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AIPの急性発作の治療におけるポルフォザイム

2018年3月7日 更新者：Zymenex A/S

AIPの急性発作の治療におけるポルフォザイム（組換えヒトポルフォビリノーゲンデアミナーゼ）の有効性と安全性を調査する、多施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行グループ試験

AIPの急性発作の治療におけるPorphozym（組換えヒトポルフォビリノーゲンデアミナーゼ）の有効性と安全性を調査する、多施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群間試験。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

主な目的は次のとおりです。発作中の急性間欠性ポルフィリン症（AIP）の被験者におけるPorphozy（組換えヒトポルフォビリノーゲンデアミナーゼ）の血漿ポルフォビリノーゲン（PBG）に対する生化学的有効性と、Porphozym™の臨床的有効性を調査すること。ベースラインから治療開始後24時間までの痛み。 生化学的有効性と臨床的有効性との間の相関関係も同様に調査されます。 さらに、Porphozym™ の安全性が評価されます。

可能な限り短いスクリーニング期間の後、試験に登録された被験者は、Porphozym™ またはプラセボのいずれかによる治療に無作為に割り付けられます。 治療は48時間以上行われます。 治療終了後、退院まで観察期間に入ります。 被験体は、治療終了後14日および28日目に訪問して追跡される。 追加の安全性フォローアップは、治療終了後 2、4、および 6 か月に実施されます。 少なくとも36人の被験者が試験に登録されます。

治験薬は、デンマークの Zymenex A/S から、注射用水 (WFI) で再構成するためのバイアルで供給されます。

治療の開始時に、ＰＢＧレベルをゼロ以上に減少させるために静脈内ボーラス注射が与えられる。 これに続いて、次の48時間にわたる酵素の連続静脈内注入が行われる。

研究の種類

介入

入学

36

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Texas
      • Galveston、Texas、アメリカ、77555-1109
        • Univercity Texas Medical Branch

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • インフォームドコンセント
  • AIPの確定診断
  • 実験室の参照レベルを超える PBG による以前の攻撃 AND 多彩なポルフィリン症の除外 (血漿サンプルの蛍光発光は VP で 626 nm で最大) AND 遺伝性コプロポルフィリン症 (HCP) の除外 (糞便コプロポルフィリン III 対コプロポルフィリン I の比率の増加医療従事者)
  • 治験責任医師がAIPが原因であると診断した、腹部および/または背中および/または四肢の痛みの存在によって検証されるAIPの急性発作
  • 6 mmol/mol クレアチニンを超える尿中 PBG (中央検査室の上限基準レベルの 5 倍)
  • 18歳以上の男性または女性

除外基準は次のとおりです。

  • AIP における最初の急性発作
  • 治験責任医師が判断した、腹部および/または背中および/または四肢の痛みのその他の理由
  • -治験薬投与前7日以内のヒトヘミンによる治療
  • -この試験前の4週間以内の治験薬による治療
  • -試用品または関連製品に対する既知または疑いのあるアレルギー
  • -妊娠中または授乳中の女性、および試験前または試験中に妊娠する予定の女性
  • -許容される避妊方法（全身避妊、IUD、バリア法、またはGnRH類似体）を使用していない出産の可能性のある女性
  • -150mmol / Lまたは1.7mg / dLの血清クレアチニンを超えると定義された以前に記録された腎機能障害は、50％以上の腎機能の低下を示しています
  • -治験責任医師が治験に支障をきたすと判断した疾患または状態
  • この試験における以前の無作為化

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：ダブル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
血漿PBGの変化

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Zymenex A/S

捜査官

  • 主任研究者：Christer Andersson, MD、Umeå University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2003年6月11日

一次修了 (実際)

2006年6月20日

研究の完了 (実際)

2006年6月20日

試験登録日

最初に提出

2007年1月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2007年1月4日

最初の投稿 (見積もり)

2007年1月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年3月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年3月7日

最終確認日

2018年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • rhPBGD-02

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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