Porphozym vid behandling av akuta attacker i AIP
En multicenter, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, parallellgruppsförsök, som undersöker effektiviteten och säkerheten av porfozym (rekombinant humant porfobilinogendeaminas) vid behandling av akuta attacker vid AIP
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det primära målet är: Att undersöka den biokemiska effekten på plasmaporfobilinogen (PBG) av Porphozy (rekombinant humant porfobilinogen deaminas) hos patienter med akut intermittent porfyri (AIP) under en attack och den kliniska effekten av Porphozym™, som är förändringen i smärta från baslinjen till 24 timmar efter behandlingsstart. Korrelationen mellan den biokemiska och kliniska effekten undersöks också. Ytterligare säkerheten för Porphozym™ utvärderas.
Efter en screeningperiod som varar så kort som möjligt kommer försökspersoner som ingår i studien att randomiseras till behandling med antingen Porphozym™ eller placebo. Behandlingen ges under 48 timmar. Efter avslutad behandling går patienten in i observationsperioden, som varar fram till utskrivningen från sjukhuset. Försökspersonerna följs upp med besök 14 och 28 dagar efter avslutad behandling. Ytterligare säkerhetsuppföljning kommer att utföras 2, 4 och 6 månader efter avslutad behandling. Minst 36 försökspersoner kommer att registreras i försöket.
Försöksläkemedlet, levereras av Zymenex A/S, Danmark i injektionsflaskor för beredning i vatten för injektionsvätskor (WFI).
I början av behandlingen ges en bolusinjektion iv för att minska PBG-nivåerna till noll. Detta följs av kontinuerlig iv infusion av enzymet under de följande 48 timmarna.
Studietyp
Inskrivning
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Förenta staterna, 77555-1109
- Univercity Texas Medical Branch
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Informerat samtycke
- Bekräftad diagnos av AIP
- Tidigare attacker med PBG över laboratoriets referensnivå OCH uteslutning av brokig porfyri (florescensemissionen av plasmaprover är maximal vid 626 nm i VP) OCH uteslutning av ärftlig koproporfyri (HCP) (ökat förhållande mellan fekalt coproporfyrin III och coproporfyrin I i HCP)
- Akut attack av AIP verifierad genom närvaro av buk- och/eller rygg- och/eller lemsmärta, diagnostiserad av utredaren som orsakad av AIP
- Urin PBG över 6 mmol/mol kreatinin (5 gånger övre referensnivå för centrallaboratoriet)
- Man eller kvinna över 18 år
Uteslutningskriterier är:
- Första akuta attacken i AIP
- Andra orsaker till buk- och/eller rygg- och/eller lemsmärtor enligt bedömningen av utredaren
- Behandling med humant hemin inom 7 dagar före administrering av testläkemedlet
- Behandling med valfritt prövningsläkemedel inom 4 veckor före denna prövning
- Känd eller misstänkt allergi mot testprodukten eller relaterade produkter
- Gravida eller ammande kvinnor och kvinnor som avser att bli gravida före eller under prövningen
- Kvinnor i fertil ålder som inte använder acceptabla preventivmetoder (systemisk preventivmedel, spiral, barriärmetod eller GnRH-analoger)
- Tidigare dokumenterad njurfunktionsnedsättning definierad som över 150 mmol/L eller 1,7 mg/dL serumkreatinin, vilket indikerar en minskning av njurfunktionen med 50 % eller mer
- Varje sjukdom eller tillstånd som utredaren bedömer skulle störa rättegången
- Tidigare randomisering i denna studie
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: DUBBEL
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
|---|
|
Förändring i Plasma PBG
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Christer Andersson, MD, Umeå University
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
Primärt slutförande (FAKTISK)
Avslutad studie (FAKTISK)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (UPPSKATTA)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- rhPBGD-02
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .