Porphozym en el tratamiento de ataques agudos en AIP
Un ensayo multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de grupos paralelos, que investiga la eficacia y seguridad de Porphozym (porfobilinógeno desaminasa humana recombinante) en el tratamiento de ataques agudos en PAI
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo principal es: Investigar la eficacia bioquímica sobre el porfobilinógeno plasmático (PBG) de Porphozy (porfobilinógeno desaminasa humana recombinante) en sujetos con Porfiria Intermitente Aguda (AIP) durante un ataque y la eficacia clínica de Porphozym™, siendo el cambio en dolor desde el inicio hasta 24 horas después del inicio del tratamiento. También se investiga la correlación entre la eficacia bioquímica y clínica. Además, se evalúa la seguridad de Porphozym™.
Después de un período de selección que dure lo más breve posible, los sujetos inscritos en el ensayo serán aleatorizados para recibir tratamiento con Porphozym™ o con placebo. El tratamiento se administra durante 48 horas. Después del final del tratamiento, el sujeto entra en el período de observación, que dura hasta el alta del hospital. Los sujetos son seguidos con visitas 14 y 28 días después del final del tratamiento. Se realizará un seguimiento de seguridad adicional 2, 4 y 6 meses después de finalizar el tratamiento. Se inscribirán al menos 36 Sujetos en el ensayo.
El fármaco de prueba lo suministra Zymenex A/S, Dinamarca, en viales para reconstitución en agua para inyecciones (WFI).
Al comienzo del tratamiento, se administra una inyección en bolo iv para reducir los niveles de PBG a cero. A esto le sigue una infusión iv continua de la enzima durante las siguientes 48 horas.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555-1109
- Univercity Texas Medical Branch
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado
- Diagnóstico confirmado de PAI
- Ataques previos con PBG por encima del nivel de referencia del laboratorio Y exclusión de porfiria variegata (la emisión de florescencia de las muestras de plasma es máxima a 626 nm en VP) Y exclusión de coproporfiria hereditaria (HCP) (mayor proporción de coproporfirina III fecal a coproporfirina I encontrada en profesional de la salud)
- Ataque agudo de PAI verificado por la presencia de dolor abdominal y/o de espalda y/o de las extremidades, diagnosticado por el investigador como causado por PAI
- PBG en orina por encima de 6 mmol/mol de creatinina (5 veces el nivel de referencia superior del laboratorio central)
- Hombre o mujer mayor de 18 años
Los criterios de exclusión son:
- Primer ataque agudo en AIP
- Otras razones para el dolor abdominal y/o de espalda y/o de las extremidades a juicio del investigador
- Terapia con hemina humana dentro de los 7 días previos a la administración del fármaco de prueba
- Tratamiento con cualquier fármaco en investigación en las 4 semanas anteriores a este ensayo
- Alergia conocida o sospechada al producto de prueba o productos relacionados
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia y mujeres que tengan la intención de quedar embarazadas antes o durante el ensayo
- Mujeres en edad fértil que no utilizan métodos anticonceptivos aceptables (anticoncepción sistémica, DIU, método de barrera o análogos de GnRH)
- Insuficiencia renal previa documentada definida como superior a 150 mmol/L o 1,7 mg/dL de creatinina sérica, lo que indica una reducción de la función renal del 50 % o más
- Cualquier enfermedad o condición que el investigador considere que podría interferir con el juicio
- Aleatorización previa en este ensayo
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: DOBLE
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
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Cambio en Plasma PBG
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Christer Andersson, MD, Umea University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- rhPBGD-02
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