Porphozym i behandling av akutte angrep i AIP
En multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallell gruppeforsøk, som undersøker effektiviteten og sikkerheten til porfozym (rekombinant human porfobilinogen deaminase) i behandling av akutte angrep i AIP
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hovedmålet er: Å undersøke den biokjemiske effekten på plasmaporfobilinogen (PBG) av Porphozy (rekombinant human porfobilinogen deaminase) hos personer med akutt intermitterende porfyri (AIP) under et angrep og den kliniske effekten av Porphozym™, som er endringen i smerte fra baseline til 24 timer etter behandlingsstart. Korrelasjonen mellom biokjemisk og klinisk effekt undersøkes også. Ytterligere sikkerheten til Porphozym™ er evaluert.
Etter en screeningsperiode som varer så kort som mulig vil forsøkspersoner som er registrert i studien randomiseres til behandling med enten Porphozym™ eller placebo. Behandlingen gis over 48 timer. Etter avsluttet behandling går forsøkspersonen inn i observasjonsperioden, som varer til utskrivning fra sykehuset. Forsøkspersonene følges opp med besøk 14 og 28 dager etter avsluttet behandling. Ytterligere sikkerhetsoppfølging vil bli utført 2, 4 og 6 måneder etter avsluttet behandling. Minst 36 forsøkspersoner vil bli registrert i prøven.
Forsøksmedisinen er levert av Zymenex A/S, Danmark i hetteglass for rekonstituering i vann til injeksjonsvæsker (WFI).
Ved behandlingsstart gis en bolusinjeksjon iv for å redusere PBG-nivåene til null. Dette etterfølges av kontinuerlig iv infusjon av enzymet i løpet av de følgende 48 timene.
Studietype
Registrering
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Forente stater, 77555-1109
- Univercity Texas Medical Branch
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Informert samtykke
- Bekreftet diagnose av AIP
- Tidligere angrep med PBG over laboratoriets referansenivå OG eksklusjon av variegat porfyri (florescensutslipp av plasmaprøver er maksimal ved 626 nm i VP) OG eksklusjon av arvelig koproporfyri (HCP) (økt forhold mellom fekal coproporfyrin III og coproporfyrin I funnet i HCP)
- Akutt angrep av AIP verifisert ved tilstedeværelse av mage- og/eller rygg- og/eller lemsmerter, diagnostisert av etterforskeren som forårsaket av AIP
- Urin PBG over 6 mmol/mol kreatinin (5 ganger øvre referansenivå for sentrallaboratoriet)
- Mann eller kvinne over 18 år
Ekskluderingskriterier er:
- Første akutte angrep i AIP
- Andre årsaker til mage- og/eller rygg- og/eller lemsmerter som bedømt av etterforskeren
- Terapi med humant hemin innen 7 dager før administrasjon av prøvelegemiddel
- Behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel innen 4 uker før denne studien
- Kjent eller mistenkt allergi mot prøveproduktet eller relaterte produkter
- Gravide eller ammende kvinner og kvinner som har til hensikt å bli gravide før eller under forsøket
- Kvinner i fertil alder som ikke bruker akseptable prevensjonsmetoder (systemisk prevensjon, spiral, barrieremetode eller GnRH-analoger)
- Tidligere dokumentert nedsatt nyrefunksjon definert som over 150 mmol/L eller 1,7 mg/dL serumkreatinin, noe som indikerer en reduksjon i nyrefunksjonen på 50 % eller mer
- Enhver sykdom eller tilstand som etterforskeren bedømmer ville forstyrre rettssaken
- Tidligere randomisering i denne studien
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: DOBBELT
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
|---|
|
Endring i Plasma PBG
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Christer Andersson, MD, Umeå University
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (ANSLAG)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- rhPBGD-02
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .