Порфозим в лечении острых приступов при АИП
Многоцентровое, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование эффективности и безопасности порфозима (рекомбинантной человеческой порфобилиногендезаминазы) при лечении острых приступов при ОИП
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основная цель: изучить биохимическую эффективность порфобилиногена плазмы (PBG) Porphozy (рекомбинантная порфобилиногендезаминаза человека) у пациентов с острой перемежающейся порфирией (AIP) во время приступа и клиническую эффективность Porphozym™, являющуюся изменением боль от исходного уровня до 24 часов после начала лечения. Также исследуется корреляция между биохимической и клинической эффективностью. Далее оценивается безопасность Porphozym™.
После как можно более короткого периода скрининга субъекты, включенные в исследование, будут рандомизированы для лечения либо Porphozym™, либо плацебо. Лечение проводится в течение 48 часов. После окончания лечения субъект вступает в период наблюдения, который длится до выписки из стационара. Субъектов посещают через 14 и 28 дней после окончания лечения. Дополнительное наблюдение за безопасностью будет проводиться через 2, 4 и 6 месяцев после окончания лечения. В испытании примут участие не менее 36 субъектов.
Исследуемый препарат поставляется компанией Zymenex A/S, Дания, во флаконах для разведения водой для инъекций (WFI).
В начале лечения вводится болюсная инъекция внутривенно для снижения уровня PBG до нуля. Затем следует непрерывная внутривенная инфузия фермента в течение следующих 48 часов.
Тип исследования
Регистрация
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Соединенные Штаты, 77555-1109
- Univercity Texas Medical Branch
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Информированное согласие
- Подтвержденный диагноз АИП
- Предыдущие приступы с ПБГ выше референтного лабораторного уровня И исключение вариегатной порфирии (излучение флуоресценции образцов плазмы максимально при 626 нм в ВП) И исключение наследственной копропорфирии (НКП) (повышенное соотношение фекального копропорфирина III к копропорфирину I, обнаруженное в врач)
- Острый приступ ОИП, подтвержденный наличием боли в животе и/или спине и/или конечностях, диагностированный исследователем как вызванный ОИП
- Моча PBG выше 6 ммоль/моль креатинина (в 5 раз выше референтного уровня центральной лаборатории)
- Мужчина или женщина старше 18 лет
Критерии исключения:
- Первая острая атака в AIP
- Другие причины болей в животе и/или спине и/или конечностях по оценке исследователя
- Терапия человеческим гемином в течение 7 дней до введения исследуемого препарата
- Лечение любым исследуемым препаратом в течение 4 недель до этого испытания
- Известная или предполагаемая аллергия на пробный продукт или сопутствующие продукты
- Беременные или кормящие женщины и женщины, которые планируют забеременеть до или во время исследования
- Женщины детородного возраста, не использующие приемлемые методы контрацепции (системная контрацепция, ВМС, барьерный метод или аналоги ГнРГ)
- Предшествующая документированная почечная недостаточность, определяемая как уровень креатинина в сыворотке выше 150 ммоль/л или 1,7 мг/дл, что указывает на снижение функции почек на 50% и более.
- Любое заболевание или состояние, которое, по мнению следователя, может помешать судебному разбирательству.
- Предыдущая рандомизация в этом испытании
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ДВОЙНОЙ
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
|---|
|
Изменение ПБГ плазмы
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Christer Andersson, MD, Umea University
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- rhPBGD-02
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .