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Porphozym 治疗 AIP 急性发作

2018年3月7日更新者：Zymenex A/S

一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照、平行组试验，研究 Porphozym（重组人胆色素原脱氨酶）治疗 AIP 急性发作的疗效和安全性

一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照、平行组试验，旨在研究 Porphozym（重组人胆色素原脱氨酶）治疗 AIP 急性发作的疗效和安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

急性间歇性卟啉病

干预/治疗

药品：重组人胆色素原脱氨酶 (Porphozym)

详细说明

主要目标是：研究急性间歇性卟啉症 (AIP) 患者发作期间 Porphozy（重组人胆色素原脱氨酶）对血浆胆色素原 (PBG) 的生化功效以及 Porphozym™ 的临床疗效从基线到治疗开始后 24 小时的疼痛。还研究了生化和临床疗效之间的相关性。进一步评估了 Porphozym™ 的安全性。

在尽可能短的筛选期后，参加试验的受试者将被随机分配接受 Porphozym™ 或安慰剂治疗。治疗时间超过 48 小时。治疗结束后，受试者进入观察期，持续至出院。在治疗结束后 14 天和 28 天对受试者进行随访。治疗结束后 2、4 和 6 个月将进行额外的安全性随访。至少 36 名受试者将参加试验。

试验药物由丹麦 Zymenex A/S 提供，装在小瓶中，用于在注射用水 (WFI) 中重构。

在治疗开始时，静脉推注以将 PBG 水平降低至零。随后在接下来的 48 小时内连续静脉内输注酶。

研究类型

介入性

注册

阶段

阶段2
第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- Texas
  - Galveston、Texas、美国、77555-1109
    - Univercity Texas Medical Branch

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

知情同意
AIP确诊
既往发作时 PBG 高于实验室参考水平并排除杂色卟啉症（VP 中血浆样品的荧光发射在 626 nm 处最大）并排除遗传性粪卟啉症 (HCP)（粪便粪卟啉 III 与粪卟啉 I 的比例增加医护人员)
AIP 的急性发作通过腹部和/或背部和/或四肢疼痛的存在得到验证，由研究者诊断为由 AIP 引起
尿 PBG 高于 6 mmol/mol 肌酐（中心实验室参考值上限的 5 倍）
18岁以上的男性或女性

排除标准是：

AIP 首次急性发作
研究者判断的腹部和/或背部和/或四肢疼痛的其他原因
在试验药物给药前 7 天内用人血红素治疗
在本试验前 4 周内使用任何研究药物进行治疗
已知或疑似对试验产品或相关产品过敏
孕妇或哺乳期妇女和打算在试验前或试验期间怀孕的妇女
未使用可接受的避孕方法（全身避孕、宫内节育器、屏障避孕法或 GnRH 类似物）的育龄妇女
先前记录的肾功能损害定义为高于 150 mmol/L 或 1.7 mg/dL 血清肌酐，表明肾功能下降 50% 或更多
研究者判断会干扰试验的任何疾病或状况
本试验之前的随机分组

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
介入模型：平行线
屏蔽：双倍的

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
血浆 PBG 的变化

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Zymenex A/S

调查人员

首席研究员：Christer Andersson, MD、Umeå University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2003年6月11日

初级完成 (实际的)

2006年6月20日

研究完成 (实际的)

2006年6月20日

研究注册日期

首次提交

2007年1月4日

首先提交符合 QC 标准的