AIP의 급성 발작 치료에서 Porphozym
AIP의 급성 발작 치료에서 Porphozym(재조합 인간 포르포빌리노겐 데아미나제)의 효능 및 안전성을 조사하는 다중 센터, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 병렬 그룹 시험
연구 개요
상세 설명
1차 목적은 급성 간헐적 포르피린증(AIP) 환자에서 발작 중 Porphozy(재조합 인간 포르포빌리노겐 데아미나제)의 혈장 포르포빌리노겐(PBG)에 대한 생화학적 효능 및 Porphozym™의 임상 효능 임상 효능을 조사하는 것입니다. 베이스라인부터 치료 시작 후 24시간까지의 통증. 생화학적 효능과 임상적 효능 사이의 상관관계도 조사됩니다. 또한 Porphozym™의 안전성이 평가됩니다.
가능한 한 짧게 지속되는 스크리닝 기간 후 시험에 등록된 피험자는 무작위로 Porphozym™ 또는 위약 치료에 배정됩니다. 치료는 48시간 동안 진행됩니다. 치료 종료 후 대상자는 관찰 기간에 들어가며, 이는 병원에서 퇴원할 때까지 지속됩니다. 피험자는 치료 종료 후 14일 및 28일에 방문하여 후속 조치를 취합니다. 추가 안전 추적은 치료 종료 후 2, 4, 6개월에 수행됩니다. 최소 36명의 피험자가 시험에 등록됩니다.
실험 약물은 덴마크의 Zymenex A/S에서 주사용수(WFI)에 재구성하기 위한 바이알 형태로 공급됩니다.
치료 시작 시 PBG 수치를 0으로 낮추기 위해 볼루스 주사를 정맥주사합니다. 이후 48시간 동안 효소를 지속적으로 iv 주입합니다.
연구 유형
등록
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, 미국, 77555-1109
- Univercity Texas Medical Branch
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 동의
- AIP 진단 확정
- 실험실 기준 수준 이상의 PBG를 사용한 이전 공격 및 다양한 포르피린증의 배제(혈장 샘플의 형광 방출은 VP에서 626nm에서 최대임) 및 유전성 코프로포르피린증(HCP)의 배제(에서 발견된 분변 코프로포르피린 III 대 코프로포르피린 I의 비율 증가) HCP)
- 복부 및/또는 등 및/또는 사지 통증의 존재로 확인된 AIP의 급성 발작, 조사자가 AIP에 의해 유발된 것으로 진단됨
- 6mmol/mol 크레아티닌을 초과하는 소변 PBG(중앙 실험실의 상위 참조 수준의 5배)
- 만 18세 이상 남녀
제외 기준은 다음과 같습니다.
- AIP의 첫 급성 공격
- 조사자가 판단한 복부 및/또는 등 및/또는 사지 통증에 대한 기타 원인
- 시험약 투여 전 7일 이내 인간헤민으로 치료
- 이 시험 전 4주 이내에 조사 약물을 사용한 치료
- 시험 제품 또는 관련 제품에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기
- 임부 또는 모유 수유 중인 여성 및 시험 전 또는 시험 도중에 임신할 예정인 여성
- 허용되는 피임 방법(전신 피임, IUD, 배리어 방법 또는 GnRH 유사체)을 사용하지 않는 가임 여성
- 50% 이상의 신장 기능 감소를 나타내는 150mmol/L 또는 1.7mg/dL 이상의 혈청 크레아티닌으로 정의된 이전에 문서화된 신장 손상
- 연구자가 임상시험을 방해할 것으로 판단하는 모든 질병 또는 상태
- 이 시험의 이전 무작위화
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 더블
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
|---|
|
플라즈마 PBG의 변화
|
공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Christer Andersson, MD, Umeå University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- rhPBGD-02
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
급성 간헐성 포르피린증에 대한 임상 시험
-
University of Texas Southwestern Medical CenterNovartis Pharmaceuticals완전한
-
University Hospital, Strasbourg, France완전한Porphyria Cutanea Tarda
-
National Medical Research Center for Therapy and...Stupino Clinical Hospital, Moscow Region State Medical Institution완전한
-
The University of Texas Medical Branch, Galveston완전한
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAssociation pour l'Etude des Fonctions Digestives (AEFD)알려지지 않은
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of Texas완전한
-
National Institute of Cardiology, Warsaw, PolandInstitute of Hematology and Transfusion Medicine, Warsaw완전한
-
Wake Forest University Health SciencesNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Gilead Sciences; National Institutes of Health (NIH)완전한
재조합 인간 포르포빌리노겐 데아미나제(포르포자임)에 대한 임상 시험
-
The First Affiliated Hospital of Zhengzhou UniversityJiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.아직 모집하지 않음종양 치료 관련 혈소판 감소증
-
Innovent Biologics (Suzhou) Co. Ltd.종료됨