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Wirksamkeit von Paricalcitol bei der Reduzierung des Parathormonspiegels (PTH) bei X-chromosomaler hypophosphatämischer Rachitis

3. März 2020 aktualisiert von: Thomas Carpenter, Yale University

Die Rolle des Parathormons bei der Pathogenese von Skeletterkrankungen bei X-chromosomaler hypophosphatämischer Rachitis (XLH)

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirksamkeit von Paricalcitol, einer Form von synthetischem Vitamin D, bei der Senkung des Parathormonspiegels (PTH) und der Verringerung der Krankheitssymptome bei Kindern und Erwachsenen mit X-chromosomaler hypophosphatämischer (XLH) Rachitis zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

XLH-Rachitis ist eine seltene Erbkrankheit, bei der die Knochen aufgrund eines Phosphatmangels schmerzhaft weich werden und sich leicht verbiegen. Dieser Gendefekt führt dazu, dass die Nieren eine unangemessen hohe Phosphatausscheidung über den Urin zulassen. Auch die Nieren sind nicht in der Lage, Vitamin D in eine für den Körper verwertbare Form umzuwandeln, was zu einer unzureichenden Menge an aktivem Vitamin D führt. Da Vitamin D benötigt wird, um Calcium und Phosphat aus dem Darm aufzunehmen, senkt dieser Mangel den Phosphatspiegel weiter. Ohne ausreichend Phosphat, das für ein normales Knochenwachstum benötigt wird, entwickeln Personen mit XLH-Rachitis typischerweise Skelettmissbildungen, Knochenschmerzen und abnormal gekrümmte Beine. Hyperparathyreoidismus, ein Zustand, bei dem die Nebenschilddrüsen überschüssige Mengen an PTH ausscheiden, tritt ebenfalls häufig bei Personen mit XLH-Rachitis auf und kann eine bedeutende Rolle bei den mit XLH-Rachitis verbundenen Skelettkomplikationen spielen. Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirksamkeit von Paricalcitol bei der Senkung des PTH-Spiegels und der Verringerung der Krankheitssymptome bei Personen mit XLH-Rachitis zu bestimmen.

Diese Studie dauert 12 Monate. Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip entweder Paricalcitol oder Placebo zugeteilt, die während der Dauer der Studie täglich in Form von zwei Pillen eingenommen werden. Während eines dreitägigen stationären Krankenhausaufenthalts werden die Teilnehmer einer körperlichen Untersuchung, einem Herz-Ultraschall, einem Knochenscan, einer Blutentnahme und einer radiologischen Skelettuntersuchung unterzogen. Die Skelettuntersuchung umfasst Röntgenaufnahmen verschiedener Körperteile. Teilnehmer, die 18 Jahre oder jünger sind, werden keiner radiologischen Skelettuntersuchung unterzogen. Studienbesuche für alle Teilnehmer finden alle 2 Monate bis zum Ende der Studie statt. Diese Besuche umfassen eine körperliche Untersuchung, eine Überprüfung der Krankheitssymptome, eine Blut- und Urinabnahme und eine Überprüfung der Medikamenteneinnahme.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

33

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale University School Of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

9 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von XLH-Rachitis
  • Serumkalzium im Nüchternzustand von 10,7 mg/dl oder weniger
  • Nüchtern-PTH größer als 40 nleq/ml und weniger als 120 nleq/ml im Mittelmolekül-PTH-Assay beim Screening (Obergrenze des Normalwerts ist 25 nleq/ml)
  • Bereit und in der Lage, an der Studie teilzunehmen
  • Einnahme einer stabilen Dosis einer Standardtherapie für XLH-Rachitis für mindestens 2 Monate vor Studieneintritt
  • Die gleichzeitige Behandlung von XLH-Rachitis wird kein Ausschlusskriterium sein
  • Elternteil oder Erziehungsberechtigter, der bereit ist, eine Einverständniserklärung abzugeben, falls zutreffend

Ausschlusskriterien:

