Porphozym bei der Behandlung von akuten Attacken bei AIP

Einschlusskriterien:

• Einverständniserklärung
• Bestätigte Diagnose von AIP
• Frühere Attacken mit PBG über dem Referenzwert des Labors UND Ausschluss von Variegata-Porphyrie (die Fluoreszenzemission von Plasmaproben ist maximal bei 626 nm in VP) UND Ausschluss von hereditärer Koproporphyrie (HCP) (erhöhtes Verhältnis von fäkalem Koproporphyrin III zu Koproporphyrin I gefunden in HCP)
• Akuter AIP-Anfall, bestätigt durch Bauch- und/oder Rücken- und/oder Gliederschmerzen, die vom Prüfarzt als durch AIP verursacht diagnostiziert wurden
• PBG im Urin über 6 mmol/mol Kreatinin (5-facher oberer Referenzwert des Zentrallabors)
• Männlich oder weiblich im Alter von über 18 Jahren

Ausschlusskriterien sind:

• Erster akuter Anfall bei AIP
• Andere Gründe für Bauch- und/oder Rücken- und/oder Gliederschmerzen nach Einschätzung des Prüfarztes
• Therapie mit humanem Hämin innerhalb von 7 Tagen vor Verabreichung des Studienmedikaments
• Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 4 Wochen vor dieser Studie
• Bekannte oder vermutete Allergie gegen das Versuchsprodukt oder verwandte Produkte
• Schwangere oder stillende Frauen und Frauen, die beabsichtigen, vor oder während der Studie schwanger zu werden
• Frauen im gebärfähigen Alter, die keine akzeptablen Verhütungsmethoden anwenden (systemische Kontrazeption, Spirale, Barrieremethode oder GnRH-Analoga)
• Frühere dokumentierte Nierenfunktionsstörung, definiert als über 150 mmol/l oder 1,7 mg/dl Serumkreatinin, was auf eine Verringerung der Nierenfunktion von 50 % oder mehr hinweist
• Jede Krankheit oder jeder Zustand, durch den die Untersuchungsrichter den Prozess beeinträchtigen würden
• Vorherige Randomisierung in dieser Studie