Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Porphozym az akut rohamok kezelésében az AIP-ben

2018. március 7. frissítette: Zymenex A/S

Többközpontú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat, a Porphozym (rekombináns humán porfobilinogén deamináz) hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata az AIP akut támadásainak kezelésében

Többközpontú, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat, amely a Porphozym (rekombináns humán porfobilinogén deamináz) hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja az AIP akut rohamainak kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az elsődleges cél a következő: A Porphozy (rekombináns humán porfobilinogén-deamináz) plazma porfobilinogén (PBG) biokémiai hatékonyságának vizsgálata roham során akut intermittáló porfíriában (AIP) szenvedő alanyoknál, valamint a Porphozym™ klinikai hatékonyságának klinikai hatékonyságának vizsgálata, ami a változás fájdalom a kiindulási értéktől a kezelés megkezdése utáni 24 óráig. Vizsgálják a biokémiai és klinikai hatékonyság közötti összefüggést is. Továbbá a Porphozym™ biztonságosságát értékelik.

A lehető legrövidebb ideig tartó szűrési időszak után a vizsgálatba bevont alanyokat véletlenszerűen Porphozym™ vagy placebo kezelésre osztják be. A kezelés időtartama 48 óra. A kezelés befejezése után az alany megfigyelési időszakba lép, amely a kórházból való kibocsátásig tart. Az alanyokat a kezelés befejezése után 14 és 28 nappal vizitekkel követik nyomon. A kezelés befejezése után 2, 4 és 6 hónappal további biztonsági ellenőrzésre kerül sor. Legalább 36 alanyt vesznek részt a vizsgálatban.

A kísérleti gyógyszert a Zymenex A/S, Dánia szállítja injekciós vízben (WFI) való feloldásra alkalmas fiolákban.

A kezelés kezdetén bolus injekciót adnak be, hogy a PBG szintet nullára csökkentsék. Ezt az enzim folyamatos iv. infúziója követi a következő 48 órán keresztül.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás

36

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Texas
      • Galveston, Texas, Egyesült Államok, 77555-1109
        • Univercity Texas Medical Branch

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Tájékozott beleegyezés
  • Az AIP megerősített diagnózisa
  • Korábbi támadások a laboratóriumi referenciaszint feletti PBG-vel ÉS a tarka porfíria kizárása (a plazmaminták floreszcencia emissziója 626 nm-nél maximális a VP-ben) ÉS az örökletes koproporfíria (HCP) kizárása (a széklet koproporfirin III és a koproporfirin I arányának növekedése). HCP)
  • Az AIP akut támadása, amelyet hasi és/vagy hát- és/vagy végtagfájdalom jelenléte igazolt, és amelyet a vizsgáló az AIP okoztaként diagnosztizált
  • A vizelet PBG 6 mmol/mol kreatinin felett (a központi laboratórium felső referenciaszintjének ötszöröse)
  • 18 év feletti férfi vagy nő

A kizárási kritériumok a következők:

  • Az első akut roham az AIP-ben
  • A has- és/vagy hát- és/vagy végtagfájdalom egyéb okai a vizsgáló megítélése szerint
  • Humán hemin terápia a próba gyógyszer beadása előtt 7 napon belül
  • Kezelés bármely vizsgálati gyógyszerrel a vizsgálat előtt 4 héten belül
  • Ismert vagy gyanított allergia a próbatermékre vagy a kapcsolódó termékekre
  • Terhes vagy szoptató nők, valamint olyan nők, akik terhességet terveznek a vizsgálat előtt vagy alatt
  • Fogamzóképes korú nők, akik nem alkalmaznak elfogadható fogamzásgátlási módszereket (szisztémás fogamzásgátlás, IUD, barrier módszer vagy GnRH analógok)
  • Korábban dokumentált vesekárosodás 150 mmol/l vagy 1,7 mg/dl szérum kreatinin felett, ami a vesefunkció 50%-os vagy annál nagyobb csökkenését jelzi
  • Bármilyen betegség vagy állapot, amely a vizsgáló megítélése szerint zavarná a tárgyalást
  • Korábbi randomizálás ebben a kísérletben

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: KETTŐS

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Változás a Plasma PBG-ben

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Zymenex A/S

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Christer Andersson, MD, Umeå University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2003. június 11.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2006. június 20.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2006. június 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. január 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. január 4.

Első közzététel (BECSLÉS)

2007. január 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2018. március 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. március 7.

Utolsó ellenőrzés

2018. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • rhPBGD-02

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel