Porphozym dans le traitement des attaques aiguës dans l'AIP
Un essai multicentrique, en double aveugle, randomisé, contrôlé par placebo et en groupes parallèles, portant sur l'efficacité et l'innocuité de Porphozym (porphobilinogène désaminase humaine recombinante) dans le traitement des crises aiguës de PIA
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif principal est : d'étudier l'efficacité biochimique sur le porphobilinogène plasmatique (PBG) de Porphozy (porphobilinogène humain recombinant désaminase) chez des sujets atteints de porphyrie aiguë intermittente (AIP) lors d'une crise et l'efficacité clinique de Porphozym™, étant le changement de douleur depuis le début du traitement jusqu'à 24 heures après le début du traitement. La corrélation entre l'efficacité biochimique et clinique est également étudiée. De plus, la sécurité de Porphozym™ est évaluée.
Après une période de dépistage d'une durée aussi courte que possible, les sujets inscrits à l'essai seront randomisés pour recevoir soit Porphozym™ soit un placebo. Le traitement est administré en 48 heures. Après la fin du traitement, le sujet entre dans la période d'observation, qui dure jusqu'à la sortie de l'hôpital. Les sujets sont suivis avec des visites 14 et 28 jours après la fin du traitement. Un suivi de sécurité supplémentaire sera effectué 2, 4 et 6 mois après la fin du traitement. Au moins 36 sujets seront inscrits à l'essai.
Le médicament d'essai est fourni par Zymenex A/S, Danemark dans des flacons pour reconstitution dans de l'eau pour injections (WFI).
Au début du traitement, une injection intraveineuse en bolus est administrée pour réduire les taux de PBG à zéro. Ceci est suivi d'une perfusion iv continue de l'enzyme pendant les 48 heures suivantes.
Type d'étude
Inscription
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Texas
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Galveston, Texas, États-Unis, 77555-1109
- Univercity Texas Medical Branch
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Consentement éclairé
- Diagnostic confirmé d'AIP
- Crises antérieures avec PBG au-dessus du niveau de référence du laboratoire ET exclusion de la porphyrie variegata (l'émission de fluorescence des échantillons de plasma est maximale à 626 nm dans VP) ET exclusion de la coproporphyrie héréditaire (HCP) (augmentation du rapport de la coproporphyrine fécale III à la coproporphyrine I trouvée dans HCP)
- Crise aiguë de PIA vérifiée par la présence de douleurs abdominales et/ou dorsales et/ou des membres, diagnostiquées par l'investigateur comme étant causées par la PIA
- PBG urinaire supérieur à 6 mmol/mol de créatinine (5 fois le niveau de référence supérieur du laboratoire central)
- Homme ou femme de plus de 18 ans
Les critères d'exclusion sont :
- Première crise aiguë en AIP
- Autres raisons de douleurs abdominales et/ou dorsales et/ou des membres jugées par l'investigateur
- Thérapie avec de l'hémine humaine dans les 7 jours précédant l'administration du médicament d'essai
- Traitement avec tout médicament expérimental dans les 4 semaines précédant cet essai
- Allergie connue ou suspectée au produit d'essai ou aux produits apparentés
- Femmes enceintes ou allaitantes et femmes ayant l'intention de devenir enceintes avant ou pendant l'essai
- Femmes en âge de procréer qui n'utilisent pas de méthodes de contraception acceptables (contraception systémique, DIU, méthode de barrière ou analogues de la GnRH)
- Antécédent d'insuffisance rénale documentée définie comme supérieure à 150 mmol/L ou 1,7 mg/dL de créatinine sérique, indiquant une réduction de la fonction rénale de 50 % ou plus
- Toute maladie ou affection que l'investigateur juge susceptible d'interférer avec l'essai
- Randomisation précédente dans cet essai
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: DOUBLE
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
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Changement de plasma PBG
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Christer Andersson, MD, Umeå University
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- rhPBGD-02
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