Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Porphozym AIP:n akuuttien kohtausten hoidossa

keskiviikko 7. maaliskuuta 2018 päivittänyt: Zymenex A/S

Monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, jossa tutkitaan porphozymin (rekombinantti ihmisen porfobilinogeenideaminaasi) tehoa ja turvallisuutta AIP:n akuuttien kohtausten hoidossa

Monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, jossa tutkitaan Porphozymin (rekombinantti ihmisen porfobilinogeenideaminaasi) tehoa ja turvallisuutta AIP:n akuuttien kohtausten hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ensisijainen tavoite on: Tutkia Porphozyn (rekombinantti ihmisen porfobilinogeenideaminaasin) biokemiallinen tehokkuus plasman porfobilinogeeniin (PBG) potilailla, joilla on akuutti ajoittainen porfyria (AIP) kohtauksen aikana ja Porphozym™:n kliininen tehokkuus, joka on muutos kipu lähtötasosta 24 tuntiin hoidon aloittamisen jälkeen. Myös biokemiallisen ja kliinisen tehon korrelaatiota tutkitaan. Lisäksi Porphozym™:n turvallisuutta arvioidaan.

Mahdollisimman lyhyen seulontajakson jälkeen tutkimukseen osallistuvat koehenkilöt satunnaistetaan joko Porphozym™- tai lumelääkehoitoon. Hoito kestää 48 tuntia. Hoidon päätyttyä koehenkilö siirtyy tarkkailujaksolle, joka kestää sairaalasta kotiutumiseen saakka. Koehenkilöitä seurataan käynneillä 14 ja 28 päivää hoidon päättymisen jälkeen. Lisäturvallisuusseuranta suoritetaan 2, 4 ja 6 kuukauden kuluttua hoidon päättymisestä. Kokeeseen otetaan vähintään 36 koehenkilöä.

Koelääkkeen toimittaa Zymenex A/S, Tanska, injektiopulloissa injektionesteisiin käytettävään veteen (WFI) liuotettaviksi.

Hoidon alussa annetaan bolusinjektio suonensisäisesti PBG-tason alentamiseksi nollaan. Tätä seuraa entsyymin jatkuva iv-infuusio seuraavien 48 tunnin aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

36

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555-1109
        • Univercity Texas Medical Branch

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tietoinen suostumus
  • Vahvistettu AIP-diagnoosi
  • Aiemmat hyökkäykset PBG:llä laboratorion viitetason yläpuolella JA kirjavaporfyrian poissulkeminen (plasmanäytteiden floresenssiemissio on maksimi 626 nm:ssä VP:ssä) JA perinnöllisen koproporfyrian (HCP) poissulkeminen (ulosteen koproporfyriini III:n lisääntynyt suhde koproporfyriini I:een). HCP)
  • AIP:n akuutti hyökkäys, joka on varmistettu vatsa- ja/tai selkä- ja/tai raajakivulla ja jonka tutkija on diagnosoinut AIP:n aiheuttamana
  • Virtsan PBG yli 6 mmol/mol kreatiniinia (5 kertaa keskuslaboratorion ylempi vertailutaso)
  • Yli 18-vuotias mies tai nainen

Poissulkemiskriteerit ovat:

  • Ensimmäinen akuutti hyökkäys AIP:ssä
  • Muita syitä vatsa- ja/tai selkä- ja/tai raajakipuihin tutkijan arvioiden mukaan
  • Hoito ihmisen hemiinillä 7 päivän sisällä ennen koelääkkeen antamista
  • Hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä 4 viikon sisällä ennen tätä koetta
  • Tunnettu tai epäilty allergia koetuotteelle tai siihen liittyville tuotteille
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset ja naiset, jotka aikovat tulla raskaaksi ennen tutkimusta tai sen aikana
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä (systeeminen ehkäisy, IUD, estemenetelmä tai GnRH-analogit)
  • Aikaisemmin dokumentoitu munuaisten vajaatoiminta, joka on määritelty yli 150 mmol/l tai 1,7 mg/dl seerumin kreatiniiniksi, mikä viittaa munuaisten toiminnan heikkenemiseen 50 % tai enemmän
  • Mikä tahansa sairaus tai tila, jonka tutkija arvioi, häiritsisi oikeudenkäyntiä
  • Edellinen satunnaistaminen tässä kokeessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: KAKSINKERTAINEN

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Muutos Plasma PBG:ssä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Zymenex A/S

Tutkijat

  • Päätutkija: Christer Andersson, MD, Umeå University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Keskiviikko 11. kesäkuuta 2003

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 20. kesäkuuta 2006

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 20. kesäkuuta 2006

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. tammikuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. tammikuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 5. tammikuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 9. maaliskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. maaliskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. maaliskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • rhPBGD-02

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa