Porphozym bij de behandeling van acute aanvallen bij AIP

Inclusiecriteria:

• Geïnformeerde toestemming
• Bevestigde diagnose van AIP
• Eerdere aanvallen met PBG boven het referentieniveau van het laboratorium EN uitsluiting van variegate porfyrie (fluorescentie-emissie van plasmamonsters is maximaal bij 626 nm in VP) EN uitsluiting van erfelijke coproporfyrie (HCP) (verhoogde verhouding van fecaal coproporfyrine III tot coproporfyrine I gevonden in HCP)
• Acute aanval van AIP geverifieerd door aanwezigheid van buik- en/of rug- en/of ledemaatpijn, door de onderzoeker gediagnosticeerd als veroorzaakt door AIP
• Urine PBG boven 6 mmol/mol creatinine (5 keer bovengrens van het centraal laboratorium)
• Man of vrouw ouder dan 18 jaar

Uitsluitingscriteria zijn:

• Eerste acute aanval in AIP
• Andere redenen voor pijn in de buik en/of rug en/of ledematen, zoals beoordeeld door de onderzoeker
• Therapie met humaan hemine binnen 7 dagen voorafgaand aan toediening van het proefgeneesmiddel
• Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 4 weken voorafgaand aan dit onderzoek
• Bekende of vermoede allergie voor het proefproduct of aanverwante producten
• Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven en vrouwen die voor of tijdens het onderzoek zwanger willen worden
• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen aanvaardbare anticonceptiemethoden gebruiken (systemische anticonceptie, spiraaltje, barrièremethode of GnRH-analogen)
• Eerder gedocumenteerde nierfunctiestoornis gedefinieerd als hoger dan 150 mmol/L of 1,7 mg/dL serumcreatinine, wat wijst op een vermindering van de nierfunctie met 50% of meer
• Elke ziekte of aandoening waarvan de onderzoeker oordeelt dat deze het proces zou verstoren
• Eerdere randomisatie in deze studie