  • Begleitendes Nierenversagen (geschätzte Kreatinin-Clearance unter 60 cm³/min oder Serum-Kreatinin über 1,5 mg/dl)
  • Serum-25-Hydroxy-Vitamin D weniger als 20 ng/ml. Teilnehmer, die dieses Kriterium erfüllen, erhalten 3 Monate lang eine Vitamin-D3-Ergänzung und werden dann erneut untersucht.
  • Nicht in der Lage, das Protokoll und angemessene Folgebesuche einzuhalten
  • Behandlung mit Mitteln, die den Skelettstoffwechsel beeinflussen können, wie Glukokortikoide und Antikonvulsiva

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 1
Die Teilnehmer erhielten das aktive Medikament Paricalcitol (Zemplar), um den PTH-Spiegel zu senken
Arzneimittel: Paricalcitol
Paricalcitol wird zuerst als Dosis von 2 Kapseln einmal täglich verabreicht. Dosistitration nach Bedarf gemäß den biochemischen Ergebnissen bei ambulanten Besuchen.
Andere Namen:
  • Zemplar
Placebo-Komparator: 2
Den Teilnehmern wurde zum Vergleich eine passende Placebo-Kapsel gegeben
Sonstiges: Placebo
Placebo-Zuckerpille

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bereich unter der Kurve für die Messung des Parathormons (PTHauc).
Zeitfenster: Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12
Mittlere Fläche unter der Kurve für Parathormonspiegel (PTHauc), die während eines 26-stündigen Studienzeitraums für Paricalcitol (Wirkstoff) und Placebo-Gruppen zu Studienbeginn und in Monat 12 entnommen wurden.
Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12
Fläche unter der Kurve für Parathormon (PTH; prozentuale Abnahme)
Zeitfenster: Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12
Mittlerer PTHauc (prozentuale Abnahme) für Paricalcitol (Wirkstoff) und Placebo vom Ausgangswert bis zum 12. Monat.
Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12
Reduktion der Parathormon-Fläche unter der Kurve (PTHauc) von 20 % oder mehr
Zeitfenster: Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12
Klinisch signifikante Reduktion des mittleren PTHauc (prozentuale Abnahme >/= 20) für Paricalcitol (Wirkstoff) und Placebo vom Ausgangswert bis Monat 12.
Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Statische Parameter der alkalischen Phosphatase im Serum zu Studienbeginn und nach 1 Jahr für Paricalcitol- und Placebo-Arme.
Zeitfenster: Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12
Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12
Serumkalzium
Zeitfenster: Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12
Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12
Bone Scan Severity Score
Zeitfenster: Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12

99-Tc-Methylendiphosphonat-Knochenscans wurden durchgeführt und unter Verwendung der folgenden Skala* analysiert: Knochenscan-Schweregradskala mit minimaler Punktzahl von 0 und maximaler Punktzahl von 4 (0 ist keine Krankheit und 4 ist der größte Schweregrad der Krankheit).

Das Aussehen der Lendenwirbelsäule und der Iliosakralregion wurden als interne Referenzen verwendet, mit denen alle vermuteten Läsionen verglichen und wie folgt bewertet wurden:

Grad 0, normaler Scan ohne verdächtige Läsionen Grad 1, Läsion(en) weniger intensiv als normale Lendenwirbelsäule Grad 2, Läsion(en) ähnlich intensiv wie normale Lendenwirbelsäule Grad 3, Läsionen intensiver als normale Lendenwirbelsäule, aber ähnlich wie normal Iliosakralregion Grad 4, Läsionen intensiver als die normale Iliosakralregion.

*entwickelt von einem Radiologen für Nuklearmedizin am Yale New Haven Hospital
Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12
Prozentuale Veränderung der Calciumausscheidung im Urin von der Baseline bis zu 1 Jahr
Zeitfenster: Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12
Prozentuale Veränderung der täglichen Kalziumausscheidung im Urin, die aus den Messungen des Kalziums in den 24-Stunden-Urinsammlungen des Subjekts berechnet wird, die zu Beginn und zu den 1-Jahres-Zeitpunkten durchgeführt wurden
Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12
Serum intakter Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23)
Zeitfenster: Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12
Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12
Serum 1,25 (OH)2D
Zeitfenster: Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12
Gemessen zu Studienbeginn und in Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Yale University

Mitarbeiter

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Ermittler

  • Hauptermittler: Thomas O. Carpenter, MD, Yale University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Dezember 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. Dezember 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. Januar 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. März 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. März 2020

Zuletzt verifiziert

1. März 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 0607001636
  • P50AR054086 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • 1P50AR054086-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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