Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost parikalcitolu při snižování hladin parathormonu (PTH) u X-vázané hypofosfatemické křivice

3. března 2020 aktualizováno: Thomas Carpenter, Yale University

Role parathormonu v patogenezi onemocnění skeletu u X-vázané hypofosfatemické křivice (XLH)

Účelem této studie je stanovit účinnost parikalcitolu, formy syntetického vitaminu D, při snižování hladin parathormonu (PTH) a snižování symptomů onemocnění u dětí a dospělých s X-vázanou hypofosfatemickou (XLH) křivicí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

XLH křivice je vzácné dědičné onemocnění, při kterém kosti bolestivě měknou a snadno se ohýbají kvůli nedostatku fosfátů. Tato genetická vada způsobuje, že ledviny umožňují vylučování nepřiměřeně vysokého množství fosfátů do moči. Ledviny také nejsou schopny přeměnit vitamín D na formu použitelnou pro tělo, což má za následek nedostatečné množství aktivního vitamínu D. Protože vitamín D je potřebný pro vstřebávání vápníku a fosfátu ze střeva, tento nedostatek dále snižuje hladiny fosfátů. Bez dostatečného množství fosfátu potřebného pro normální růst kostí se u jedinců s XLH křivicí obvykle vyvinou kosterní malformace, bolesti kostí a abnormálně ohnuté nohy. Hyperparatyreóza, stav, kdy příštítná tělíska vylučují nadměrné množství PTH, se také často vyskytuje u jedinců s XLH křivicí a může hrát významnou roli v kostních komplikacích spojených s XLH křivicí. Účelem této studie je stanovit účinnost parikalcitolu při snižování hladin PTH a snižování symptomů onemocnění u jedinců s XLH křivicí.

Tato studie bude trvat 12 měsíců. Účastníci budou náhodně rozděleni tak, aby dostávali buď parikalcitol nebo placebo, užívané ve formě dvou pilulek denně po dobu trvání studie. Během základního 3denního pobytu v nemocnici účastníci podstoupí fyzickou prohlídku, ultrazvuk srdce, sken kostí, odběr krve a rentgenový průzkum skeletu. Průzkum kostry bude zahrnovat rentgenové snímky různých částí těla. Účastníci, kteří jsou mladší 18 let, nepodstoupí radiografické vyšetření skeletu. Studijní návštěvy pro všechny účastníky budou probíhat každé 2 měsíce až do konce studie. Tyto návštěvy budou zahrnovat fyzickou prohlídku, kontrolu symptomů onemocnění, odběr krve a moči a kontrolu dodržování léků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

33

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

9 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza XLH křivice
  • Sérový vápník nalačno 10,7 mg/dl nebo méně
  • PTH nalačno vyšší než 40 nleq/ml a nižší než 120 nleq/ml v testu PTH se střední molekulou při screeningu (horní hranice normálu je 25 nleq/ml)
  • Ochota a schopnost zúčastnit se zkoušky
  • Užívání stabilní dávky standardní terapie pro XLH křivici po dobu nejméně 2 měsíců před vstupem do studie
  • Souběžná terapie XLH křivice nebude vylučovacím kritériem
  • Rodič nebo opatrovník ochotný poskytnout informovaný souhlas, je-li to relevantní

Kritéria vyloučení:

  • Současné selhání ledvin (odhadovaná clearance kreatininu nižší než 60 cc/min nebo sérový kreatinin vyšší než 1,5 mg/dl)
  • Sérový 25-hydroxy vitamín D méně než 20 ng/ml. Účastníci splňující toto kritérium budou dostávat suplementaci vitaminem D3 po dobu 3 měsíců a poté budou znovu vyšetřeni.
  • Nelze dodržet protokol a vhodné následné návštěvy
  • Léčba látkami, které mohou ovlivnit kosterní metabolismus, jako jsou glukokortikoidy a antikonvulziva

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 1
Účastníci dostávali aktivní lék, parikalcitol (Zemplar), ve snaze snížit hladinu PTH
Lék: Parikalcitol
Parikalcitol se podává nejprve v dávce 2 tobolky jednou denně. Titrace dávky podle potřeby podle biochemických výsledků při ambulantních návštěvách.
Ostatní jména:
  • Zemplár
Komparátor placeba: 2
Účastníci dostali kapsli s placebem, aby odpovídali pro srovnání
Jiný: Placebo
Placebo cukrová pilulka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast pod křivkou pro měření parathormonu (PTHauc).
Časové okno: Měřeno na začátku a v měsíci 12
Průměrná plocha pod křivkou pro hladiny parathormonu (PTHauc) odebrané během 26hodinového období studie pro skupiny s parikalcitolem (aktivní léčivo) a placebem ve výchozím stavu a v měsíci 12.
Měřeno na začátku a v měsíci 12
Oblast pod křivkou pro parathormon (PTH; procentuální pokles)
Časové okno: Měřeno na začátku a v měsíci 12
Průměrná hodnota PTHauc (% snížení) pro parikalcitol (aktivní léčivo) a placebo od výchozího stavu do 12. měsíce.
Měřeno na začátku a v měsíci 12
Snížení oblasti parathormonu pod křivkou (PTHauc) o 20 % nebo více
Časové okno: Měřeno na začátku a v měsíci 12
Klinicky významné snížení střední hodnoty PTHauc (% snížení >/= 20) pro parikalcitol (aktivní léčivo) a placebo od výchozí hodnoty do 12. měsíce.
Měřeno na začátku a v měsíci 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Statické parametry sérové ​​alkalické fosfatázy na začátku a 1 rok pro ramena s parikalcitolem a placebem.
Časové okno: Měřeno na začátku a v měsíci 12
Měřeno na začátku a v měsíci 12
Sérum vápníku
Časové okno: Měřeno na začátku a v měsíci 12
Měřeno na začátku a v měsíci 12
Skóre závažnosti skenování kostí
Časové okno: Měřeno na začátku a v měsíci 12

Skenování kostí 99-Tc-methylendifosfonátem bylo dokončeno a analyzováno pomocí následující stupnice*: Škála závažnosti kostního skenu s minimálním skóre 0 a maximálním skóre 4 (0 je žádné onemocnění a 4 je nejvyšší závažnost onemocnění).

Vzhled bederní páteře a sakroiliakální oblasti byly použity jako vnitřní reference, s nimiž byly porovnány všechny podezřelé léze, a byly hodnoceny následovně:

stupeň 0, normální sken bez podezřelých lézí stupeň 1, léze méně intenzivní než normální bederní páteř stupeň 2, léze podobná intenzitě jako normální bederní páteř stupeň 3, léze intenzivnější než normální bederní páteř, ale podobné normální sakroiliakální oblast stupeň 4, léze intenzivnější než normální sakroiliakální oblast.

*navržen radiologem nukleární medicíny z nemocnice Yale New Haven Hospital
Měřeno na začátku a v měsíci 12
Procentuální změna ve vylučování vápníku močí od výchozího stavu do 1 roku
Časové okno: Měřeno na začátku a v měsíci 12
Procentuální změna v denním vylučování vápníku močí, která se vypočítá jako měření vápníku ve sběru moči subjektu za 24 hodin na začátku a v časových bodech 1 roku
Měřeno na začátku a v měsíci 12
Sérum Intact Fibroblast Growth Factor 23 (FGF23)
Časové okno: Měřeno na začátku a v měsíci 12
Měřeno na začátku a v měsíci 12
Sérum 1,25 (OH)2D
Časové okno: Měřeno na začátku a v měsíci 12
Měřeno na začátku a v měsíci 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Yale University

Spolupracovníci

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Thomas O. Carpenter, MD, Yale University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. prosince 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. prosince 2006

První zveřejněno (Odhad)

1. ledna 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. března 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 0607001636
  • P50AR054086 (Grant/smlouva NIH USA)
  • 1P50AR054086-01 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Parikalcitol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit