20 ng/ml. Azok a résztvevők, akik megfelelnek ennek a kritériumnak, 3 hónapig D3-vitamin-pótlásban részesülnek, majd ismételten szűrnek.
  • Nem tud megfelelni a protokollnak és a megfelelő nyomon követési látogatásoknak
  • Kezelés olyan szerekkel, amelyek befolyásolhatják a csontváz anyagcseréjét, például glükokortikoidokkal és görcsoldókkal

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1
A résztvevők aktív gyógyszert, parikalcitot (Zemplar) kaptak a PTH-szint csökkentésére
Drog: Paricalcitol
A Paricalcitolt először napi 2 kapszula adagban kell beadni. A járóbeteg-látogatás biokémiai eredményeinek megfelelően szükség szerint dózistitráljon.
Más nevek:
  • Zemplar
Placebo Comparator: 2
A résztvevők placebo kapszulát kaptak összehasonlítás céljából
Egyéb: Placebo
Placebo cukortabletta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Görbe alatti terület a mellékpajzsmirigyhormon (PTHauc) mérésére
Időkeret: Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve
A 26 órás vizsgálati időszak alatt mintavételezett mellékpajzsmirigyhormon-szintek (PTHauc) átlagos görbe alatti területe a Paricalcitol (aktív gyógyszer) és a placebo csoportok esetében a kiindulási és a 12. hónapban.
Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve
A mellékpajzsmirigyhormon görbe alatti területe (PTH; százalékos csökkenés)
Időkeret: Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve
Átlagos PTHauc (%-os csökkenés) a Paricalcitol (aktív gyógyszer) és a placebo esetében a kiindulási értékről a 12. hónapra.
Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve
A mellékpajzsmirigy-hormonok görbe alatti területének (PTHauc) 20%-os vagy nagyobb csökkentése
Időkeret: Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve
Az átlagos PTHauc klinikailag szignifikáns csökkenése (%-os csökkenés >/= 20) a Paricalcitol (aktív gyógyszer) és a placebo esetében a kiindulási értékről a 12. hónapra.
Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szérum alkalikus foszfatáz statikus paraméterei a kiindulási értéknél és 1 évnél a paricalcitol és placebo karoknál.
Időkeret: Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve
Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve
Szérum kalcium
Időkeret: Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve
Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve
Csontvizsgálat súlyossági pontszáma
Időkeret: Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve

A 99-Tc-metilén-difoszfonát csontfelvételeket a következő skála* segítségével elemeztük: Csontvizsgálat súlyossági skála, minimális pontszám 0 és maximális pontszám 4 (0 nem betegség, és 4 a betegség legnagyobb súlyossága).

Az ágyéki gerinc és a sacroiliacalis régió megjelenését használták belső referenciaként, amelyhez az összes feltételezett elváltozást összehasonlították, és az alábbiak szerint értékelték:

0. fokozat, normál vizsgálat gyanús elváltozások nélkül, 1. fokozat, a lézió(k) kevésbé intenzívek, mint a normál ágyéki gerinc 2. fokozat, a normál ágyéki gerinchez hasonló intenzitású elváltozás(ok), 3. fokozat, a normál ágyéki gerincnél intenzívebb, de a normálhoz hasonló elváltozások 4. fokozatú sacroiliacalis régió, a léziók intenzívebbek, mint a normál sacroiliacalis régióban.

*a Yale New Haven Kórház nukleáris medicina radiológusa dolgozta ki
Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve
A vizelettel történő kalciumkiválasztás százalékos változása a kiindulási értékről 1 évre
Időkeret: Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve
A napi vizelettel történő kalciumkiválasztás százalékos változása, amelyet az alany 24 órás vizeletgyűjtésében a kiinduláskor és az 1 éves időpontokban végzett kalciummérések alapján számítanak ki.
Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve
Szérum intakt fibroblaszt növekedési faktor 23 (FGF23)
Időkeret: Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve
Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve
Szérum 1,25 (OH)2D
Időkeret: Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve
Kiinduláskor és a 12. hónapban mérve

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Yale University

Együttműködők

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Thomas O. Carpenter, MD, Yale University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2006. december 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2006. december 28.

Első közzététel (Becslés)

2007. január 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. március 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 3.

Utolsó ellenőrzés

2020. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 0607001636
  • P50AR054086 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • 1P50AR054086-01 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Paricalcitol

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Venezuela

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel